Test af efgartigimod til behandling af myasthenia gravis hos voksne uden antistoffer mod acetylkolinreceptorer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af generaliseret myasthenia gravis, en sjælden sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Denne tilstand fører til muskelsvaghed og træthed, som forværres ved aktivitet og forbedres med hvile. Studiet fokuserer specifikt på patienter, der er negative for acetylcholin receptor binding antistof, hvilket betyder at de ikke har de mest almindelige antistoffer, der normalt findes hos patienter med denne sygdom. Behandlingen, der undersøges, hedder efgartigimod IV og gives gennem en blodåre.

Formålet med studiet er at afgøre, om efgartigimod IV er effektivt sammenlignet med placebo hos patienter med denne specifikke form for generaliseret myasthenia gravis. Efgartigimod IV er designet til at arbejde ved at påvirke immunsystemet og reducere de skadelige antistoffer, der forårsager muskelsymptomerne.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til enten at modtage efgartigimod IV eller placebo gennem infusion i en blodåre. Hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet. Deltagerne vil fortsætte med deres nuværende behandling for myasthenia gravis, som kan omfatte medicin som acetylcholinesterase inhibitorer, steroider eller andre immunundertrykkende lægemidler. Studiets varighed og behandlingsplanen vil blive nøje overvåget af læger og sundhedspersonale.

1 screening og baseline evaluering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og vurdering af din myasthenia gravis tilstand.

Din nuværende medicin for myasthenia gravis skal være på en stabil dosis før du kan deltage.

Du vil blive scoret på MG-ADL skalaen, som måler hvor meget din tilstand påvirker dine daglige aktiviteter, og QMG skalaen, som vurderer din muskelstyrkke.

2 randomisering og start på behandling

Du vil tilfældigt blive tildelt til enten at modtage efgartigimod eller placebo. Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Efgartigimod er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere symptomerne på myasthenia gravis ved at påvirke dit immunsystem.

Behandlingen gives som infusion, hvilket betyder at medicinen løber langsomt ind i din blodåre gennem et drop.

3 behandlingsperiode – dag 1 til dag 29

Du vil modtage din tildelte behandling (efgartigimod eller placebo) som infusion på bestemte dage.

Under hele denne periode vil du fortsætte med at tage din sædvanlige myasthenia gravis medicin på samme dosis som før undersøgelsen startede.

Du vil blive overvåget løbende for at vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger.

4 vurdering på dag 29

På dag 29 vil du gennemgå en omfattende vurdering for at måle, om behandlingen har haft en effekt.

Du vil igen blive scoret på MG-ADL skalaen og QMG skalaen for at sammenligne med dine scores fra før behandlingen startede.

Lægen vil sammenligne ændringerne i dine scores for at afgøre, om behandlingen har forbedret dine symptomer.

5 opfølgningsperiode

Efter dag 29 vil du blive fulgt i en periode for at overvåge eventuelle vedvarende effekter af behandlingen.

Du vil fortsætte med at tage din sædvanlige myasthenia gravis medicin som før.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og registrere eventuelle ændringer eller bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel og have nået den lovlige alder for at kunne give samtykke til deltagelse i kliniske studier
  • Du skal kunne forstå og underskrive et informeret samtykke (et dokument der forklarer studiet) og være i stand til at følge studiets krav
  • Du skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet. Kvinder der kan blive gravide skal have en negativ graviditetstest både ved screening og før behandlingen starter
  • Du må ikke have haft muskelsvaghed som spædbarn, men skal have udviklet trætbar muskelsvaghed (muskler der bliver svage ved brug) efter 16 års alderen og have fået diagnosen erhvervet generaliseret myasthenia gravis (en sygdom hvor nervesignaler til musklerne ikke fungerer normalt)
  • Du skal have haft unormal neuromuskulær transmission (signaloverførsel mellem nerver og muskler) påvist gennem særlige tests som single fiber elektromyografi eller repetitiv nervestimulation, eller have positive anti-MuSK antistoffer (særlige stoffer i blodet)
  • Du skal enten have haft en positiv edrophoniumchloridtest (en test der midlertidigt forbedrer muskelfunktionen) eller have vist forbedring af dine symptomer med behandlinger som acetylkolinesterasehæmmere (medicin der hjælper nervesignaler), plasmaudskiftning (rensning af blodet), immunabsorption (fjernelse af skadelige stoffer fra blodet), eller immunglobulinbehandling (behandling med antistoffer)
  • Du skal have været på en stabil dosis af din nuværende behandling for myasthenia gravis i en periode før studiet starter. Dette kan være acetylkolinesterasehæmmere (medicin der forbedrer nervesignaler), steroider (anti-inflammatorisk medicin), eller immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet), enten alene eller i kombination

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har acetylcholin receptor binding antistoffer i dit blod – dette betyder, at din krop laver specielle proteiner, der påvirker nervesignalerne til dine muskler
  • Du har ikke den generaliserede form af myasthenia gravis – dette er en sygdom, der påvirker muskelstyrken i hele kroppen
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du har en aktiv infektion eller feber
  • Du har fået vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du tager medicin, der kan påvirke dit immunsystem på en måde, der ikke er tilladt i studiet
  • Du har haft thymektomi – dette er en operation, hvor man fjerner thymus-kirtlen i brystet – inden for de sidste 12 måneder
  • Du har andre sygdomme i immunsystemet, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du har haft myasthensk krise – dette er en farlig tilstand, hvor muskelsvaghed bliver så alvorlig, at det påvirker vejrtrækningen – inden for de sidste 6 måneder
  • Du deltager i andre medicinske forsøg på samme tid
  • Du har problemer med at forstå eller følge studieinstruktionerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubice Tjekkiet
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Cluj Cluj-Napoca Rumænien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Galen Clinic Lublin Polen
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH Bochum Tyskland
AZ Sint-Lucas & Volkskliniek Gent Belgien
Neurologie and Rehabilitace Brno Tjekkiet
The Cyprus Foundation For Muscular Dystrophy Research Agios Dometios Cypern
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sibiu Sibiu Rumænien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Eginitio Hospital Athen Grækenland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Hospital Universitari Arnau De Vilanova De La Gerencia Territorial De Lleida Lleida Spanien
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sfantul Apostol Andrei Constanta Constanța Rumænien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Odense University Hospital Odense Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Emergency Institute For Cardiovascular Diseases And Transplant Târgu Mureș Rumænien
Turku University Hospital Åbo Finland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Clfnikktw Upqmzrsdvdedhe Sxtygsdve Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Lhvla Umznngdinygw Mdzlmkg Cdjjdpb (duiea Leiden Holland
Awyyvtowce Pmcrreel Hzzpdwvx Dj Mcrdfhzcf Marseille Frankrig
Aqqaab Unormytljc Hvptfyma Aarhus Danmark
Uxdzjanxrzaaxsdrnuxdp Wrlofkjgx Afd Würzburg Tyskland
Hoqcz Bwemtt Ho Bergen Norge
Hujshwxx Dk Lp Sqdvh Ceyy I Syyu Plo Barcelona Spanien
Malcqsjle Iovnecxlok Cfzkqkod Skneaolo Stx z ouus Warszawa Polen
Hwipcjfr Vzpe dsiqambb Barcelona Spanien
Uxfxivlwvi Ggwuwlp Hlvxtrge Awweaai Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.10.2024
Cypern Cypern
rekrutterer ikke
01.10.2024
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
01.10.2024
Finland Finland
rekrutterer ikke
01.10.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.10.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
01.10.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.10.2024
Norge Norge
rekrutterer ikke
01.10.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.10.2024
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
01.10.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
01.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.10.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
01.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
01.10.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod IV er et lægemiddel, der gives direkte i blodbanen gennem en blodåre. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe personer med generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom, der gør musklerne svage og trætte. Efgartigimod virker ved at påvirke immunsystemet og reducere antallet af beskadigede antistoffer, der angriber musklerne og får dem til at fungere dårligt. Målet med at bruge dette lægemiddel er at forbedre muskelstyrkerne og reducere symptomerne på sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Acetylcholin Receptor Binding Antistof Seronegativ Generaliseret Myasthenia Gravis – Dette er en form for myasthenia gravis, hvor patientens immunsystem angriber forbindelserne mellem nerver og muskler, men hvor de sædvanlige antistoffer mod acetylcholinreceptorer ikke kan påvises i blodet. Sygdommen forårsager muskelsvaghed og træthed, der typisk forværres ved aktivitet og forbedres ved hvile. Muskelsvækkelsen kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen, herunder øjenmuskler, ansigts- og synkemuskler samt muskler i arme og ben. Symptomerne kan variere fra dag til dag og kan blive værre i løbet af dagen. Sygdommen kan påvirke patientens evne til at udføre daglige aktiviteter som at tale, tygge, synke eller gå. Tilstanden er kronisk og kræver løbende medicinsk opfølgning for at kontrollere symptomerne.

Forsøgs-ID:
2024-511796-15-00
Protokolkode:
ARGX-113-2308
NCT ID:
NCT06298552
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien