Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsopfølgning af patienter med Wiskott-Aldrich syndrom efter genterapi med modificerede stamceller

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Wiskott-Aldrich syndrom er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker immunsystemet og gør patienter mere modtagelige for infektioner, blødninger og autoimmune tilstande på grund af defekte hvide blodlegemer og lave blodplader. Dette opfølgningsstudie følger patienter, der tidligere har modtaget en eksperimentel genbehandling for denne sygdom. Genbehandlingen indebar at tage patientens egne stamceller fra knoglemarven, tilføje et sundt gen ved hjælp af en modificeret virus kaldet w1.6_hWASP_WPRE lentiviral vektor, og derefter give cellerne tilbage til patienten gennem en enkelt infusion.

Formålet med dette langvarige opfølgningsstudie er at overvåge sikkerheden af genbehandlingen over en periode på 13 år efter behandlingen. Forskerne ønsker at undersøge, om der opstår forsinket bivirkninger såsom kræft, blodrelaterede problemer eller autoimmune reaktioner. Studiets mål er også at evaluere, hvor godt genbehandlingen fortsætter med at virke over tid ved at måle patienternes immunsystem, blodtal og generelle helbredstilstand.

Under opfølgningen vil patienterne få regelmæssige undersøgelser, der inkluderer blodprøver for at tjekke blodpladetal, immunsystemets funktion og tilstedeværelsen af det tilføjede gen i deres celler. Læger vil også vurdere symptomer relateret til Wiskott-Aldrich syndrom såsom eksem, infektioner og blødningsproblemer. Nogle patienter kan få taget en knoglemarvsprøve i de første år af opfølgningen. Studiets varighed strækker sig over mange år for at sikre en grundig evaluering af behandlingens langsigtede sikkerhed og effektivitet.

1 Årlige sikkerhedsbesøg (år 1-10)

Du skal møde op til årlige kontrolbesøg i de første 10 år efter din genbehandling.

Ved hvert besøg vil lægen tage blodprøver for at kontrollere for replikationskompetent lentivirus (RCL), som er en type virus der undersøges for sikkerhed.

Lægen vil også analysere, hvor genbehandlings-vektoren har integreret sig i dine celler, og måle antallet af vektorkopier i forskellige celletyper.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere dit immunsystem og blodtal, herunder blodpladetal og størrelse.

Lægen vil vurdere dit behov for supplerende behandlinger som immunglobuliner (antistoffer), antibiotika, svampemedicin, virusmedicin eller blodtransfusioner.

2 Detaljerede kontrolbesøg (år 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10)

Ved disse besøg vil lægen foretage en komplet klinisk undersøgelse og veje dig.

Du vil blive undersøgt for symptomer relateret til Wiskott-Aldrich syndrom, herunder eksem, infektioner, blødninger og autoimmune manifestationer (hvor kroppens immunsystem angriber egne celler).

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit immunforsvar, herunder forskellige typer lymphocytter (hvide blodlegemer) og produktion af antistoffer (IgA, IgM, IgG, IgE).

Lægen vil teste, hvor godt dine hvide blodlegemer reagerer på stimulation for at vurdere dit immunsystems funktion.

3 Specialiserede immunundersøgelser (år 3, 4, 5)

I disse tre år vil du få udført yderligere tests af dit immunsystem.

Der vil blive testet, hvordan dit immunsystem reagerer på specifikke antigener som PHA og candida.

Lægen vil undersøge TCR-familier (T-celle receptor familier), som er vigtige for immunfunktionen.

Der vil blive målt TREC (T-celle receptor excision cirkler), som viser, hvor mange nye T-celler der produceres.

4 Knoglemarvsprøve (år 3, 4, 5)

I år 3, 4 og 5 kan lægen foreslå at tage en knoglemarvsprøve for at kontrollere, at din knoglemarv fungerer normalt.

Denne undersøgelse er frivillig og vil kun blive udført, hvis du giver dit samtykke.

Prøven tages ved at indsætte en tynd nål i knoglen for at udtage en lille mængde knoglemarv til analyse.

5 Udvidede årlige kontrolbesøg (år 11-15)

Fra år 11 til 15 efter genbehandlingen fortsætter de årlige kontrolbesøg.

Undersøgelser for lentiviral integrationssteder og replikationskompetent lentivirus vil kun blive udført, hvis der opstår særlige sikkerhedsmæssige hændelser.

Lægen vil fortsætte med at overvåge dit generelle helbred og eventuelle behov for supplerende behandlinger.

Disse besøg fokuserer på at identificere eventuelle forsinket opståede bivirkninger, herunder kræft, blodsygdomme eller autoimmune tilstande.

6 Kontinuerlig overvågning i 13 år

Gennem hele 13-års perioden vil lægen registrere alle alvorlige bivirkninger og særligt overvåge for forsinket opståede hændelser.

Dette inkluderer overvågning for malignitet (kræft), blodsygdomme, autoimmune tilstande og dødelighed.

Du vil blive kontaktet, hvis der opstår behov for yderligere undersøgelser eller behandling baseret på resultaterne af dine regelmæssige kontrolbesøg.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal have Wiskott-Aldrich syndrom, som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker immunsystemet og blodets evne til at størkne
  • Patienten skal tidligere have deltaget i specifikke fase I/II studier med koden GTG002.07 eller GTG003.08 udført i Frankrig eller Storbritannien
  • Patienten skal tidligere have modtaget behandling med en enkelt infusion af deres egne CD34+ celler, som er særlige stamceller fra knoglemarven, der er blevet behandlet med et specielt lentivirus kaldet w1.6_hWASP_WPRE (VSVg)
  • Forældrene, værgen eller patienten selv skal have underskrevet et informeret samtykke, som betyder at de har modtaget fuld information om studiet og frivilligt accepteret at deltage
  • Patienten skal være villig til at deltage i langvarig opfølgning, som betyder regelmæssige undersøgelser over en længere periode for at overvåge behandlingens effekt og sikkerhed

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har Wiskott-Aldrich syndrom, som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke tidligere har fået en autolog transplantation, hvilket betyder at du ikke har fået dine egne stamceller tilbage efter behandling
  • Du kan ikke deltage hvis dine celler ikke blev behandlet med den specifikke lentivirale vektor kaldet w1.6_hWASP_WPRE (VSVg), som er et særligt værktøj brugt til at reparere defekte gener
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har fået CD34+ celler, som er specielle stamceller der kan udvikle sig til forskellige typer blodceller
  • Du kan ikke deltage hvis din tidligere behandling ikke blev udført som del af det oprindelige behandlingsprogram
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge de planlagte opfølgningsbesøg over længere tid
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan give informeret samtykke til at deltage i opfølgningsstudiet
  • Du kan ikke deltage hvis der er andre helbredsmæssige forhold som gør det farligt for dig at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
19.02.2014

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentiviral vektor

Dette er en form for genterapi, der bruges til at behandle Wiskott-Aldrich syndrom. Behandlingen fungerer ved at tage patientens egne stamceller fra blodet og ændre dem i laboratoriet. Forskerne bruger en speciel virus som bærer til at indsætte et sundt gen i cellerne. Dette gen hjælper cellerne med at producere et protein, som patienter med Wiskott-Aldrich syndrom mangler. Efter at cellerne er blevet behandlet i laboratoriet, får patienten dem tilbage gennem en transplantation. Målet er at hjælpe patientens immunforsvar med at fungere bedre og reducere symptomerne på sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Wiskott-Aldrich syndrom – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker immunsystemet og blodets evne til at størkne. Sygdommen opstår på grund af en defekt i et gen, der styrer produktionen af et vigtigt protein kaldet WASP. Denne defekt påvirker de hvide blodlegemer, som er kroppens naturlige forsvar mod infektioner. Patienterne har ofte meget små blodplader, hvilket gør det svært for blodet at størkne normalt. Sygdommen viser sig typisk i den tidlige barndom med gentagne infektioner, blødninger og hudproblemer som eksem. Immunsystemet fungerer ikke optimalt, hvilket gør patienterne mere modtagelige for forskellige typer infektioner.

Forsøgs-ID:
2024-512680-31-00
Protokolkode:
GNT-WAS-03
NCT ID:
NCT02333760
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsopfølgning af patienter med Wiskott-Aldrich syndrom efter behandling med Telethon003 genterapi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien