Denne undersøgelse fokuserer på Becker Muskeldystrofi, som er en arvelig sygdom der påvirker musklerne og får dem til gradvist at blive svagere over tid. Sygdommen rammer primært mænd og kan påvirke både skeletmuskulatur og hjerte. Undersøgelsen tester et lægemiddel kaldet sevasemten (også kendt under kodenavnet EDG-5506), som er udviklet til at hjælpe personer med denne muskellidelse.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten ved langvarig behandling med sevasemten. Dette er en åben forlængelsesundersøgelse, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives, og at den bygger videre på tidligere undersøgelser med samme medicin. Deltagerne i denne undersøgelse er voksne og unge, der allerede har deltaget i tidligere studier med EDG-5506 og har gennemført disse med succes.
Under undersøgelsen vil deltagerne fortsætte med at tage sevasemten, mens forskerne løbende overvåger deres helbred og sikkerhed. Dette omfatter regelmæssige blodprøver for at tjekke, hvordan kroppen reagerer på medicinen, samt undersøgelser af hjertets funktion ved hjælp af ekkokardiogram, som er en ultralydsskanning af hjertet. Derudover måles lungefunktionen ved hjælp af åndedrætstests, herunder FEV1 og FVC, som er målinger af, hvor meget luft man kan puste ud på bestemte tidsintervaller. Forskerne vil også følge eventuelle bivirkninger og ændringer i deltagernes generelle helbred gennem hele behandlingsperioden.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland