Sikkerhedsstudie af lægemidlet acoramidis til behandling af hjertesvigt forårsaget af ATTR-CM hos patienter, der har afsluttet fase 3-forsøget

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteinaflejringer ophobes i hjertet og påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Behandlingen der anvendes er acoramidis (også kaldet AG10), som er et lægemiddel designet til at stabilisere transthyretin proteinet og forhindre dannelsen af de skadelige aflejringer. Formålet med dette studie er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af acoramidis hos deltagere med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati.

Dette er et forlængelsesstudie, hvilket betyder at det kun omfatter personer som tidligere har gennemført et andet studie kaldet ATTRibute-CM forsøget. I dette studie vil alle deltagere modtage den aktive behandling med acoramidis, og både deltagerne og lægerne vil vide hvilken behandling der gives. Under studiet vil deltagernes sikkerhed blive nøje overvåget gennem regelmæssige undersøgelser, blodprøver, hjertescanning kaldet elektrokardiogram, og andre tests for at tjekke hjertets funktion og deltagernes generelle helbred.

Forskerne vil også måle hvor godt behandlingen virker ved at se på forskellige faktorer som hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter, deres livskvalitet relateret til hjerteproblemer, og niveauet af transthyretin proteinet i blodet. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at indsamle information om behandlingens langsigtede sikkerhed og virkning på deres symptomer og hjertets funktion.

1 Indledende besøg og påbegyndelse af behandling

Du vil begynde at tage acoramidis i tabletform efter at have afsluttet det tidligere 30-måneders studie.

Du vil få udleveret medicinen som tabletter, der skal tages regelmæssigt.

Lægen vil forklare dig, hvordan du skal tage medicinen og hvor ofte.

2 Løbende sikkerhedsovervågning

Under hele studieforløbet vil lægen løbende overvåge din sikkerhed og trivsel.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger – det vil sige uønskede reaktioner på medicinen.

Særligt alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der kan føre til, at behandlingen skal stoppes, vil blive nøje registreret.

3 Fysiske undersøgelser

Du vil få foretaget regelmæssige fysiske undersøgelser, hvor lægen undersøger din krop.

Dine vitale værdier vil blive målt – det inkluderer blodtryk, puls og temperatur.

Der vil blive taget hjertefilmning (EKG) for at kontrollere din hjerterytme og hjertets elektriske aktivitet.

4 Blodprøver og laboratorieundersøgelser

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere din sikkerhed under behandlingen.

Blodprøverne vil blive analyseret for at se, om medicinen påvirker din krop på uønskede måder.

Der vil blive målt TTR-niveauer i dit blod – TTR er det protein, som medicinen påvirker.

5 Gangtests

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter.

Denne test hjælper med at måle din fysiske ydeevne og eventuelle ændringer over tid.

Testen vil blive gentaget ved flere besøg for at sammenligne resultaterne.

6 Livskvalitetsvurdering

Du vil udfylde KCCQ-spørgeskema – det er spørgsmål om, hvordan din hjertelidelse påvirker dit daglige liv.

Spørgeskemaet hjælper lægen med at forstå, om din livskvalitet forbedres eller forværres.

Du skal besvare spørgsmålene ærligt og så præcist som muligt.

7 Overvågning af hjerteproblemer

Lægen vil nøje overvåge eventuelle hjerte-kar-relaterede indlæggelser – det vil sige, om du bliver indlagt på hospital på grund af hjerteproblemer.

Alle tilfælde af indlæggelse relateret til dit hjerte vil blive registreret og vurderet.

Dette hjælper med at forstå, om medicinen påvirker risikoen for alvorlige hjerteproblemer.

8 Specialundersøgelser (hvis relevant)

Nogle deltagere kan blive inviteret til at deltage i en specialundersøgelse, hvor der tages ekstra blodprøver.

Disse prøver analyseres for at forstå, hvordan medicinen virker på protein-niveau i kroppen.

Denne del af studiet kaldes en PK-PD undersøgelse og kræver særskilt samtykke.

9 Prævention under studiet

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under hele studieforløbet.

Præventionen skal fortsætte i 30 dage efter din sidste dosis af medicinen.

Hvis du bruger p-piller, skal du desuden bruge en ekstra præventionsmetode.

Mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, skal bruge dobbelt barrieremetode.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have gennemført 30 måneder af behandling i det tidligere undersøgelse AG10301, samt have deltaget i alle nødvendige undersøgelser og procedurer ved 30-måneders besøget
Du skal kunne forstå og underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der forklarer undersøgelsen, og som skal underskrives før du kan deltage
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og har seksuel kontakt med mænd, skal du acceptere at bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggende midler) fra du starter i undersøgelsen og indtil 30 dage efter din sidste dosis medicin. Hvis du bruger p-piller, skal du også bruge en ekstra form for prævention. Du kan også bruge to former for prævention på samme tid, såsom kondom og pessar
Hvis du er en mand der har seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder, og du ikke har fået foretaget sterilisation (operation der forhindrer graviditet), skal du acceptere at bruge to former for prævention på samme tid under hele undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har nyresvigt – det betyder, at dine nyrer ikke fungerer godt nok til at rense blodet
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversvigt – det betyder, at din lever ikke kan udføre sine vigtige funktioner i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en hjerteoperation inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har fået implanteret en pacemaker eller defibrillator inden for de sidste 3 måneder – det er små apparater, der hjælper hjertet med at slå regelmæssigt
Du kan ikke deltage, hvis du får dialyse – det er en behandling, der renser blodet, når nyrerne ikke kan gøre det
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden alvorlig sygdom, som forskerne mener kan påvirke studieresultatet
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke den medicin, som testes i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har alkoholmisbrug eller stofmisbrug
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet medicinstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Mater Misericordiae University Hospital	Dublin	Irland
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio	Pisa	Italien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.	Brügge	Belgien
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne	Brno-Stred	Tjekkiet
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Hospital Son Llatzer	Palma de Mallorca	Spanien
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Azienda USL Toscana Sud Est	Arezzo	Italien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Ziekenhuis Oost Limburg	Genk	Belgien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Hospital Clinico Universitario De Valencia	Valencia	Spanien
Imwcdneqa Fzk Cysbiito Aph Ekuejcvpjron Mtgtyhoa	Prag	Tjekkiet
Uffasukkbcaw Muuupnn Claytdj Gkbfgmxoo	Groningen	Holland
Apaoof Uoupekbxeg Hgxvoguf	Aarhus	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.10.2021
Danmark	rekrutterer ikke	01.10.2021
Grækenland	rekrutterer ikke	01.10.2021
Holland	rekrutterer ikke	01.10.2021
Irland	rekrutterer ikke	01.10.2021
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2021
Portugal	rekrutterer ikke	01.10.2021
Spanien	rekrutterer ikke	01.10.2021
Tjekkiet	rekrutterer ikke	01.10.2021

Forsøgssteder

Acoramidis (AG10) er et lægemiddel, der undersøges som behandling for transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), en sjælden hjertesygdom. Dette lægemiddel virker ved at stabilisere transthyretin-proteinet, hvilket kan hjælpe med at forhindre dannelsen af unormale proteinaflejringer i hjertet. Acoramidis tages som tabletter gennem munden og har til formål at bremse sygdommens progression og forbedre patienternes livskvalitet.

Symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) – En hjertesygdom hvor unormale proteinaflejringer, kaldet amyloid, ophobes i hjertemusklen. Sygdommen opstår når transthyretin-proteinet folder sig forkert og danner klumper, der gradvist aflejres i hjertets væv. Disse aflejringer forstyrrer hjertets normale funktion og gør det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Over tid bliver hjertemusklen stiv og tyk, hvilket påvirker hjertets evne til at fyldes med blod mellem hjerteslag. Tilstanden udvikler sig langsomt og fører til progressive symptomer som åndenød, træthed og hævelser. Sygdommen påvirker både hjertets struktur og funktion, hvilket resulterer i en gradvis forringelse af hjertets pumpefunktion.

Forsøgs-ID:

2024-515092-36-00

Protokolkode:

AG10-304

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhedsstudie af lægemidlet acoramidis til behandling af hjertesvigt forårsaget af ATTR-CM hos patienter, der har afsluttet fase 3-forsøget

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?