Undersøgelse af sikkerhed og effekt af palopegteriparatid til unge med kronisk hypoparatyreoidisme

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af lægemidlet palopegteriparatide hos unge mennesker, der lider af kronisk hypoparathyreoidisme. Kronisk hypoparathyreoidisme er en sjælden tilstand, hvor kroppen har for lave niveauer af det hormon, der regulerer mængden af kalk i blodet. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt og sikkert det nye lægemiddel er til at behandle denne tilstand.

Behandlingen med palopegteriparatide gives som en daglig subkutan injektion, hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind under huden. Undervejs i studiet vil der blive holdt øje med, om behandlingen kan hjælpe med at holde niveauet af kalcium, som er et vigtigt mineral i kroppen, inden for det normale område. Derudover undersøges det, om medicinen kan mindske behovet for at tage store mængder af andre tilskud som vitamin D eller medicinske doser af kalk.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Både drenge og piger, der er mellem 12 og under 18 år på det tidspunkt, hvor man undersøger, om de kan deltage i forsøget.
  • Deltagere, der har haft kronisk hypoparatyreoidisme i mindst 26 uger. Dette er en tilstand, hvor kroppen har for lidt af det hormon, der hedder PTH (paratyreoidea-hormon), hvilket fører til hypokalkæmi, som betyder, at niveauet af calcium (kalk) i blodet er for lavt.
  • Tilstanden skal skyldes en operation, en autoimmun reaktion (hvor kroppens forsvar angriber sig selv), genetik eller være af ukendt årsag.
  • Før man starter i forsøget, skal niveauerne af vitamin D og magnesium i blodet være normale.
  • Nyrernes funktion, målt ved eGFR (en værdi der viser, hvor godt nyrerne renser blodet), skal være mindst 30 mL/min/1,73 m2.
  • Personens BMI Z-score (et mål for kropsvægt i forhold til højde og alder) skal ligge mellem -2 og +3.
  • Der skal gives skriftligt samtykke, som er en underskrift, der viser, at man accepterer at deltage. Dette skal underskrives af en forælder eller en værge, og den unge deltager skal også give sin accept.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis din krop ikke reagerer ordentligt på PTH (et hormon, der styrer kalk i blodet), hvilket betyder, at du har høje niveauer af PTH, samtidig med at du har for lave niveauer af kalk i blodet.
  • Kvinder, der er gravide, planlægger at blive det, eller som ammるer, kan ikke deltage. Der kræves brug af effektiv prævention (forebyggelse af graviditet) under forsøget og i to uger efter sidste dosis.
  • Hvis du inden for de sidste 3 år er blevet diagnosticeret med afhængighed af medicin eller alkohol, kan du ikke deltage.
  • Hvis du inden for de sidste 26 uger har haft alvorlig hjertesygdom, herunder hjertesvigt (hjertet pumper ikke effektivt), hjerteklapsygdom (problemer med hjertets ventiler), myokardieinfarkt (hjertestop/blodprop i hjertet), arytmier (uregelmæssig hjerterytme), bradykardi (for langsom hjerterytme), hypotension (lavt blodtryk) eller hypertension (højt blodtryk).
  • Hvis du har haft et cerebrovaskulært accident (en hjerneblødning eller et slagtilfælde) inden for de sidste 5 år.
  • Hvis du inden for de sidste 26 uger har haft akutte smerter på grund af nyresten (små sten i nyrerne) eller urinsyregigt (gigt forårsaget af for meget urinsyre).
  • Hvis du har deltaget i et andet medicinsk forsøg med medicin eller udstyr inden for de sidste 8 uger.
  • Hvis du har kendt allergi over for PTH eller nogle af de hjælpestoffer, som medicinen indeholder (såsom metacresol, mannitol, ravsyre eller natriumhydroxid).
  • Hvis lægen vurderer, at der er andre grunde til, at du ikke kan gennemføre forsøget efter planen.
  • Hvis du har andre sygdomme, der påvirker kroppens kalk- og fosfatbalance eller PTH-niveauer, såsom hyperthyroidisme (for høj aktivitet i skjoldbruskkirtlen), Pagets sygdom (en sygdom, der påvirker knoglerne), hypomagnesæmi (for lavt magnesium i blodet), diabetes (sukkersyge), alvorlig lever- eller nyresygdom, Cushings syndrom (hormonforstyrrelse), myelomatose (en type blodkræft), pancreatitis (betændelse i bugspytkirtlen), fejlernæring, rakitis (engelsk syge), kræft eller andre hormonelle sygdomme som akromegali.
  • Hvis du bruger bestemte typer medicin, herunder vanddrivende medicin (loop-diuretika eller thiazider), fosfatbindere, lithium, methotrexat, biotin eller binyrebarkhormon (kortikosteroider), medmindre det er erstatningsbehandling.
  • Hvis du har brugt medicin, der minder om PTH, inden for de sidste 4 uger.
  • Hvis du inden for de sidste 12 uger har brugt medicin, der påvirker kalk og knogler, såsom calcitonin, fluoridtabletter, strontium eller cinacalcet.
  • Hvis du inden for de sidste 2 år har brugt medicin mod knogleskørhed (osteoporose), såsom bisphosphonater, denosumab, raloxifen eller romosozumab.
  • Hvis du har haft krampeanfald (epilepsi), der ikke skyldes lave kalkniveauer, inden for de sidste 26 uger.
  • Hvis du har en øget risiko for knoglekræft (osteosarkom), for eksempel på grund af Pagets sygdom, uforklarligt høje niveauer af alkalisk fosfatase (et enzym i blodet) eller hvis du tidligere har fået strålebehandling mod knoglerne.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sf. Spiridon Iasi Iași Rumænien
National Institute Of Endocrinology C.I. Parhon Bukarest Rumænien
Hospital Femme Mere Enfant Bron Frankrig
Saarland University Hospital Homburg Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
31.03.2026
Polen Polen
rekrutterer
31.03.2026
Rumænien Rumænien
rekrutterer endnu ikke
31.03.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
31.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Yorvipath er en medicin, der gives som en indsprøjtning under huden. Formålet med denne behandling er at hjælpe unge mennesker, der lider af kronisk hypoparatyreoidisme, ved at efterligne den effekt, som kroppens egne hormoner normalt har, for at hjælpe med at regulere kalkbalancen i kroppen.

Undersøgte sygdomme:

Chronic hypoparathyroidism – Denne tilstand opstår, når biskjoldbruskkirtlerne ikke producerer tilstrækkeligt af det hormon, der regulerer kroppens mineralbalance. Manglen på dette hormon fører til et for lavt niveau af calcium i blodet. Over tid kan de ubalancerede niveauer af calcium og fosfor påvirke kroppens normale funktioner. Tilstanden kan være medfødt eller opstå som følge af andre ændringer i kroppen. Uden den rette hormonregulering fortsætter ubalancen i mineralerne i kroppen.

Forsøgs-ID:
2025-523928-52-00
Protokolkode:
ASND0035
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet Indapamid til behandling af lavt kalkstof efter skjoldbruskkirtel operation (kronisk hypoparathyroidisme)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark
  • Undersøgelse af magnesiumaspartat til forebyggelse af vedvarende hypoparathyroidisme hos patienter efter skjoldbruskkirtelsoperation

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Grækenland