Langtidsbehandling med iptacopan mod sjældne nyresygdomme (C3G og IC-MPGN): Undersøgelse af virkning og sikkerhed

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne nyresygdomme kaldet C3 glomerulopati og idiopatisk immunekompleks-membranoproliferativ glomerulonefritis. Begge tilstande påvirker nyrernes filtreringssystem og kan føre til nedsat nyrefunktion over tid. C3 glomerulopati opstår, når der sker unormal ophobning af et protein kaldet C3 i nyrerne, mens immunekompleks-membranoproliferativ glomerulonefritis er en betændelsestilstand i nyrernes filtreringsenheder kaldet glomeruli. Behandlingen, der undersøges, er medicinen iptacopan med kodenavnet LNP023.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede virkning, sikkerhed og tolerabilitet af iptacopan hos patienter med disse nyresygdomme. Deltagerne i dette studie kommer fra tidligere studier, hvor de allerede har fået behandling med iptacopan. Studiet vil følge deltagerne over længere tid for at se, hvordan medicinen fortsætter med at påvirke deres nyrefunktion og generelle helbred. Under studiet vil der blive taget regelmæssige blod- og urinprøver for at måle forskellige markører for nyrefunktion, herunder eGFR som er et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer blodet, og proteinuri som måler mængden af protein i urinen.

Deltagerne vil fortsætte med at tage iptacopan og blive overvåget gennem regelmæssige besøg på hospitalet. Læger vil kontrollere vitale tegn som blodtryk og puls, tage blodprøver for at måle serumkreatinin som er et mål for nyrefunktion, og overvåge for eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere kan også få taget en nyrebiopsi, hvor et lille stykke nyrevæv undersøges under mikroskop for at vurdere sygdommens udvikling. Studiet vil også måle niveauer af C3-protein i blodet for at se, hvordan behandlingen påvirker immunsystemet.

1 Indledende evaluering og behandlingsstart

Du vil blive evalueret for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for at fortsætte i dette forlængelsesstudium.

Du skal have afsluttet behandlingsperioden i et af de tidligere studier (CLNP023X2202, CLNP023B12301 eller CLNP023B12302) med studiemedicin.

Du vil begynde behandling med iptacopan (også kaldet LNP023), som er en medicin, der påvirker immunsystemet og kan hjælpe med at beskytte dine nyrer.

2 Daglig medicindosering

Du vil modtage iptacopan hydrochlorid i form af hårde gelatinekapsler.

Du skal tage medicinen dagligt som anvist af dit behandlingsteam.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde et stabilt niveau i din krop.

3 Regelmæssige kontroller i de første 3 måneder

Du vil komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle forskellige værdier, herunder nyrefunktion og immunsystem.

Der vil blive taget urinprøver for at måle protein/kreatinin-forholdet (UPCR) og albumin/kreatinin-forholdet (UACR), som viser, hvor godt dine nyrer filtrerer.

4 3-måneders evaluering

Efter 3 måneder vil dit behandlingsteam evaluere, hvordan medicinen virker.

Der vil blive taget specielle blod- og urinprøver for at måle ændringer i urinprotein og albumin niveauer sammenlignet med starten af studiet.

Disse målinger hjælper med at vurdere, om behandlingen forbedrer din nyrefunktion.

5 6-9 måneders evaluering og mulig biopsi

Mellem 6 og 9 måneder vil der blive foretaget en omfattende evaluering af din tilstand.

Du kan blive bedt om at gennemgå en nyrebiopsi, som er en mindre procedure, hvor en lille prøve af nyrevæv udtages til undersøgelse under mikroskop.

Biopsien vil vise, om der er sket ændringer i C3-aflejringerne i dine nyrer, som er tegn på sygdomsaktivitet.

Der vil blive målt forskellige værdier i dit blod, herunder C3-komplement, som er en del af immunsystemet.

6 9-måneders hovedevaluering

Ved 9-måneders besøget vil dit behandlingsteam vurdere det primære behandlingsresultat.

Der vil blive målt din estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR), som viser, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer.

Dit urinprotein/kreatinin-forhold vil blive sammenlignet med værdierne fra starten af det tidligere studium.

Dine C3-niveauer i blodet vil blive kontrolleret for at se, om de er steget som respons på behandlingen.

7 Løbende langtidsbehandling

Efter 9 måneder vil du fortsætte med at tage iptacopan dagligt.

Du vil komme til regelmæssige kontroller for at overvåge behandlingens fortsatte effekt og sikkerhed.

Dit behandlingsteam vil løbende måle din nyrefunktion og andre vigtige værdier.

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af iptacopan i dit blod og sikre, at doseringen er optimal.

8 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Under hele studiet vil dit behandlingsteam nøje overvåge din sikkerhed og eventuelle bivirkninger.

Ved hvert besøg vil der blive målt dit blodtryk, puls og andre vigtige tegn.

Der vil blive foretaget EKG-undersøgelser for at overvåge dit hjerte.

Du skal rapportere alle bivirkninger eller ændringer i, hvordan du har det, til dit behandlingsteam.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.

9 Studieafslutning

Studiet vil fortsætte indtil august 2036, medmindre din tilstand ændrer sig, eller du vælger at stoppe.

Ved afslutningen af studiet vil der blive foretaget en sidste evaluering af din nyrefunktion og overordnede helbred.

Dit behandlingsteam vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig baseret på resultaterne af studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en nyresygdom kaldet C3 glomerulopati eller idiopatisk immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis. Dette er sjældne nyresygdomme, hvor kroppens forsvarssystem angriber nyrernes filtersystem
  • Du skal have deltaget i og gennemført behandlingsperioden i et af følgende tidligere studier: CLNP023X2202, CLNP023B12301 eller CLNP023B12302
  • Du skal have taget studiemedikamentet gennem hele behandlingsperioden i det tidligere studie
  • Hvis du kommer fra studie CLNP023X2202, skal du tilhøre en af disse grupper:
    • Gruppe A: Du har C3 glomerulopati i dine egne nyrer (ikke transplanterede nyrer)
    • Gruppe B: Du har fået en nyretransplantation (fået en ny nyre fra en donor), og C3 glomerulopati er kommet tilbage i den transplanterede nyre

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi eller overfølsomhed over for iptacopan eller andre ingredienser i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv, alvorlig infektion som kræver behandling med antibiotika gennem en blodåre
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med meningitis – en alvorlig infektion i hjernehinderne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccination med levende svækkede vacciner inden for 4 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke vil bruge sikker prævention under studiet og i en periode efter
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk – det vil sige blodtryk der ikke kan holdes på et acceptabelt niveau med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft hjerteinfarkt, slagtilfælde eller andre alvorlige hjerte- og karproblemer inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger medicin der undertrykker immunsystemet, medmindre det er tilladt af lægen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre nyresygdomme end dem studiet undersøger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået dialyse – kunstig rensning af blodet – eller nyretransplantation inden for de sidste 3 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grækenland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Ranica Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Hippokration Hospital Athen Grækenland
University General Hospital Of Ioannina Ioannina Grækenland
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Uxplnawdqc Meitoii Capcts Hvibhsxaqkovinlbb Hamborg Tyskland
Uaiebgagtjgydgfwlpguw Ekthw Alc Essen Tyskland
Lfofj Udujcxwjvaiv Mdygpew Chwouef (tvidw Leiden Holland
Smngqtzps Rbgkdkv Udtoplzkvb Mooukwe Catwvu Nijmegen Holland
Hibkavmn Vrly dinvhjwg Barcelona Spanien
Uhgrajqziz Gnskrof Hunbufls Auilpvj Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
30.10.2019
Grækenland Grækenland
rekrutterer
30.10.2019
Holland Holland
rekrutterer
30.10.2019
Italien Italien
rekrutterer
30.10.2019
Spanien Spanien
rekrutterer
30.10.2019
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
30.10.2019
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

LNP023 (iptacopan) er et lægemiddel, der hjælper med at kontrollere kroppens immunsystem. Det virker ved at blokere en bestemt del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som kan forårsage skader på nyrerne hos patienter med visse nyresygdomme. I dette studie bruges iptacopan til at behandle patienter med C3 glomerulopati eller idiopatisk immunkompleks-membranoproliferativ glomerulonefritis, som er sjældne nyresygdomme, hvor immunsystemet ved en fejl angriber nyrerne. Lægemidlet gives for at reducere betændelse og skader i nyrerne og potentielt forbedre nyrefunktionen over tid.

Undersøgte sygdomme:

C3 glomerulonefritis – En sjælden nyresygdom der påvirker de små filterenheder i nyrerne kaldet glomeruli. Sygdommen opstår når kroppens immunforsvarssystem bliver overaktivt og beskadiger nyrernes filtreringsevne. C3-proteinet, som normalt hjælper med at bekæmpe infektioner, ophobes unormalt i nyrerne og forårsager betændelse. Dette fører til nedsat nyrefunktion og protein i urinen. Sygdommen udvikler sig gradvist over måneder til år og kan påvirke begge nyrer. Tilstanden kan også forekomme i transplanterede nyrer som en tilbagevendende sygdom.

Idiopatisk immunkompleks-membranoproliferativ glomerulonefritis – En type nyrebetændelse hvor immunkomplekser aflejres i nyrernes filtreringsenheder og forårsager skade. Sygdommen kaldes idiopatisk fordi den specifikke årsag ikke kan identificeres. Immunsystemet danner komplekser af antistoffer og andre stoffer som sætter sig fast i glomeruli og udløser betændelse. Dette medfører fortykkelse af glomerulernes membraner og øget celletal i disse strukturer. Tilstanden udvikler sig langsomt og kan føre til gradvis forringelse af nyrefunktionen samt protein og blod i urinen. Sygdommen kan variere i sværhedsgrad fra person til person.

Forsøgs-ID:
2023-509343-27-00
Protokolkode:
CLNP023B12001B
NCT ID:
NCT03955445
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af sjældne nyresygdomme (C3 glomerulopati og IC-MPGN)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Italien Holland
  • Undersøgelse af lægemidlet pegcetacoplan til behandling af nyresygdommene C3G og IC-MPGN hos nyretransplanterede patienter

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Italien Holland