Seglcelleanæmi er en arvelig sygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form, der ligner en segl. Disse abnorme blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser, hvor blodtilførslen til dele af kroppen bliver reduceret. Sygdommen kan også føre til komplikationer som organskader og behov for blodtransfusioner. Studiet undersøger behandling med hydroxyurea, som er et lægemiddel, der hjælper med at reducere antallet af smerteepisoder og andre komplikationer ved seglcelleanæmi.
Formålet med dette studie er at sammenligne tiden det tager at nå den maksimale tolererede dosis af hydroxyurea mellem to grupper af patienter, hvor hver gruppe følges op med forskellige metoder. Den maksimale tolererede dosis er den højeste dosis af lægemidlet, som patienten kan tåle uden alvorlige bivirkninger. Studiet vil undersøge, om forskellige opfølgningsmetoder kan hjælpe med at optimere behandlingen og nå den rigtige dosis hurtigere.
Under studiet vil deltagerne modtage hydroxyurea-behandling og blive fulgt tæt med regelmæssige kontroller. Læger vil overvåge forskellige faktorer som blodprøver, nyrefunktion, leverfunktion og forekomsten af smerteepisoder og hospitalsindlæggelser. Studiet vil også måle, hvor godt patienter følger deres behandling og undersøge, hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet. Alle deltagere vil få aktiv behandling med hydroxyurea, og der vil ikke blive brugt placebo i dette studie.
Frankrig 
