Denne undersøgelse tester medicinen fitusiran, som gives som en indsprøjtning under huden for at forebygge blødningsepisoder hos mandlige teenagere og voksne med svær hæmofili. Hæmofili er en sjælden arvelig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på bestemte proteiner kaldet koagulationsfaktorer, hvilket betyder at selv mindre skader kan medføre langvarige eller alvorlige blødninger. Der findes to hovedtyper: hæmofili A, hvor der mangler faktor VIII, og hæmofili B, hvor der mangler faktor IX. Nogle personer med hæmofili udvikler hæmmende antistoffer, som gør standardbehandling mindre effektiv.
Formålet med undersøgelsen er at bestemme hvor ofte behandlingskrævende blødningsepisoder opstår, mens deltagerne modtager fitusiran som forebyggende behandling. Dette er en fase 3 undersøgelse, hvilket betyder at medicinen tidligere er blevet testet på mindre grupper og nu testes på en større gruppe for at bekræfte dens virkning og sikkerhed. Undersøgelsen er åben, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives, og der anvendes ikke placebo.
Deltagerne vil først blive behandlet med deres sædvanlige standardbehandling i en periode, hvor læger vil registrere antallet af blødningsepisoder. Derefter vil alle deltagere skifte til behandling med fitusiran, som gives som regelmæssige indsprøjtninger under huden for at forebygge blødninger. Gennem hele forløbet vil læger nøje overvåge deltagerenes tilstand, registrere eventuelle blødningsepisoder og bivirkninger, samt vurdere livskvaliteten. Undersøgelsen vil sammenligne blødningsraten under standardbehandling med blødningsraten under fitusiran-behandling for at vurdere medicinens effektivitet.
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
