Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en arvelig sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tyk, klæbrig slim. Sygdommen gør det svært at trække vejret og øger risikoen for lungeinfektioner. Studiet tester en kombinationsbehandling kaldet VX-121/TEZ/D-IVA, som består af tre lægemidler: VX-121, tezacaftor og deutivacaftor. Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne kombinationsbehandling hos personer med cystisk fibrose.
Studiet er et fase 3 åbent studie, hvilket betyder, at både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives. Studiet er opdelt i to dele: Del A og Del B. Deltagerne skal have været med i et tidligere studie med samme behandling for at kunne fortsætte i dette langsigtede opfølgningsstudie. Under studiet vil deltagerne få den kombinerede medicin regelmæssigt, mens forskerne overvåger deres helbred gennem forskellige undersøgelser og tests.
Forskerne vil måle behandlingens sikkerhed ved at holde øje med bivirkninger og foretage regelmæssige blodprøver, hjerteundersøgelser og målinger af vitale tegn som blodtryk og puls. De vil også undersøge, hvor godt behandlingen virker ved at måle lungefunktionen, især hvor meget luft deltagerne kan puste ud på ét sekund, samt niveauet af salt i sveden, som er forhøjet hos personer med cystisk fibrose. Derudover vil de tælle antallet af lungebetændelser, som er almindelige komplikationer ved sygdommen.
1Informeret samtykke og studiestart
Du eller din juridisk udpegede repræsentant skal underskrive og datere en informeret samtykkeformular. Hvis det er relevant, skal der også underskrives en samtykkeerklæring.
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplanen, studiebegrænsninger, laboratorietest, retningslinjer for prævention og andre studieprocedurer.
2Del A – Påbegyndelse af langtidsbehandling
Du vil starte Del A af studiet, som er en åben undersøgelse. Dette betyder, at både du og lægen ved, hvilken medicin du får.
Du skal opfylde mindst ét af følgende kriterier: Du har gennemført behandling med studiemedicin i et tidligere studie, eller du havde afbrydelser i medicinindtagelsen i et tidligere studie, men stoppede ikke permanent, og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg.
Du vil modtage en kombinationsbehandling bestående af VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (også kaldet VX-121/TEZ/D-IVA). Denne medicin kommer som filmovertrukne tabletter.
3Behandlingsregime i Del A
Du skal forblive på et stabilt behandlingsregime for cystisk fibrose gennem hele din deltagelse i studiet. Dette betyder, at du ikke må ændre dine andre mediciner uden at tale med studielægen.
Under Del A vil lægen overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af den langvarige behandling. Dette sker gennem observation af bivirkninger, kliniske laboratorieværdier, EKG’er (hjertets elektriske aktivitet), vitale tegn (som blodtryk og puls) og pulsoximetri (måling af ilt i blodet).
4Vurderinger og målinger i Del A
Lægen vil måle ændringer i din ppFEV1. Dette er en lungefunktionstest, der måler, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund sammenlignet med, hvad der forventes for personer på din alder og størrelse.
Der vil blive taget prøver for at måle ændringer i svedklorid (SwCl). Dette er en test, der måler mængden af salt i din sved.
Lægen vil tælle antallet af lungeforværringer (PEx), som er perioder, hvor dine lungesymptomer bliver værre.
5Overgang til Del B
Efter at have gennemført Del A kan du fortsætte til Del B af studiet, hvis du opfylder kriterierne.
For at deltage i Del B skal du opfylde mindst ét af følgende: Du har gennemført behandling med studiemedicin i Del A, eller du havde afbrydelser i medicinindtagelsen i Del A, men stoppede ikke permanent, og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg.
6Fortsættelse af behandling i Del B
I Del B vil du fortsætte med at tage den samme kombinationsmedicin VX-121/tezacaftor/deutivacaftor som filmovertrukne tabletter.
De samme vurderinger og målinger, som blev udført i Del A, vil fortsætte i Del B for at overvåge medicinens langsigtede sikkerhed og effekt.
Du skal fortsætte med at overholde alle studiekrav, herunder planlagte besøg og laboratorietest.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du (eller din lovligt udpegede og autoriserede repræsentant) skal underskrive og datere et informeret samtykkeformular, og når det er relevant, også en samtykkeerklæring
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, studiebegrænsninger, laboratorieprøver, retningslinjer for prævention og andre studieprocedurer
For Del A: Du må ikke have trukket dit samtykke tilbage fra et tidligere studie (også kaldet et forælderstudie)
For Del B: Du må ikke have trukket dit samtykke tilbage fra Del A
For Del A: Du skal opfylde mindst ét af følgende kriterier:
Du har gennemført behandlingen med studiemedicin i et forælderstudie
Du har haft afbrydelser i studiemedicinen i et forælderstudie, men stoppede ikke permanent med studiemedicinen og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden af forælderstudiet
For Del B: Du skal opfylde mindst ét af følgende kriterier:
Du har gennemført behandlingen med studiemedicin i Del A
Du har haft afbrydelser i studiemedicinen i Del A, men stoppede ikke permanent med studiemedicinen og gennemførte studiebesøg indtil det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden af Del A
Du skal være villig til at fortsætte med en stabil behandling for cystisk fibrose (en arvelig sygdom der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet) gennem hele din deltagelse i studiet
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du må ikke være gravid eller amme dit barn
Du må ikke have alvorlige leverproblemer eller levercirrose (hvor leveren er beskadiget og har ar)
Du må ikke have alvorlige nyreproblemer eller være i dialyse (kunstig rensning af blodet)
Du må ikke have haft organtransplantation (fået et nyt organ som lunger, lever eller nyrer)
Du må ikke have andre alvorlige lungesygdomme udover cystisk fibrose
Du må ikke have ukontrolleret diabetes (sukkersyge som ikke er velkontrolleret med medicin)
Du må ikke have alvorlige hjerteproblemer eller hjerterytmeforstyrrelser (uregelmæssige hjerteslag)
Du må ikke tage visse typer medicin som kan påvirke leveren eller interagere med studiemedicinen
Du må ikke have malabsorption (dårlig optagelse af næring i tarmen) der ikke kan kontrolleres
Du må ikke have aktive infektioner som ikke kan behandles
Du må ikke have pneumotoraks (kollapsede lunger) inden for de sidste 6 måneder
Du må ikke have problemer med at tage medicin gennem munden
Du må ikke have deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage
Du må ikke have kendt allergi over for nogen af stofferne i studiemedicinen
Du må ikke have portalhypertension (forhøjet tryk i leverens blodkar)
VX-121 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en del af en kombinationsbehandling for cystisk fibrose. Dette lægemiddel arbejder sammen med andre lægemidler for at hjælpe med at forbedre lungefunktionen hos patienter med denne genetiske sygdom. VX-121 er stadig under udvikling og testes for at se, hvor sikkert og effektivt det er over længere tid.
Tezacaftor er et lægemiddel, der hjælper med at rette defekte proteiner i cellerne hos mennesker med cystisk fibrose. Ved at forbedre funktionen af disse proteiner kan tezacaftor hjælpe med at reducere den tykke slim, der opbygges i lungerne og andre organer. Dette lægemiddel bruges sammen med andre lægemidler for at give bedre behandlingsresultater.
Deutivacaftor er en forbedret version af et eksisterende lægemiddel til cystisk fibrose. Det arbejder på samme måde som andre lignende lægemidler ved at hjælpe defekte proteiner med at fungere bedre, men det er designet til at have en længere virkning i kroppen. Dette betyder, at patienter muligvis ikke behøver at tage det så ofte, og det kan give bedre behandlingsresultater over tid.
Cystisk fibrose – Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der påvirker flere organsystemer i kroppen, især lungerne og fordøjelsessystemet. Sygdommen opstår på grund af defekte gener, der forårsager produktion af tyk, klæbrig slim i kroppen. Denne abnorme slim blokerer luftvejene i lungerne og fører til tilbagevendende lungeinfektioner og inflammation. I fordøjelsessystemet kan den tykke slim blokere kanaler i bugspytkirtlen, hvilket påvirker kroppens evne til at fordøje mad og optage næringsstoffer. Over tid kan sygdommen føre til progressive lungeskader og nedsat lungefunktion. Mange patienter oplever også problemer med vækst og vægtøgning på grund af de fordøjelsesmæssige komplikationer.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig