Denne undersøgelse evaluerer et eksperimentelt lægemiddel kaldet sevasemten (også kendt som EDG-5506) til behandling af Becker muskeldystrofi. Becker muskeldystrofi er en genetisk sygdom, der forårsager gradvis muskelsvækkelse og nedbrydning af muskler over tid. Sygdommen opstår på grund af mutationer i et gen, der producerer et protein kaldet dystrofin, som er vigtigt for at holde musklerne sunde. Formålet med undersøgelsen er at evaluere, om sevasemten kan være sikkert og effektivt til at behandle denne tilstand.
Undersøgelsen er opdelt i forskellige grupper af deltagere. Nogle grupper inkluderer voksne mellem 18 og 50 år, mens andre inkluderer unge mellem 12 og 17 år. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage sevasemten eller placebo. Under undersøgelsen vil forskerne måle forskellige aspekter af deltagarnes helbred og muskelfunktion. Dette inkluderer blodprøver for at måle niveauer af kreatinkinase, som er et enzym, der frigives, når muskler bliver beskadiget. De vil også bruge forskellige tests til at vurdere muskelstyrke og bevægelighed, såsom North Star Ambulatory Assessment, som er en standardiseret test, der måler forskellige bevægelser og funktioner.
Deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt gennem undersøgelsen med lægeundersøgelser, blodprøver og forskellige funktionelle tests. Nogle deltagere vil også få taget MRI-scanninger (magnetisk resonans billeddannelse) for at se på deres muskler. Undersøgelsen vil også måle, hvordan lægemidlet optages og forarbejdes i kroppen, samt overvåge for eventuelle bivirkninger. Forskerne vil sammenligne resultaterne mellem dem, der får sevasemten, og dem, der får placebo for at bestemme, om behandlingen har en positiv effekt på sygdommen.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Tyskland