Test af brigatinib-medicin til børn og unge med ALK-positiv lymfekræft eller andre kræftformer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling til børn og unge voksne med tre forskellige typer kræft: anaplastisk storcellet lymfom (ALCL), som er en type blodkræft der påvirker lymfesystemet, inflammatoriske myofibroblastiske tumorer (IMT), som er sjældne svulster der kan opstå forskellige steder i kroppen, og andre solide tumorer. Alle disse kræfttyper har en fælles egenskab – de indeholder en særlig genetisk forandring kaldet ALK+, hvor ALK står for et protein der spiller en rolle i kræftcellernes vækst. Behandlingen består af et lægemiddel kaldet brigatinib, som er designet til specifikt at blokere ALK-proteinet og dermed forhindre kræftcellernes videre vækst og spredning.

Formålet med studiet er at finde den bedste og sikreste dosis af brigatinib til børn og unge, samt at undersøge hvor godt medicinen virker mod disse kræfttyper. Studiet er delt op i to faser. I første fase får deltagerne forskellige doser af medicinen for at finde den optimale mængde, mens forskerne samtidig overvåger eventuelle bivirkninger. I anden fase får deltagerne den dosis, der blev fundet bedst i første fase, og forskerne måler hvor godt behandlingen virker på kræften. Deltagerne får brigatinib som tabletter, der skal sluges, og behandlingen fortsætter så længe den virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

Under hele studieforløbet vil deltagernes helbred blive nøje overvåget gennem regelmæssige undersøgelser og scanninger for at se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forskerne vil også tage blodprøver for at måle, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen. For deltagere med anaplastisk storcellet lymfom kan behandlingen fortsætte i op til to år, hvis den viser sig at være effektiv. Studiet vil give vigtig information om, hvorvidt brigatinib kan være en ny behandlingsmulighed for børn og unge med disse sjældne kræfttyper, som ofte er svære at behandle med eksisterende terapier.

1 Indledende undersøgelser og bekræftelse

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din ALK-positive kræftdiagnose gennem laboratorieutredninger.

Lægen vil kontrollere din præstationsstatus ved hjælp af Karnofsky performance status (hvis du er over 16 år) eller Lansky Play Scale (hvis du er 16 år eller yngre), som måler din evne til at udføre daglige aktiviteter.

Du skal kunne synke tabletter og veje mindst 10 kg for at kunne deltage i studiet.

2 Fase 1 – Dosisoptimering

Du vil starte behandling med brigatinib tabletter i forskellige dosisstørrelser (30 mg, 90 mg eller 180 mg). Den præcise dosis afhænger af dit vægt og alder samt hvordan andre patienter har reageret på medicinen.

I løbet af den første behandlingscyklus vil lægen nøje overvåge dig for dosisbegrænsende toksiciteter (DLT), som er alvorlige bivirkninger, der kan kræve dosisreduktion.

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle, hvordan din krop optager og forarbejder medicinen. Dette kaldes farmakokinetiske målinger.

Fase 1’s mål er at finde den rigtige dosis til dig baseret på din alder og vægt, som giver samme medicinmængde i blodet som hos voksne patienter.

3 Fase 2 – Behandlingseffekt

Når den optimale dosis er fastlagt, vil du fortsætte med at tage brigatinib tabletter dagligt i den anbefalede dosis.

Hvis du har ALCL (anaplastisk storcellet lymfom), vil behandlingen fortsætte i 2 år uden planlagt stamcelletransplantation.

Hvis du har IMT (inflammatoriske myofibroblastiske tumorer), vil lægen regelmæssigt vurdere, hvordan tumoren responderer på behandlingen.

Du vil gennemgå regelmæssige scanninger og undersøgelser for at måle, hvor godt behandlingen virker på din kræft.

4 Løbende overvågning og vurderinger

Under hele behandlingsforløbet vil du have regelmæssige lægebesøg for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Lægen vil bruge RECIST 1.1 kriterier til at måle tumorstørrelse og respons på behandlingen gennem scanninger.

For patienter med ALCL vil lægen også bruge IPNHL responsekriterier til at vurdere behandlingseffekten.

Du vil blive overvåget for sygdomsfri overlevelse (EFS), som måler tiden fra behandlingsstart til eventuel tilbagefald, sygdomsprogression eller død.

5 Behandlingsjusteringer og opfølgning

Hvis du oplever bivirkninger, kan lægen justere din dosis eller midlertidigt stoppe behandlingen.

Du må ikke tage andre eksperimentelle lægemidler samtidig med brigatinib eller inden for 30 dage før behandlingsstart.

Lægen vil regelmæssigt vurdere din præstationsstatus og generelle helbredstilstand for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

Behandlingsvarigheden vil afhænge af, hvordan din kræft responderer på medicinen og eventuelle bivirkninger du måtte opleve.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 1 år og under 26 år gammel, når du tilmelder dig undersøgelsen
  • Du skal kunne synke brigatinib tabletter (studiemedikationen) og veje mindst 10 kg
  • Du skal have en bekræftet kræftdiagnose, som er blevet undersøgt under mikroskop af en læge
  • Hvis det ikke er muligt at tage en ny biopsi (vævsprøve) nu, skal der være gemt materiale fra din første diagnose til undersøgelse
  • Du skal have tidligere testresultater, der viser, at din tumor har en bestemt genetisk forandring kaldet ALK-aberration (en unormal ændring i ALK-genet)
  • For patienter med ALCL (en type lymfekræft): Din sygdom skal være vendt tilbage efter behandling, ikke have reageret på behandling, eller du skal ikke kunne tåle standardbehandlinger
  • For patienter med IMT (inflammatoriske myofibroblastiske tumorer): Din tumor skal ikke kunne fjernes helt ved operation uden at forårsage alvorlig skade på kroppen
  • For patienter med andre solide tumorer: Din sygdom skal være vendt tilbage eller ikke have reageret på tidligere behandling
  • Du skal have en performance status (mål for hvor aktiv du kan være i dagligdagen) på mindst 40-50% afhængigt af din alder og tumortype
  • Du må ikke modtage andre eksperimentelle lægemidler inden for 30 dage før du starter studiet eller mens du deltager i studiet
  • Dit vævsmateriale skal være tilgængeligt til central bekræftelse af ALK-status gennem specielle laboratorietests

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har ALK-positiv kræft (en bestemt type kræft, der har en specifik genetisk forandring)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 6 måneder gammel eller over 25 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi, strålebehandling eller andre kræftbehandlinger inden for de sidste 2 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hjerterytmen eller øge risikoen for hjertepanblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ubehandlede hjernemetastaser (kræft, der har spredt sig til hjernen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har taget anden eksperimentel medicin inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage medicin gennem munden eller ikke kan absorbere medicin normalt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din sikkerhed i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
St. Anna Kinderspital GmbH Wien Østrig
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie Krakow Polen
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Rigshospitalet København Danmark
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Usfjaikxyg Mymtcsc Crempk Hjopamwssmwgqwied Hamborg Tyskland
Ucesrngwzucelompvlzbx Ehhtt Aqr Essen Tyskland
Uskrrhydrnhydmxlvsiei Azrjofbh Augsburg Tyskland
Uhytltuzyw Hxndkxkx Caxunnk Köln Tyskland
Fmxpcmfy npumwkmgd Mbnhj a Hspozex Prag Tjekkiet
Ahljibdsmg Pupmjhhw Hfdcojrp Dp Mgxnuyhjd Marseille Frankrig
Uerwbpydrraopnxrluifl Mkgfhqvs Ake Münster Tyskland
Gyoyio Uniezprvbe Flytnjlgg Frankfurt am Main Tyskland
Hgbtcqoz Uuybjllbai Cwzdxwd Hilekzqo Helsinki Finland
Cqvi Df Nfexg Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Hydtazoc Vwfb dwrypqub Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
18.08.2022
Danmark Danmark
rekrutterer
18.08.2022
Finland Finland
rekrutterer
18.08.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer
18.08.2022
Holland Holland
rekrutterer
18.08.2022
Italien Italien
rekrutterer
18.08.2022
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
18.08.2022
Spanien Spanien
rekrutterer
18.08.2022
Sverige Sverige
rekrutterer
18.08.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
18.08.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer
18.08.2022
Østrig Østrig
rekrutterer
18.08.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Brigatinib er et målrettet kræftlægemiddel, der blokerer et specifikt protein kaldet ALK (anaplastisk lymfom kinase). Dette protein kan være unormalt aktivt i visse typer af kræft og får kræftcellerne til at vokse og sprede sig. Brigatinib virker ved at binde sig til ALK-proteinet og forhindre det i at fungere normalt, hvilket hjælper med at stoppe eller bremse væksten af kræftceller. I dette studie gives brigatinib som en enkelt behandling til børn og unge voksne med ALK-positive kræftformer, herunder visse typer lymfom og andre solide tumorer. Medicinen tages som tabletter gennem munden og er designet til specifikt at ramme kræftceller, der har denne ALK-forandring.

Anaplastisk storcellet lymfom (ALCL) – En type kræft i lymfesystemet, der opstår når bestemte hvide blodlegemer kaldet T-celler bliver ondartede. Sygdommen er karakteriseret ved store, abnorme celler, der indeholder en specifik genetisk forandring kaldet ALK-fusion. Lymfomcellerne spreder sig typisk gennem lymfeknuderne og kan påvirke andre organer som hud, lunger og knogler. Sygdommen udvikler sig relativt hurtigt og kan forårsage hævede lymfeknuder, feber og vægttab. ALCL kan forekomme i forskellige former, hvor ALK-positiv type generelt har bedre behandlingsrespons end ALK-negativ type.

Inflammatoriske myofibroblastiske tumorer (IMT) – En sjælden type bløddelstumor, der består af inflammatoriske celler og fibroblaster, som er celler der producerer bindevæv. Disse tumorer kan udvikle sig i mange forskellige dele af kroppen, herunder lunger, lever, hjerte og andre indre organer. IMT vokser langsomt og kan forårsage symptomer afhængigt af deres placering, såsom hoste ved lungetumorer eller mavesmerter ved tumorer i bughulen. Nogle af disse tumorer indeholder en genetisk forandring kaldet ALK-fusion, som påvirker cellernes vækst og funktion. Selvom tumorerne generelt er godartede, kan de vokse stort og påvirke organfunktionen.

Andre solide tumorer – En bred kategori af kræftformer, der opstår i kroppens faste væv og organer i modsætning til blodkræft. Disse tumorer kan udvikle sig i mange forskellige organer som lunger, lever, nyrer, knogler og bløddele. Karakteristisk for disse tumorer i denne sammenhæng er, at de indeholder en specifik genetisk forandring kaldet ALK-fusion. Tumorerne vokser ved at dele sig ukontrolleret og kan sprede sig til nærliggende væv eller andre dele af kroppen. Symptomerne varierer meget afhængigt af tumorens placering og størrelse. ALK-positive solide tumorer er relativt sjældne og forekommer oftere hos børn og unge voksne.

Forsøgs-ID:
2024-513412-10-00
Protokolkode:
BrigaPED ITCC-098
NCT ID:
NCT04925609
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Et studie af dapagliflozin til forebyggelse af behandlingsrelateret hjertepåvirkning hos patienter med lymfom, der modtager førstelinjebehandling

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark
  • Afprøvning af lægemidlet nivolumab til behandling af tilbagevendende ALK-positiv lymfekræft hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig