Effekt af testosteronbehandling hos drenge med Klinefelters syndrom i puberteten – undersøgelse af kropssammensætning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Klinefelter syndrom, som er en genetisk tilstand der påvirker drenge og mænd. Personer med Klinefelter syndrom har et ekstra X-kromosom, hvilket betyder at deres kromosomer er 47,XXY i stedet for de normale 46,XY. Denne tilstand kan påvirke kroppens udvikling under puberteten, herunder muskelmasse, fedtfordeling og knogleudvikling. I studiet vil deltagerne få behandling med testosteron, som er et hormon der normalt produceres i testiklerne og er vigtigt for mandlig udvikling.

Formålet med studiet er at undersøge effekten af to års testosteronbehandling under puberteten hos drenge med Klinefelter syndrom, særligt hvordan behandlingen påvirker kropssammensætningen. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder at nogle deltagere vil få ægte testosteron, mens andre vil få placebo, og hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvad før studiet er færdigt.

Under studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at måle ændringer i deres krop. Dette inkluderer DEXA-scanninger, som er specialiserede røntgenundersøgelser der kan måle knogletæthed, muskelmasse og fedtprocent meget præcist. Deltagerne vil også få målt deres højde, vægt og andre fysiske mål, samt få taget blodprøver for at tjekke forskellige hormoner og andre stoffer i blodet. Yderligere vil der blive foretaget neurologiske tests for at vurdere hjernefunktion og udvikling. Alle disse målinger vil blive gentaget gennem de to år, som behandlingen varer, for at se hvordan testosteronbehandlingen påvirker drengenes udvikling sammenlignet med dem, der får placebo.

1 Randomisering og start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten testosteron gel eller placebo gel (en gel uden aktiv medicin). Ingen – hverken du eller lægen – vil vide, hvilken type gel du får.

Du vil få udleveret flasker med gel, der har en pumpe. Alle flasker ser ens ud, uanset om de indeholder testosteron eller placebo.

Behandlingen vil vare i to år.

2 Daglig påføring af gel

Du skal påføre AndroGel 1% eller placebo gel på din hud hver dag.

Gelen påføres transdermalt, hvilket betyder gennem huden, så den kan optages i kroppen.

Du skal følge de specifikke instruktioner for, hvor på kroppen gelen skal påføres og hvor meget der skal bruges.

3 Grundige helbredsundersøgelser

Du vil gennemgå DEXA-scanninger af hele kroppen. Dette er en type røntgenundersøgelse, der måler din kropssammensætning, herunder fedtprocent, forholdet mellem fedt omkring maven og hofterne samt muskelmasse.

Der vil blive foretaget målinger af din højde, vægt, siddehøjde, hovedomkreds og armspænd.

Du vil få taget røntgen af dine knogler for at vurdere din knoglealder.

Der vil blive foretaget en EKG-undersøgelse af dit hjerte for at måle din hjerterytme.

4 Regelmæssige blodprøver

Du vil få taget blodprøver for at måle reproduktionshormoner i dit blod, herunder testosteron og andre hormoner relateret til puberteten.

Blodprøverne vil også måle dit kolesterolniveau (total, HDL, LDL), triglycerider og andre fedtstoffer i blodet.

Der vil blive målt blodsukkerniveau, insulin og HbA1C for at vurdere din krops evne til at håndtere sukker.

Prøverne vil også måle forskellige markører for knoglesundhed, herunder vitamin D, calcium og andre stoffer, der påvirker dine knogler.

Der vil blive testet for betændelsesmarkører i blodet for at se, om der er tegn på inflammation i kroppen.

5 Vurdering af pubertal udvikling

Din pubertetsudvikling vil blive vurderet ved hjælp af Tanner-stadieinddeling, som er en standardmetode til at måle, hvor langt du er i puberteten.

Der vil blive foretaget målinger af din stemmefrekvens for at følge ændringer i din stemme.

Din gribstyrke vil blive målt for at vurdere din muskelstyrke.

6 Neuropsykologisk vurdering

Du vil gennemgå neuropsykologiske test både før og efter den to-årige behandlingsperiode.

Disse test evaluerer forskellige aspekter af din hjernefunktion og kognitive evner.

7 Valgfri sædprøve

Hvis du er i stand til og villig til det, kan du levere en sædprøve til vurdering af sædkvaliteten.

Dette er helt frivilligt og kun hvis du føler dig komfortabel ved det.

8 Afslutning af to-årig behandling

Efter to år vil behandlingen med gel ophøre.

Du vil gennemgå de samme undersøgelser igen for at måle eventuelle ændringer, der er sket i løbet af behandlingsperioden.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine oprindelige målinger for at vurdere virkningen af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være en dreng med Klinefelter syndrom, som er en genetisk tilstand hvor man har et ekstra X-kromosom, hvilket skal være bekræftet gennem en kromosomanalyse (en test der undersøger dine gener) eller ArrayCGH (en anden type gentest)
  • Du skal være mellem 10 og 14 år gammel, når du starter i undersøgelsen
  • Dit LH-niveau skal være mere end 2 standardafvigelser over det normale – LH er et hormon der hjælper med at styre produktionen af kønshormon, og dette måles med en meget følsom test
  • Dit frie testosteron skal være mindre end 2 standardafvigelser over det normale – testosteron er det mandlige kønshormon, og “frit” betyder den del af hormonet der er aktiv i kroppen
  • Dine forældre skal have underskrevet et samtykkeerklæring, som betyder at de giver tilladelse til, at du deltager i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har Klinefelter syndrom (en genetisk tilstand hvor drenge har et ekstra X-kromosom)
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er en dreng i puberteten (den periode hvor kroppen udvikler sig fra barn til voksen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede får testosteron behandling (hormonbehandling der erstatter det mandlige kønshormon testosteron)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme eller tilstande, der kan påvirke undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke kropssammensætningen (forholdet mellem muskler, fedt og knogler i kroppen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav i de to år, undersøgelsen varer
  • Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værger ikke har givet tilladelse til deltagelse
  • Du kan ikke deltage, hvis du har allergi eller overfølsomhed over for testosteron eller andre stoffer i behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Rigshospitalet København Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Aalborg University Hospital Aalborg Danmark
Azoraf Uwcuuojnul Hqcbwnoa Aarhus Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
21.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Testosteron er et mandligt kønshormon, der naturligt produceres i kroppen. I dette studie gives testosteron som erstatningsterapi til drenge med Klinefelter syndrom under puberteten. Formålet er at hjælpe med normal pubertal udvikling og forbedre kropssammensætningen. Behandlingen gives over en periode på to år for at støtte den normale mandlige udvikling, som kan være påvirket hos drenge med Klinefelter syndrom.

Undersøgte sygdomme:

47,XXY (Klinefelter syndrom) – Klinefelter syndrom er en genetisk tilstand, der opstår når drenge fødes med et ekstra X-kromosom, hvilket resulterer i kromosomsammensætningen 47,XXY i stedet for den normale 46,XY. Tilstanden påvirker den normale udvikling af mandlige kønskarakteristika og hormonproduktion. Drenge med Klinefelter syndrom oplever typisk forsinket eller ufuldstændig pubertet på grund af nedsat testosteronproduktion. Tilstanden kan påvirke kropssammensætningen med tendens til øget fedtmasse og reduceret muskelmasse. Mange personer med tilstanden udvikler gynekomasti, som er forstørrelse af brystkirtlerne. Tilstanden kan også påvirke knoglesundhed, stofskifte og neurologisk udvikling gennem hele livet.

Forsøgs-ID:
2023-505854-16-00
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland