Sikkerhed og virkning af empasiprubart og efgartigimod alfa (plus placebo) hos AChR‑Ab‑seropositiv generaliseret myasthenia gravis

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Myasthenia Gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber de receptorer, der styrer musklerne, hvilket giver svaghed i ansigt, arme og ben. Når sygdommen er AChR‑Ab seropositive, betyder det, at der findes specifikke antistoffer mod acetylcholinreceptoren i blodet. I denne undersøgelse testes to lægemidler: empasiprubart, som gives som en intravenøs infusion, og Vyvgart (efgartigimod alfa), som gives som en subkutan injektion. En gruppe får et placebo, som ser ud som det aktive lægemiddel, men uden den aktive ingrediens.

Formålet er at finde ud af, hvor sikkert og tolerabelt de nye behandlinger er for personer med denne form for Myasthenia Gravis. Deltagerne fordeles tilfældigt (randomiseret) til enten aktiv behandling eller placebo, og hverken de eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling (dobbeltblindt). Behandlingen gives i flere omgange over en fastlagt periode, og der foretages regelmæssige besøg for at kontrollere bivirkninger og for at vurdere eventuelle forbedringer i muskelfunktionen. Begrebet “monoterapi” betyder, at lægemidlet gives alene, uden andre nye mediciner i forsøget.

1 randomisering og start af behandling

efter at du har accepteret at deltage, vil du blive tildelt enten empasiprubart eller placebo i en dobbeltblind, randomiseret proces. du vil ikke vide, hvilken behandling du modtager.

den første administrationsdag markerer startpunktet for hele studieperioden.

2 første <b>iv infusion</b>

den tildelte substans gives som en iv infusion (intravenøs infusion) i en foruddefineret dosis angivet i mg/kg (milligram per kilogram kropsvægt). den nøjagtige dosis fastsættes af studieteamet baseret på din vægt.

infusionen udføres af sundhedspersonale på klinikken og varer typisk i flere minutter til en time, afhængig af protokollen.

3 gentagne infusioner i henhold til protokol

du vil modtage yderligere infusioner i overensstemmelse med studieplanen. hyppigheden (for eksempel ugentligt eller hver anden uge) og varigheden af behandlingen er fastlagt af protokollen, men specifikke tidsintervaller er ikke angivet i de tilgængelige data.

hver infusion gives som iv infusion med samme dosering i mg/kg som den første.

4 sikkerhedsovervågning og kliniske undersøgelser

ved hver administrationsdag og ved planlagte opfølgningsbesøg vil du gennemgå måling af vitale tegn (fx blodtryk, puls), elektrokardiogram (ekg) og blodprøver for at vurdere sikkerhed.

eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger registreres nøje.

5 symptomvurdering ved uge 12

i løbet af de første 12 uger vil du blive bedt om at udfylde spørgeskemaer som mg-adl (myasthenia gravis activities of daily living) og qmg (quantitative myasthenia gravis) for at måle ændringer i sygdommens sværhedsgrad.

resultaterne fra uge 12 bruges til at vurdere både sikkerhed og effekt af behandlingen.

6 afsluttende evaluering og afslutning af studiet

efter den sidste planlagte infusion og de afsluttende kliniske undersøgelser samles alle data for at afslutte din deltagelse i studiet.

du vil modtage information om, hvordan resultaterne vil blive brugt, men ingen yderligere behandling tilbydes som en del af dette studie.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel og have den lovlige alder til at give samtykke til kliniske studier.
  • Du skal have en diagnosticeret myasthenia gravis (MG), som passer til de symptomer og sværhedsgrad, som forskerne søger i dette studie, ifølge din læges vurdering.
  • Hvis du allerede tager medicin mod MG, såsom ikke‑steroide immunosuppressive lægemidler, corticosteroider eller acetylcholinesterase‑hæmmere, skal dosis have været stabil i en periode før du bliver undersøgt til studiet.
  • Du skal være seropositiv for anti‑acetylcholinereceptor antistoffer (AChR‑Ab), hvilket betyder at blodet indeholder specifikke antistoffer, der er typiske for denne form for MG.
  • Du skal have en bekræftet diagnose på generaliseret myasthenia gravis (gMG) og være klassificeret som MGFA‑klasse II, III, IVa eller IVb (en klassificering af sygdommens sværhedsgrad).
  • Du skal have dokumenteret immunisering mod de indkapslede bakterier Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae inden for de sidste fem år, eller du skal kunne fuldføre denne vaccination mindst 14 dage før den første dosis af studiemedicinen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke have en kendt autoimmun sygdom eller anden medicinsk tilstand, som kan gøre det svært at vurdere symptomer på myasthenia gravis eller som kan give dig for stor risiko.
  • Du må ikke være i MGFA klasse V (den sværeste form af sygdommen, hvor patienten er helt afhængig af respirator eller har livstruende svaghed).
  • Du må ikke have en klinisk diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE).
  • Du må ikke modtage komplementhæmmere som f.eks. eculizumab, zilucoplan eller ravulizumab på samme tid som studiet.
  • Du må ikke have fået en FcRn antagonist (et lægemiddel som påvirker immunforsvaret), herunder efgartigimod, inden for de sidste 4 uger før start.
  • Du må ikke have fået behandling med empasiprubart før.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Eginitio Hospital Athen Grækenland
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle Liège Belgien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
Hbsranhy Df Ls Svhgo Cckc I Svbj Plq Barcelona Spanien
Avgnwbl Ocaqtjbtqaa Pfzz Gaitqgkc Xikbk Bergamo Italien
Msxsbiwok Iuzzzhkhyz Cyyhlriv Stoirtyb Shw z oaoz Warszawa Polen
Uafaugsohyhtxghduqnjl Wgmestxzk Aab Würzburg Tyskland
Lvoal Uzxwsvrpzzsi Mcualtv Cqgnamo (rwmzn Leiden Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Grækenland Grækenland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vyvgart er en subkutan injektion, der indeholder en type protein kaldet efgartigimod alfa. Dette protein virker ved at binde sig til visse dele af immunsystemet, så det kan reducere den unormale immunrespons, som er med til at forværre myasthenia gravis. I forsøget får deltagerne denne behandling for at undersøge, om den er sikker, tolereres godt, og om den kan hjælpe med at forbedre muskelfunktionen hos personer med sygdommen.

ARGX-117 er en intravenøs infusion, der indeholder stoffet empasiprubart. Det er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at målrette specifikke komponenter i immunsystemet, som er involveret i den autoimmun reaktion ved myasthenia gravis. I studiet gives dette lægemiddel som monoterapi for at finde ud af, om det er sikkert, tolereres uden alvorlige bivirkninger, og om det kan reducere symptomerne på sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Generalized Myasthenia Gravis – Generalized Myasthenia Gravis er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber acetylcholinreceptorer ved de neuromuskulære forbindelser. Dette fører til svaghed i skeletmusklerne, især efter gentagen brug. Symptomer starter ofte i øjenmusklerne med hængende øjenlåg eller dobbeltsyn og kan sprede sig til ansigt, hals og ekstremiteter. Svagheden kan blive mere udtalt i løbet af dagen eller efter fysisk aktivitet. Hvile kan midlertidigt forbedre muskelstyrken, men symptomerne kan vende tilbage, når musklerne bruges igen.

Forsøgs-ID:
2025-522939-33-00
Protokolkode:
ARGX-999-2-MG-20002
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Aritinercept (AUR200) ved generaliseret myasthenia gravis hos patienter med sygdommen

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen
  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    2 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen