Dette undersøgelse handler om behandling af børn og unge med to typer af blodkræft: akut lymfoblastisk leukæmi og diffust storcellet B-celle lymfom eller primært mediastinalt B-celle lymfom. Disse kræftformer påvirker de hvide blodlegemer og kan være alvorlige, især når de kommer tilbage efter tidligere behandling eller ikke reagerer på standardbehandling. Behandlingen, der undersøges, kaldes CD19-CAR_Lenti, som er en ny type immunterapi. I denne behandling tages patientens egne T-celler, som er en type hvide blodlegemer, der normalt hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner og sygdomme. Disse celler modificeres i laboratoriet, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne, og gives derefter tilbage til patienten gennem en infusion.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om denne behandling er sikker og effektiv hos børn og unge med disse typer af blodkræft. Undersøgelsen er delt i to faser. I den første fase vil forskerne teste forskellige doser af behandlingen for at finde den sikreste og mest effektive dosis. I den anden fase vil de bruge denne dosis til at undersøge, hvor godt behandlingen virker. Forskerne vil måle, om kræften forsvinder eller bliver mindre, og hvor længe patienten forbliver rask efter behandlingen.
Under undersøgelsen vil patienterne først få taget nogle af deres egne T-celler gennem en procedure kaldet leukaferese, hvor blodet cirkulerer gennem en maskine, der fjerner de nødvendige celler og sender resten af blodet tilbage til kroppen. Cellerne sendes derefter til et laboratorium, hvor de modificeres til bedre at kunne bekæmpe kræften. Før patienten får de modificerede celler tilbage, får de kemoterapibehandling for at forberede kroppen. Derefter gives de modificerede T-celler tilbage gennem en infusion direkte i blodstrømmen. Læger vil nøje overvåge patienterne for bivirkninger og måle, hvor godt behandlingen virker ved at tage blod- og knoglemarvsprøver på forskellige tidspunkter.
Italien 
