Dette studie undersøger behandling af diffus kutan systemisk sklerose, som er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber sit eget væv og forårsager fortykkelse og forhærdning af huden samt mulige skader på indre organer som hjerte, lunger og nyrer. Sygdommen kan påvirke patienternes evne til at bevæge sig normalt og kan i alvorlige tilfælde være livstruende. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation, hvor patientens egne stamceller høstes, behandles og gives tilbage for at genstarte immunsystemet, mod traditionel immunsuppressiv medicin, som dæmper immunsystemets aktivitet.
Formålet med studiet er at bestemme den bedste behandlingsstrategi for patienter med tidlig diffus kutan systemisk sklerose ved at sammenligne effekten af stamcelletransplantation som førstevalgsbehandling med immunsuppressiv medicin med hensyn til overlevelse og forebyggelse af større organskader. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten stamcelletransplantation eller immunsuppressiv medicin. De, der får stamcelletransplantation, vil først modtage kemoterapi for at forberede kroppen, hvorefter deres egne stamceller vil blive givet tilbage. De, der får immunsuppressiv medicin, vil modtage standardbehandling med lægemidler, der reducerer immunsystemets aktivitet.
Under studiet vil deltagerne blive fulgt tæt i op til fem år med regelmæssige undersøgelser for at vurdere sygdommens udvikling, behandlingens effektivitet og eventuelle bivirkninger. Forskerne vil måle forskellige aspekter af sygdommen, herunder hudforandringer, organfunktion og patienternes generelle tilstand. Studiet vil også overvåge behandlingsrelaterede komplikationer og infektioner, som kan opstå som følge af begge behandlingsformer. Målet er at give læger bedre viden om, hvilken behandling der giver de bedste langsigtede resultater for patienter med denne alvorlige sygdom.
Holland 
Italien 
Sverige 
