Du vil begynde at tage elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor kombinationsmedicin. Dette er en medicin, der hjælper med at forbedre funktionen af et protein kaldet CFTR, som er defekt ved cystisk fibrose.

Medicinen kommer i form af filmovertrukne tabletter, der skal synkes hele. Afhængigt af din alder og vægt vil du få enten Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg tabletter eller Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg tabletter.

Du skal tage medicinen hver dag som ordineret af lægeteamet. Det er vigtigt, at du følger den nøjagtige dosering og tidspunkt for indtagelse.

Under denne del af undersøgelsen vil lægeteamet overvåge din sikkerhed og se, hvor godt medicinen virker for dig.

Ud over kombinationsmedicinen vil du også tage ivacaftor som en separat medicin. Dette kommer som Kalydeco filmovertrukne tabletter.

Du vil få enten Kalydeco 75 mg tabletter eller Kalydeco 150 mg tabletter, afhængigt af hvad der er bedst for dig.

Ivacaftor hjælper også med at forbedre CFTR-proteinfunktionen og arbejder sammen med kombinationsmedicinen.

Du skal tage begge mediciner som instrueret af dit behandlingsteam.

Under hele undersøgelsen vil du have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at kontrollere din sundhed og se, hvordan medicinen påvirker dig.

Lægeteamet vil overvåge dig for bivirkninger, som er eventuelle uønskede effekter fra medicinen.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere dine laboratorieværdier og sikre, at medicinen ikke påvirker dit blod eller dine organer negativt.

Dit hjerte vil blive overvåget med EKG (elektrokardiogram), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Dit blodtryk, puls og iltmætning vil blive målt regelmæssigt.

Du vil få testet din lungefunktion regelmæssigt. Dette måler, hvor godt dine lunger fungerer ved at se på, hvor meget luft du kan puste ud på ét sekund.

Der vil blive taget svedprøver for at måle mængden af salt i dit sved, hvilket er en måde at vurdere, hvor godt CFTR-proteinet fungerer.

Din vægt og body mass index (BMI) vil blive målt for at se, om medicinen hjælper med at forbedre din ernæringstilstand.

Du vil blive spurgt om, hvor mange lungeforværringer du har haft. Dette er perioder, hvor dine lungesymptomer bliver værre og måske kræver ekstra behandling.

Du vil udfylde et spørgeskema kaldet Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R), som spørger om, hvordan cystisk fibrose påvirker dit daglige liv.

Spørgeskemaet fokuserer især på åndedrætsområdet, som handler om, hvordan dine lungesymptomer påvirker dig.

Dette hjælper lægeteamet med at forstå, om medicinen forbedrer din livskvalitet og dit velbefindende.

Hvis du fuldfører del A af undersøgelsen, eller hvis du havde pauser i medicinen men stadig gennemførte alle besøgene, kan du gå videre til del B.

I del B vil du fortsætte med at tage den samme medicin som i del A.

Formålet med del B er at fortsætte overvågningen af medicinens sikkerhed og bivirkninger over en længere periode.

Du vil have lignende kontroller og tests som i del A, men fokus vil primært være på at sikre, at medicinen er sikker at tage i længere tid.

Under hele undersøgelsen skal du fortsætte med din sædvanlige behandling for cystisk fibrose, undtagen andre CFTR-modulatorer (andre mediciner, der påvirker CFTR-proteinet).

Det er vigtigt, at du ikke ændrer din andre medicin uden at tale med lægeteamet først.

Dette sikrer, at eventuelle ændringer i din tilstand kan tilskrives undersøgelsesmedicinen og ikke andre faktorer.