Afprøvning af medicinen vonicog alfa til børn med svær von Willebrands sygdom for at stoppe blødninger

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af von Willebrands sygdom hos børn. von Willebrands sygdom er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt, hvilket gør det svært at stoppe blødninger. Studiet tester et lægemiddel kaldet vonicog alfa, som er en kunstigt fremstillet version af von Willebrand faktor, et protein der hjælper blodet med at størkne. Nogle børn vil også få ADVATE, som er en anden type koagulationsfaktor, sammen med vonicog alfa. Disse lægemidler gives gennem en indsprøjtning i en blodåre for at hjælpe med at stoppe blødninger eller forhindre dem under operationer.

Formålet med studiet er at undersøge hvor godt vonicog alfa virker til at behandle og kontrollere blødningsepisoder hos børn med alvorlig von Willebrands sygdom, samt at vurdere sikkerheden ved denne behandling. Studiet vil også se på hvor godt medicinen virker under operationer og hvordan kroppen behandler lægemidlet. Børnene i studiet har den alvorlige form af sygdommen, hvilket betyder at deres blod har meget lave mængder af von Willebrand faktor eller slet ikke har det.

Under studiet vil børn få behandling med vonicog alfa hver gang de oplever en blødningsepisode eller skal have en operation. Læger vil overvåge hvor godt behandlingen virker ved at vurdere hvor hurtigt blødningerne stopper og hvor mange indsprøjtninger der er nødvendige. De vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og tage blodprøver for at måle hvordan medicinen virker i kroppen. Studiet følger børnene over en periode for at samle information om både virkning og sikkerhed af behandlingen.

1 Modtagelse af studiemedicin til blødningsbehandling

Du vil modtage vonicog alfa (VEYVONDI) som pulver og opløsningsmiddel til injektion. Dette lægemiddel findes i to styrker: 650 IU eller 1300 IU pr. hætteglas.

I nogle tilfælde vil du også modtage octocog alfa (ADVATE) som pulver og opløsningsmiddel til injektion. Dette findes i styrker på 500 IU eller 1000 IU pr. hætteglas.

Begge lægemidler skal blandes med opløsningsmiddel før indgivelse og gives som injektion i en vene.

2 Behandling af blødningsepisoder

Når du oplever en blødningsepisode, vil du få behandling med vonicog alfa alene eller sammen med ADVATE.

Dosering og antal injektioner vil blive bestemt af lægen baseret på din alder, vægt og blødningens sværhedsgrad.

Efter hver behandling vil lægen vurdere, hvor godt behandlingen virker ved hjælp af en 4-punkts skala, hvor behandlingen anses for vellykket, hvis den gennemsnitlige score er under 2,5.

3 Behandling ved kirurgiske indgreb

Hvis du skal have planlagt kirurgi eller akut kirurgi, vil du få vonicog alfa før, under og efter operationen.

Behandlingen vil fortsætte indtil 24 timer efter den sidste injektion omkring operationen eller i op til 14 dage, alt efter hvad der sker først.

Lægen vil vurdere, hvor effektiv behandlingen er til at stoppe blødning under og efter operationen.

4 Overvågning af behandlingseffekt

For hver blødningsepisode vil lægen registrere, hvor mange injektioner du har fået og hvor mange enheder af hver medicin der er brugt.

Lægen vil vurdere behandlingens effektivitet som enten ‘fremragende’, ‘god’, ‘moderat’ eller ‘ingen respons’.

Disse vurderinger hjælper med at bestemme, om behandlingen fungerer godt nok til at kontrollere dine blødninger.

5 Blodprøvetagning til farmakokinetiske undersøgelser

Der vil blive taget blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle, hvor længe medicinen forbliver i din krop.

Prøverne tages indtil 96 timer efter du har fået injektionen for at se, hvordan din krop optager og udskiller medicinen.

Disse undersøgelser hjælper med at forstå, hvordan medicinen virker hos børn i forskellige aldersgrupper.

6 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere, om din krop udvikler antistoffer (immunforsvar) mod medicinen.

Lægen vil særligt holde øje med tegn på allergiske reaktioner eller blodpropper, selvom disse er sjældne.

7 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægen vil undersøge dig og spørge om din helbredstilstand.

Ved hvert besøg vil lægen registrere alle blødningsepisoder og behandlinger siden sidste besøg.

Alle oplysninger om behandlingseffekt og eventuelle problemer vil blive noteret i din studiejournal.

Hvem kan deltage i forsøget?

Barnet skal have en diagnose af svær von Willebrand sygdom, som er en blodsygdom hvor blodet ikke størkner normalt. Dette inkluderer forskellige typer af sygdommen med lave niveauer af et protein kaldet von Willebrand faktor
Barnet skal være mellem 0 og 18 år gammel på tidspunktet for undersøgelsen
Barnet skal give samtykke (hvis det er gammelt nok til det), og forældrene eller værgen skal give tilladelse til deltagelse
Hvis barnet er en pige i den fødedygtige alder, skal hun have en negativ graviditetstest
Hvis relevant, skal barnet acceptere at bruge sikker prævention under hele studiet
Barnet og forældrene skal være villige og i stand til at følge alle kravene i undersøgelsen
For børn som tidligere har fået behandling, gælder yderligere krav: Barnet skal ikke kunne tåle eller ikke have god effekt af et lægemiddel kaldet DDAVP, som er en næsespray eller indsprøjtning der kan hjælpe nogle patienter med von Willebrand sygdom
For børn som tidligere har fået behandling: Barnet skal have haft mindst 1 blødningsepisode i det seneste år, som krævede behandling med blodstørkningsfaktorer, og skal i alt have fået denne behandling mindst 3 gange tidligere
For børn som ikke tidligere har fået behandling: Barnet må ikke tidligere have fået behandling med blodstørkningsfaktorer for von Willebrand sygdom

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er 18 år eller ældre
Du kan ikke deltage hvis du ikke har alvorlig arvelig von Willebrands sygdom – dette er en sygdom hvor dit blod ikke størkner normalt
Du kan ikke deltage hvis din von Willebrands sygdom ikke er arvelig – det betyder at den ikke er overført fra dine forældre
Du kan ikke deltage hvis du har en mild form af von Willebrands sygdom i stedet for den alvorlige form
Du kan ikke deltage hvis du har erhvervet von Willebrands sygdom – det betyder en form der opstår senere i livet og ikke er medfødt
Du kan ikke deltage hvis du har andre blødningsforstyrrelser – dette er tilstande hvor dit blod ikke størkner som det skal af andre årsager
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner – dette betyder at dit immunsystem reagerer kraftigt på visse stoffer
Du kan ikke deltage hvis du har antistoffer mod von Willebrand faktor – dette er stoffer i dit blod der kan modvirke behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke undersøgelsen
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker blodets evne til at størkne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon	Napoli	Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Hospital General Universitario De Alicante	Alicante	Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	28.10.2016
Frankrig	rekrutterer ikke	28.10.2016
Italien	rekrutterer ikke	28.10.2016
Spanien	rekrutterer ikke	28.10.2016
Østrig	rekrutterer ikke	28.10.2016

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vonicog alfa (rVWF) er et kunstigt fremstillet protein, der hjælper blodet med at størkne normalt. Dette lægemiddel er lavet til at erstatte eller supplere et naturligt protein, som mangler eller ikke fungerer korrekt hos patienter med svær von Willebrands sygdom. Når en person med denne sygdom bløder, kan vonicog alfa hjælpe med at stoppe blødningen ved at gøre blodet i stand til at danne propper på normal vis.

ADVATE er et andet kunstigt fremstillet protein, der også hjælper med blodets evne til at størkne. Dette lægemiddel indeholder faktor VIII, som er et vigtigt protein i kroppens naturlige system til at stoppe blødninger. ADVATE kan bruges sammen med vonicog alfa for at give en mere komplet behandling af blødningsepisoder hos patienter med svær von Willebrands sygdom.

Arvelig svær von Willebrands sygdom – Von Willebrands sygdom er en arvelig blødningsforstyrrelse, der påvirker blodets evne til at størkne normalt. Sygdommen opstår på grund af mangler eller defekter i von Willebrand-faktoren, et protein der hjælper blodpladerne med at klæbe sammen og danne blodpropper. Den svære form af sygdommen medfører betydelige blødningsproblemer, da kroppen har meget lidt eller slet ingen funktionel von Willebrand-faktor. Patienter oplever ofte spontane blødninger i slimhinder, langvarige blødninger efter mindre skader og problemer med blødningskontrol under operative indgreb. Sygdommen forværres typisk ikke over tid, men blødningssymptomerne kan variere i intensitet afhængigt af forskellige faktorer som stress, sygdom eller hormonelle ændringer.

Forsøgs-ID:

2023-509769-18-00

Protokolkode:

071102

NCT ID:

NCT02932618

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen vonicog alfa til børn med svær von Willebrands sygdom for at stoppe blødninger

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?