AB-1001 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives direkte i hjernen hos personer med Huntingtons sygdom. Det indsprøjtes i to specifikke områder af hjernen kaldet nucleus caudatus og putamen. Dette er en engangsbehandling, hvor lægemidlet gives på begge sider af hjernen. Formålet er at undersøge om behandlingen kan påvirke sygdomsforløbet hos patienter med tidlige tegn på Huntingtons sygdom. Da det er et forsøgslægemiddel, er det vigtigste formål at undersøge om behandlingen er sikker og hvilken dosis der er mest hensigtsmæssig.

Huntington’s disease – En arvelig neurologisk sygdom, der påvirker hjernens funktion og gradvist forværres over tid. Sygdommen skyldes en genetisk mutation, der fører til nedbrydning af nerveceller, særligt i områder af hjernen kaldet striatum (nucleus caudatus og putamen). Den medfører ufrivillige bevægelser, problemer med balance og koordination, samt gradvise ændringer i kognitive funktioner og adfærd. Symptomerne begynder typisk i 30-50 års alderen og udvikler sig langsomt over tid. Tilstanden påvirker både motoriske færdigheder og mental funktion, hvilket kan omfatte problemer med hukommelse, koncentration og beslutningstagning.