Test af CSL889-medicin til behandling af smerteanfald hos personer med seglcelleanæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger seglcelleanæmi under såkaldte vaso-okklusive kriser. Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en abnorm seglform i stedet for deres normale runde form. En vaso-okklusiv krise opstår, når disse seglformede blodlegemer blokerer små blodkar og forårsager alvorlige smerter og potentielle organskader. Studiet vil teste et eksperimentelt lægemiddel kaldet CSL889, som også er kendt som human hemopexin, sammen med placebo for at sammenligne deres effekter.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effekten af CSL889 hos voksne og unge mennesker med seglcelleanæmi under vaso-okklusive kriser. Lægemidlet gives gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder, at det tilføres direkte i blodbanen gennem en slange i en vene. Studiet vil også undersøge, hvor længe det tager for lægemidlet at virke og forsvinde fra kroppen, hvilket kaldes farmakokinetik.

Under studiet vil deltagerne modtage enten CSL889 eller placebo i flere doser. Forskerne vil følge, hvor lang tid det tager, før deltagernes smerter bliver så små, at de ikke længere har brug for stærke smertestillende medicin givet gennem en vene, hvilket kaldes parenterale opioider. De vil også overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvor længe deltagerne skal være indlagt på hospitalet. Yderligere vil studiet registrere, om deltagerne oplever andre komplikationer som akut brystsyndrom, akut nyrebeskadigelse eller slagtilfælde, samt hvor ofte de skal vende tilbage til hospitalet efter udskrivelse på grund af nye kriser.

1 randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage CSL889 (humant hemopexin) eller placebo (en inaktiv opløsning). Ingen, hverken du eller lægen, vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage din første dosis som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at medicinen gives direkte ind i en blodåre gennem et drop.

2 anden behandling

Du vil modtage din anden dosis af enten CSL889 eller placebo som en intravenøs infusion.

Denne behandling gives på samme måde som den første dosis.

3 tredje og sidste behandling

Du vil modtage din tredje og sidste dosis af enten CSL889 eller placebo som en intravenøs infusion.

Efter denne behandling vil du have modtaget alle tre planlagte doser i studiet.

4 overvågning af smertelindring

Gennem hele studiet vil lægen overvåge, hvor længe det tager, før du ikke længere har behov for parenterale opioider. Parenterale opioider er stærke smertemediciner, der gives gennem en indsprøjtning eller drop.

Du vil blive bedt om at vurdere din smerte på en skala, så lægen kan måle, om din smerte reduceres med mindst 30 procent.

Lægen vil også registrere, hvor meget smertemedicin du bruger i løbet af studiet.

5 blodprøver til sikkerhed og måling af medicin

Du vil få taget blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen CSL889 der er i dit blod. Dette hjælper med at forstå, hvordan kroppen behandler medicinen.

Blodprøverne vil blive taget på forskellige tidspunkter: før behandling, efter første og tredje dosis, og mellem doserne for at se, hvor længe medicinen bliver i kroppen.

Lægen vil også tage blodprøver for at kontrollere, om din krop danner antistoffer mod CSL889. Antistoffer er kroppens naturlige forsvar mod fremmede stoffer.

6 overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på medicinen.

Lægen vil være særligt opmærksom på alvorlige komplikationer som akut brystsyndrom (en lungelidelse), akut nyreskade (problemer med nyrerne) eller slagtilfælde.

7 hospitalsophold og udskrivelse

Lægen vil registrere, om du bliver indlagt på hospitalet, og hvor længe du eventuelt skal være indlagt.

Der vil også blive målt, hvor lang tid du tilbringer i akut pleje, som omfatter både skadestue og hospitalsindlæggelse.

Efter udskrivelse vil lægen følge op på, om du kommer tilbage til hospitalet på grund af smertekriser eller andre komplikationer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel, eller mellem 12 og 17 år (hvis lægen godkender det og undersøgelsen er åben for teenagere)
  • Du skal have en diagnose med seglcelleanæmi – en sygdom hvor dine røde blodlegemer har en unormal form der ligner en segl
  • Du skal komme til hospitalet eller klinikken med en ny akut vaso-okklusiv krise – dette betyder smertekriser hvor blodkarrene bliver blokeret af de unormale blodlegemer
  • Din smertekrise skal være så alvorlig at du har brug for parenterale opioider – dette er stærke smertestillende medicin som gives direkte i blodåren eller som indsprøjtning

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 65 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har haft mere end 10 vaso-okklusive kriser (smertekriser hvor blodkarrene bliver blokeret) inden for de sidste 12 måneder
  • Du har en aktiv infektion eller feber
  • Du har alvorlige problemer med hjerte, lever eller nyrer
  • Du tager for tiden medicin, der påvirker dit immunsystem, såsom kortikosteroider (binyrebarkhormon medicin)
  • Du har fået blodtransfusion inden for de sidste 30 dage
  • Du deltager i andre medicinske undersøgelser
  • Du har allergi over for nogen af stofferne i den undersøgte medicin
  • Du har haft akut brytsyndrom (alvorlig lungekomplikation ved seglcelleanæmi) inden for de sidste 30 dage
  • Du har haft slagtilfælde (blodprop i hjernen) inden for de sidste 6 måneder
  • Du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for plasmaproteiner (proteiner fra blod)
  • Du har aktiv blødning eller høj risiko for blødning
  • Du har ukontrolleret højt blodtryk
  • Du har alvorlig anæmi (for få røde blodlegemer) der kræver øjeblikkelig behandling

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme Bruxelles Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena Modena Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liège Belgien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Lrabm Goveerq Hbfoacwp Oj Axigyr Athen Grækenland
Uatlluimgo Oe Amuvdjn Edegem Belgien
Ubnhkxcmfs Dxlea Soiwx Dl Rimo Lv Sorfstdp Rom Italien
Ahxdhsp Oxbbvpkwzwy Omszkokw Rscyuyb Veypb Szdbx Cmusbkwh Palermo Italien
Axxyjplhk Udn Amsterdam Holland
Ebwdjao Udjkretxfngi Mwwfvsb Cnxjrpe Rpjllabrx (cxfkgef Mou Rotterdam Holland
Hmtapnwo Vdlx djzoiszh Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
07.07.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
07.07.2025
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
07.07.2025
Holland Holland
rekrutterer ikke
07.07.2025
Italien Italien
rekrutterer ikke
07.07.2025
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
07.07.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
07.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CSL889 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives gennem en infusion direkte i blodårerne. Dette lægemiddel indeholder et protein kaldet human hemopexin, som naturligt findes i kroppen. CSL889 undersøges for at se, om det kan hjælpe mennesker med seglcelleanæmi, når de oplever smertefulde kriser. Formålet med dette lægemiddel er at reducere den tid, det tager for disse smertefulde episoder at gå væk, og derved hjælpe patienterne med at få det bedre hurtigere.

Sigelsygdom vaso-okklusiv krise – Sigelsygdom er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal seglform i stedet for den normale runde form. Disse deformerede blodlegemer kan blokere små blodkar og forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser. Under en krise opstår der pludselig, intens smerte, typisk i knogler, led, brystkasse eller mave, når blodtilførslen til vævet bliver blokeret. Krisen kan vare fra timer til flere dage og kræver ofte hospitalsindlæggelse. Smerterne opstår fordi de seglformede celler klumper sammen og forhindrer normal blodgennemstrømning gennem kapillærerne. Denne tilstand kan også føre til komplikationer som akut brystsyndrom eller nyreskade under krisen.

Forsøgs-ID:
2024-513440-29-00
Protokolkode:
CSL889_2001
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Ny næsespray med sufentanil til børn med seglcelleanæmi og akutte smerter på skadestuen

    Rekrutterer

    1 1 1
    Frankrig
  • Undersøgelse af effekten af iloprost sammenlignet med placebo til behandling af smertefulde kriser hos voksne med seglcellesygdom

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig