Sammenligning af bomedemstat og hydroxyurea til behandling af forhøjet blodpladetal (essentiel trombocytæmi)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Essentiel trombocytemi er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven producerer for mange blodplader. Dette kan føre til øget risiko for blodpropper eller blødninger. Normalt behandles denne tilstand med medicin kaldet hydroxyurea, som hjælper med at reducere antallet af blodplader i blodet.

Dette studie sammenligner to forskellige behandlinger for essentiel trombocytemi. Den ene behandling er den nye medicin bomedemstat (også kaldet MK-3543), og den anden er den eksisterende behandling hydroxyurea. Formålet med studiet er at finde ud af, om bomedemstat kan være lige så effektiv eller bedre end hydroxyurea til at behandle denne blodsygdom. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt en af de to behandlinger, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.

Under studiet vil deltagerne regelmæssigt blive undersøgt med blodprøver og lægebesøg for at overvåge deres helbred og se, hvordan behandlingen virker. Læger vil holde øje med, om behandlingen hjælper med at reducere antallet af blodplader, og om deltagerne oplever færre symptomer som træthed. Studiet vil også undersøge, om der opstår bivirkninger, og om behandlingen kan forhindre alvorlige komplikationer som blodpropper eller blødninger.

1 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at det er tilfældigt, om du får bomedemstat (også kaldet MK-3543) eller hydroxycarbamid.

Undersøgelsen er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken du eller dit lægehold ved, hvilken behandling du får under forsøget.

Du vil begynde at tage din tildelte medicin som kapsler, der skal sluges.

2 Daglig medicinering

Du skal tage din medicin hver dag som anvist af dit lægehold.

Medicinen kommer i form af hårde kapsler, som du skal sluge helt.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag og følger de specifikke instruktioner, du får fra lægehold.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele forsøgsperioden.

Under disse besøg vil lægehold tage blodprøver for at overvåge din tilstand og se, hvordan du reagerer på behandlingen.

Du vil blive spurgt om eventuelle symptomer eller bivirkninger, du måtte opleve.

4 Overvågning af behandlingsrespons

Lægehold vil regelmæssigt kontrollere, om behandlingen virker ved at måle dit blodpladetal og andre værdier i blodet.

Der vil blive vurderet, om du opnår det, der kaldes et varigt klinisk-hæmatologisk respons, hvilket betyder, at dine blodværdier kommer under kontrol og forbliver stabile over tid.

5 Symptomvurdering

Du vil regelmæssigt blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer, særligt træthed.

Disse skemaer hjælper lægehold med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende og din livskvalitet.

Du skal være ærlig om dine symptomer, da disse oplysninger er vigtige for forsøgets resultater.

6 Overvågning af sikkerhed

Gennem hele forsøget vil lægehold nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser.

Du skal straks kontakte lægehold, hvis du oplever usædvanlige symptomer eller bekymrende ændringer i dit helbred.

Der vil blive holdt særligt øje med risikoen for blodpropper og alvorlige blødninger.

7 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at tage din medicin, så længe behandlingen virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

Lægehold kan justere din dosis baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Forsøget fortsætter indtil maj 2029, medmindre der er særlige årsager til at stoppe tidligere.

8 Afslutning af forsøget

Når forsøget afsluttes, vil lægehold diskutere dine behandlingsmuligheder fremadrettet med dig.

Du vil få oplyst, hvilken behandling du har fået under forsøget.

Der kan være opfølgningsbesøg for at sikre din fortsatte sundhed efter forsøgets afslutning.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af essentiel trombocytemi (en sygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader) baseret på Verdenssundhedsorganisationens kriterier, og du skal have brug for behandling for at reducere antallet af blodceller
  • En undersøgelse af din knoglemarv (det bløde væv inde i dine knogler hvor blodceller dannes) skal vise en fibrosescore (et mål for ardannelse) på grad 0 eller 1, hvilket betyder meget lidt eller ingen ardannelse
  • Du må ikke tidligere have modtaget cytoreduktiv behandling (medicin der reducerer antallet af blodceller) for din essentielle trombocytemi
  • Hvis du har HIV (humant immundefektvirus), skal din infektion være velkontrolleret med antiretroviral behandling (medicin der bekæmper HIV)
  • Hvis du tester positiv for Hepatitis B overfladeantigen (et tegn på Hepatitis B infektion), kan du deltage hvis du har modtaget Hepatitis B-behandling i mindst 4 uger og har en ikke-påviselig virusmængde (så lav at den ikke kan måles)
  • Hvis du tidligere har haft Hepatitis C (en leverbetændelse), kan du deltage hvis din virusmængde ikke længere kan påvises i dit blod

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi (kræftmedicin) eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger før studiet starter
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået interferon (en type medicin der hjælper immunsystemet) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du tager anagrelid (medicin der sænker antallet af blodplader) inden for de sidste 2 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med hjertet, som for eksempel hjertesvigt (når hjertet ikke pumper godt nok)
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med leveren eller nyrerne
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du er kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger sikker prævention (svangerskabsforebyggelse)
  • Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom der gør det svært for dig at forstå og følge studieforløbet
  • Du kan ikke deltage hvis du tager andre forsøgsmediciner eller har deltaget i andre studier inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i studiemedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Oerebro Laen Örebro Sverige
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus Lund Sverige
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polen
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Dr. Vehling-Kaiser MVZ GmbH Landshut Tyskland
Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz Nyíregyháza Ungarn
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Region Midtjylland Aarhus Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie Lublin Polen
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi Varese Italien
Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz Kaposvár Ungarn
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
University Of Szeged Szeged Ungarn
Hospital Costa del Sol Marbella Spanien
Region Sjaelland Holbæk Danmark
Uatfpkkbzoeiksthazxiy Elppp Aiv Essen Tyskland
Odcncvrgqtefph Lbcm Gskj Linz Østrig
Mljprrohqgccmefhakfdhqlhtq Hcivtiaxurywribv Halle Tyskland
Hjufhnsk Ulkqprpxijjtw Mhrflaa Du Vfxiouctnq Santander Spanien
Ieytqkvt Czbbnq Dambrwvxfrfcpaeaw L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Ikauhfyeo Dc Iefdrnjrlmnrt Eu Cgoyctki Ds La Scdng Gcjcksx Ttdod I Ppmmr Barcelona Spanien
Aoqfvpw Ohetfnhsusr Nzxemtbjz Sk Admiwli E Bxpwvl E C Acxkjs Ahurwruhsov Alexandria Italien
Ayovlgmpus Pfwzkqyd Hirjajkb Ds Mhszlvtps Marseille Frankrig
Cdbnoq Hberwqfximy Ryftkqnk Umtnkvnsfwktm Di Tqkmv Tours Frankrig
Gocqklpmhvweomwbc Vrccpbyev Ppvu Aecjli Eisdobaa Oqecle Khqzyo Győr Ungarn
Usgkegd Uovowrtkmi Hlpoqvsu Uppsala Sverige
Aedbaqi Ukpiq Sctowvhmc Ljrssf Dv Bojpxbh Bologna Italien
Awiuuvyljk Pxhlzrys Hdwelbur Dg Ppobl Paris Frankrig
Hgejhijj Vebz dhicqyaj Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
07.10.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
07.10.2024
Italien Italien
rekrutterer
07.10.2024
Polen Polen
rekrutterer
07.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
07.10.2024
Sverige Sverige
rekrutterer
07.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
07.10.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer
07.10.2024
Østrig Østrig
rekrutterer
07.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Bomedemstat (MK-3543) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en ny behandlingsmulighed for personer med essentiel trombocytæmi. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke enzymer i kroppen, som hjælper med at kontrollere produktionen af blodplader. Formålet er at reducere det høje antal blodplader, som er karakteristisk for denne sygdom, og dermed mindske risikoen for blodpropper og andre komplikationer.

Hydroxyurea er et etableret lægemiddel, der allerede bruges til behandling af essentiel trombocytæmi. Det virker ved at hæmme knoglemarvens produktion af blodceller, herunder blodplader. Dette hjælper med at bringe antallet af blodplader ned til et mere normalt niveau. Hydroxyurea bruges som sammenligningsbehandling i dette studie for at teste, om det nye lægemiddel bomedemstat er lige så effektivt eller bedre.

Essentiel trombocytemi – En sjælden blodsygdom hvor knoglemarven producerer for mange blodplader (trombocytter). Sygdommen opstår når de stamceller i knoglemarven, der normalt producerer blodceller, bliver defekte og begynder at dele sig ukontrolleret. Dette fører til, at antallet af blodplader i blodet bliver betydeligt forhøjet. Over tid kan den øgede mængde blodplader forårsage problemer med blodcirkulationen, da blodpladerne kan klumpe sammen og danne blodpropper. Sygdommen kan også medføre blødningsproblemer, da de mange blodplader paradoksalt nok ikke altid fungerer normalt. Nogle patienter oplever træthed, hovedpine og andre symptomer relateret til de ændrede blodværdier.

Forsøgs-ID:
2023-505232-36-00
Protokolkode:
MK-3543-007
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af iadademstat til behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som ikke har effekt af eller ikke kan tåle hydroxyurea

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Sammenligning af bomedemstat med standardbehandling hos patienter med essentiel trombocytæmi, der ikke tåler hydroxyurea

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Ungarn Italien Holland +4