Afprøvning af ny medicin KK8123 til behandling af voksne med X-bundet hypofosfatæmi (sjælden knoglesygdom)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

X-linked hypophosphatemia er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at optage fosfat fra nyrerne. Dette fører til lave niveauer af fosfat i blodet, hvilket kan forårsage knogleproblemer, muskelsmerter og andre symptomer. Sygdommen skyldes mutationer i et gen på X-kromosomet, som påvirker produktionen af et vigtigt protein, der regulerer fosfatniveauerne i kroppen.

Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet KK8123, som gives som en indsprøjtning under huden. Formålet med studiet er at teste, om medicinen er sikker og kan hjælpe med at øge fosfatniveauerne i blodet hos voksne patienter med X-linked hypophosphatemia. Studiet er opdelt i to dele: først testes forskellige doser af medicinen på små grupper af patienter for at finde den rigtige dosis og kontrollere sikkerheden, derefter gives medicinen til flere patienter over en længere periode for yderligere at vurdere sikkerheden og virkningen.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige blodprøver for at måle fosfatniveauerne og kontrollere, hvordan kroppen reagerer på medicinen. Der vil også blive taget andre prøver og undersøgelser, herunder hjerteundersøgelser og nyreundersøgelser, for at følge patienternes helbred nøje. Læger vil overvåge eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov. Studiet giver mulighed for at teste en potentiel ny behandling for denne sjældne sygdom, hvor der i øjeblikket er begrænsede behandlingsmuligheder.

1 Del 1 – Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet. Dette inkluderer blodprøver for at måle fosfor (skal være under 2,5 mg/dL) og kalcium niveauer, nyrefunktionstest, og graviditetstest hvis relevant.

Du vil få taget en 12-kanals EKG (hjerterytmeundersøgelse), ekkokardiografi (hjertescanning med ultralyd) og nyreultralyd for at kontrollere dine organer før behandling.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt og registreret som baseline værdier.

2 Del 1 – Første dosering af KK8123

Du vil modtage din første dosis af KK8123 som en subkutan injektion (injektion under huden). Doseringen vil blive bestemt baseret på den doseeskaleringsgruppe, du er tildelt i Del 1 af studiet.

Injektionen vil blive givet af sundhedspersonale på klinikken. Du vil blive overvåget nøje efter injektionen for at vurdere din reaktion på medicinen.

Der vil blive taget blodprøver på specifikke tidspunkter efter doseringen for at måle, hvor hurtigt kroppen optager og nedbryder medicinen (farmakokinetik).

3 Del 1 – Opfølgende besøg og overvågning

Du vil have regelmæssige opfølgningsbesøg hvor dit helbred og eventuelle bivirkninger vil blive vurderet. Dette inkluderer spørgsmål om, hvordan du har det, og om du har oplevet nogen ændringer siden sidste besøg.

Der vil løbende blive taget blodprøver for at måle dine fosfor niveauer og andre vigtige værdier. Målet er at se, om medicinen hjælper med at normalisere dine fosforniveauer.

Dine vitale tegn vil blive kontrolleret ved hvert besøg, og der vil blive udført yderligere EKG og andre undersøgelser efter behov.

4 Del 2 – Overgang til flerdosis behandling

Hvis du har gennemført Del 1 succesfuldt, kan du vælge at fortsætte til Del 2 af studiet. Du skal give nyt samtykke specifikt for Del 2.

I Del 2 vil du modtage flere doser af KK8123 over en længere periode. Doseringen og hyppigheden vil være baseret på resultaterne fra Del 1.

Du skal stadig opretholde en stabil kost og motionsrutine gennem hele Del 2, og hvis du tager smertestillende medicin, skal doseringen forblive uændret.

5 Del 2 – Gentagne injektioner og overvågning

Du vil modtage regelmæssige subkutane injektioner af KK8123 i henhold til den fastsatte tidsplan. Hver injektion vil blive givet på klinikken af trænet personale.

Ved hver dosering vil der blive taget blodprøver for at overvåge dine fosforniveauer og se, om de forbliver inden for det normale område gennem hele behandlingsperioden.

Der vil blive udført tests for at se, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke dens effektivitet over tid.

6 Løbende sikkerhedsvurdering

Gennem hele studiet vil alle bivirkninger blive nøje registreret og vurderet. Du vil blive bedt om at rapportere enhver ændring i dit helbred, uanset hvor lille den måtte være.

Dine nyrer vil blive overvåget regelmæssigt gennem blodprøver og ultralydsundersøgelser for at sikre, at behandlingen ikke påvirker nyrefunktionen negativt.

Dit hjerte vil blive overvåget gennem regelmæssige EKG og ekkokardiografi for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hjerte.

7 Afslutning og opfølgning

Efter din sidste dosis af KK8123 vil du have opfølgningsbesøg for at overvåge din tilstand og sikre, at eventuelle bivirkninger forsvinder.

Du skal fortsætte med at bruge sikker prævention i 5 måneder efter din sidste dosis, da medicinen kan påvirke et ufødt barn.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver og andre undersøgelser for at dokumentere din tilstand ved studieafslutning og sammenligne med baseline værdierne.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 65 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeformularen
Du skal have diagnosen XLH (X-bundet hypofosfatæmi), som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at optage fosfat
Dit fastende serum fosforniveau (mængden af fosfat i dit blod, når du ikke har spist) skal være under 2,5 mg/dL
Din renal TmP/GFR (et mål for hvor godt dine nyrer håndterer fosfat) skal være under 2,5 mg/dL
Din eGFR (et mål for hvor godt dine nyrer fungerer) skal være mindst 60 mL/min
Dit korrigerede serum calciumniveau (mængden af calcium i dit blod) skal være under 10,8 mg/dL
Du skal veje mindst 40 kg
Hvis du tager kroniske smertestillende medicin (herunder narkotiske smertestillende medicin), skal du have været på samme stabile behandling i mindst 21 dage før screeningsbesøget
Du skal være villig til at fortsætte med samme stabile dosis smertestillende medicin gennem hele studiet
Du skal være villig til at bruge effektiv svangerskabsforebyggelse under studiet og i 5 måneder efter den sidste dosis, hvis du er seksuelt aktiv og kan blive gravid
Kvindelige deltagere skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at tage yderligere graviditetstests under studiet
Du skal acceptere ikke at ændre din kost og træningsrutine fra en uge før dosering til slutningen af studiet
Du skal efter lægens vurdering være villig og i stand til at gennemføre alle aspekter af studiet og overholde besøgsplanen
Du skal give dit underskrevne samtykke, efter at studiets karakter er blevet forklaret for dig
For del 2 af studiet: Du skal have gennemført den relevante del af del 1 af studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid inden for de næste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har nyresygdom – det betyder problemer med nyrernes funktion
Du kan ikke deltage hvis du har leversygdom – det betyder problemer med leverens funktion
Du kan ikke deltage hvis du har hjerteproblemer eller tidligere har haft hjerteanfald
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage hvis du har diabetes som ikke er velkontrolleret
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker fosfor- og kalciumbalancen i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du har fået parathyroideakirurgi – det betyder operation på de små kirtler i halsen som styrer kalcium
Du kan ikke deltage hvis du har andre sygdomme i knoglerne ud over den du allerede har
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige psykiske sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i forsøgsmedicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Ukygbshiik Mbztqpd Cvntqp Hbkddviwgerezezwn	Hamborg	Tyskland
Uyuxvbcjxreuksytqlguz Wogwszdkv Aak	Würzburg	Tyskland
Fwhomaywg Pcwp Ln Ibsnysqfilcxu Bgmaxmscg Des Hflqydkl Ukcqlmstrzryj Ll Pkf	Madrid	Spanien
Crx Kplywry Bdenyjm	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	05.12.2024
Spanien	rekrutterer	05.12.2024
Tyskland	rekrutterer	05.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Kk8123

KK8123 er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel undersøges som en mulig behandling for X-linked hypofosfatæmi, som er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at håndtere fosfat. Fosfat er et vigtigt mineral, som kroppen har brug for til at opbygge og vedligeholde stærke knogler og tænder. KK8123 er designet til at hjælpe med at genoprette den normale balance af fosfat i kroppen hos patienter med denne tilstand.

X-linked hypophosphatemia – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at regulere fosforniveauet i blodet. Sygdommen opstår på grund af genetiske ændringer på X-kromosomet, hvilket betyder, at den hovedsageligt rammer mænd. Personer med denne tilstand har for lave niveauer af fosfat i blodet, hvilket påvirker knoglernes normale udvikling og vedligeholdelse. Sygdommen udvikler sig typisk i den tidlige barndom og viser sig gennem knoglemisdannelser, vækstforstyrrelser og tandproblemer. Tilstanden er kronisk og vedvarer gennem hele livet, hvor symptomerne kan variere i sværhedsgrad mellem forskellige personer.

Forsøgs-ID:

2023-509390-23-00

Protokolkode:

8123-001

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af ny medicin KK8123 til behandling af voksne med X-bundet hypofosfatæmi (sjælden knoglesygdom)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?