Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af TransCon CNP-medicin til behandling af børn med akondroplasi (dværgvækst) i alderen 2-11 år

1

Hvad handler dette forsøg om?

Achondroplasi er en genetisk tilstand, der påvirker knoglevækst og fører til kort statur. Denne sygdom opstår på grund af en ændring i et gen, der styrer knogledannelse, hvilket resulterer i kortere arme og ben sammenlignet med kroppen. Børn med achondroplasi har ofte normal intelligens og sundhed bortset fra vækstproblemer. Behandlingen, der undersøges i dette studie, hedder TransCon CNP og gives som en ugentlig indsprøjtning under huden.

Formålet med dette studie er at undersøge, om TransCon CNP kan forbedre væksten hos børn med achondroplasi. Studiet sammenligner dette lægemiddel med placebo over en periode på 52 uger. Deltagerne vil være børn i alderen 2 til 11 år, som har fået bekræftet diagnosen achondroplasi gennem genetisk testning. Under studiet vil børnene modtage enten TransCon CNP eller placebo gennem ugentlige indsprøjtninger, som forældrene eller værger vil lære at give hjemme.

Studiet er opdelt i to dele. I den første del, som varer 52 uger, vil nogle børn få det aktive lægemiddel TransCon CNP, mens andre får placebo. Ingen ved, hvem der får hvad, før studiet er færdigt. Efter denne periode fortsætter studiet med en åben forlængelse, hvor alle deltagere kan få mulighed for at modtage TransCon CNP. Under hele forløbet vil børnenes højde og vækst blive målt regelmæssigt for at se, om behandlingen har en effekt på deres vækst.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du er egnet til at deltage i studiet. Dette inkluderer fysisk undersøgelse, blodprøver, elektrokardiogram (EKG – en test der måler hjertets elektriske aktivitet), og måling af din højde og vægt.

Din læge vil gennemgå din medicinske historie og sikre, at du opfylder alle krav for deltagelse i studiet.

Du skal have en bekræftet diagnose af achondroplasi (en form for dværgvækst) gennem genetiske tests.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage TransCon CNP eller placebo (en inaktiv behandling uden medicin). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Din forælder eller værge vil lære at give dig ugentlige injektioner under huden med det tildelte lægemiddel.

Behandlingsperioden vil vare i 52 uger (cirka 1 år).

3 Ugentlig medicinering

Du vil modtage en injektion under huden én gang om ugen i 52 uger.

Medicinen hedder TransCon CNP, som er en form for naturligt hormon, der kan hjælpe med vækst, eller placebo.

Din forælder eller værge vil give dig injektionen derhjemme efter at have lært den rigtige teknik.

4 Regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen under de 52 uger for at overvåge din vækst og sikkerhed.

Ved hvert besøg vil din højde blive målt for at se, om behandlingen hjælper dig med at vokse.

Lægen vil også tjekke for eventuelle bivirkninger og tage blodprøver om nødvendigt.

5 Evaluering af vækstresultater

Det primære mål er at måle din årlige vækstrate (hvor meget du vokser på et år) efter 52 uger af behandling.

Lægen vil også beregne ændringer i din højde Z-score, som sammenligner din højde med andre børn på din alder.

Disse målinger vil hjælpe med at bestemme, om behandlingen er effektiv.

6 Mulig åben forlængelsesperiode

Efter de første 52 uger kan du muligvis fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

I denne periode vil alle deltagere modtage den aktive behandling (TransCon CNP), ikke placebo.

Varigheden af denne forlængelsesperiode er ikke specificeret i den tilgængelige information.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Forældrene eller den lovlige værge skal give skriftligt samtykke til, at barnet deltager i undersøgelsen
  • Barnet skal være mellem 2 og 11 år gammel på tidspunktet for screening (indledende undersøgelse for at se, om barnet kan deltage)
  • Barnet skal være dreng eller pige
  • Barnet skal have en klinisk diagnose af achondroplasi (en form for dværgvækst) som er bekræftet gennem genetiske tests
  • Barnet skal kunne stå op uden hjælp
  • Forældrene eller den lovlige værge skal være villige og i stand til at give ugentlige injektioner under huden med forsøgsmedicinen og følge undersøgelsens retningslinjer
  • Der skal være mindst seks måneders information om barnets vækst og sygdomshistorie tilgængelig, enten fra et tidligere studie kaldet ACHieve eller fra lægejournaler
  • Barnet skal anses for egnet baseret på sygehistorie (information om tidligere sygdomme), fysisk undersøgelse (hvor lægen undersøger barnets krop), og resultater af vitale tegn (som puls og blodtryk), EKG (undersøgelse af hjertet) og blodprøver taget under screening-perioden

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 2 år eller over 18 år gammel
  • Du har ikke akondroplasi (en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og gør dig kortere end gennemsnittet)
  • Du har andre former for dværgvækst end akondroplasi
  • Du har alvorlige problemer med dit hjerte eller dine blodkar
  • Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme – leveren renser dit blod for giftstoffer, og nyrerne filtrerer affaldsstoffer fra kroppen
  • Du har ukontrolleret sukkersyge (diabetes)
  • Du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du får i øjeblikket væksthormonbehandling eller har fået det inden for de sidste 6 måneder
  • Du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
  • Du tager medicin, der kan påvirke din vækst
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du har gennemgået større operationer inden for de sidste 3 måneder
  • Du har psykiske problemer, der gør det svært at deltage i undersøgelsen
  • Du er gravid eller ammer (hvis du er en pige i puberteten)
  • Du deltager allerede i en anden medicinsk undersøgelse
  • Dine forældre eller værger kan ikke give samtykke til din deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital San Jose Vitória Spanien
Rigshospitalet København Danmark
Children’s Health Ireland Dublin Irland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
16.01.2022
Irland Irland
rekrutterer ikke
16.01.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
16.01.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

TransCon CNP er et nyudviklet lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden én gang om ugen. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe børn med achondroplasi (dværgvækst) med at vokse højere. TransCon CNP virker ved at levere et protein kaldet CNP, som normalt hjælper med at regulere knoglevækst. Lægemidlet er skabt med en særlig teknologi, der frigiver det aktive stof langsomt over tid, hvilket gør det muligt kun at give det én gang om ugen i stedet for dagligt.

Placebo er en inaktiv indsprøjtning, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder noget aktivt stof. Placebo bruges i denne undersøgelse for at sammenligne virkningen af TransCon CNP med ingen behandling. Nogle deltagere vil få placebo i stedet for det rigtige lægemiddel, men hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad, før undersøgelsen er færdig.

Achondroplasi – Achondroplasi er en medfødt genetisk lidelse, der påvirker knoglevækst og udvikling. Sygdommen opstår på grund af en mutation i et gen, der er ansvarligt for dannelsen af brusk, som senere omdannes til knogle. Personer med achondroplasi har karakteristisk kort vækst, hvor arme og ben er uforholdsmæssigt korte sammenlignet med kroppen. Hovedet kan være lidt større end normalt, og ansigtstrækkene kan være påvirket. Lidelsen påvirker primært de lange knogler i arme og ben, mens rygsøjlen og andre dele af skelettet også kan være berørt. Achondroplasi er til stede fra fødslen og påvirker vækstmønsteret gennem hele barndommen og ungdommen.

Forsøgs-ID:
2024-515469-32-00
Protokolkode:
ASND0036
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af infigratinib sammenlignet med placebo hos spædbørn og småbørn under 3 år med akondroplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Norge Spanien

  • Langtidsbehandling med infigratinib hos børn med dværgvækst (achondroplasi)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Norge Spanien