Afprøvning af medicinen baricitinib til børn og unge med nydiagnosticeret juvenil dermatomyositis (muskelbetændelse)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af juvenil dermatomyositis, som er en sjælden autoimmun sygdom, der primært rammer muskler og hud hos børn og unge. Sygdommen forårsager muskelsvaghed og karakteristiske hudforandringer. I dette studie testes medicinen baricitinib, som er et lægemiddel, der kan dæmpe immunsystemets aktivitet og dermed reducere betændelse i muskler og hud.

Formålet med studiet er at vurdere hvor effektiv baricitinib er til at behandle børn og unge med nyopstået juvenil dermatomyositis. Deltagerne vil få baricitinib i 24 uger, og læger vil regelmæssigt vurdere deres tilstand ved at måle muskeltyrke, hudforandringer og andre symptomer. Under studiet vil der blive taget blodprøver for at overvåge behandlingens virkning og eventuelle bivirkninger. Der vil også blive foretaget undersøgelser af lungefunktionen, da sygdommen nogle gange kan påvirke lungerne.

Studiet følger deltagerne tæt med besøg hver fjerde uge, hvor læger vurderer forbedringer i muskelstyrke, hudtilstand og generelt velbefindende. For at måle behandlingens succes bruges standardiserede målemetoder, der sammenligner tilstanden før og efter behandling. Nogle deltagere kan også få taget muskelbiopsi, som er en lille prøve af muskelvæv, der hjælper læger med at forstå sygdommens påvirkning af musklerne og behandlingens effekt.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå en grundig screeningsproces for at sikre, at du er egnet til studiet. Dette inkluderer forskellige undersøgelser og tests for at vurdere din tilstand.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige markører i dit blod, herunder stoffer der er relateret til betændelse og immunsystemet.

Du vil få målt din muskelstyrkescore ved hjælp af særlige tests som kaldes MMT (Manual Muscle Testing) og CMAS (Childhood Myositis Assessment Scale).

Der vil blive foretaget en vurdering af din hudtilstand ved hjælp af forskellige scoringssystemer.

Hvis du har lungeproblemer, vil der blive foretaget lungefunktionstest og muligvis scanning af lungerne.

I nogle tilfælde kan der blive taget en muskelbiopsi (en lille prøve af muskelvæv) til undersøgelse.

2 Start af behandling med baricitinib

Du vil begynde at tage baricitinib, som er et lægemiddel der påvirker immunsystemet og kan hjælpe med at reducere betændelse i muskler og hud.

Du vil også få kortikosteroider (binyrebarkhormon) som en del af behandlingen.

Den nøjagtige dosis og hyppighed af medicinen vil blive bestemt af lægen baseret på din alder, vægt og tilstand.

Du skal tage medicinen regelmæssigt som ordineret af lægen gennem hele studieperioden.

3 Opfølgning efter 4 uger

Efter 4 uger vil du komme til en kontrolundersøgelse for at vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen.

Der vil blive taget nye blodprøver for at måle de samme markører som ved starten af studiet.

Din muskelstyrke vil blive testet igen ved hjælp af de samme tests som tidligere.

Lægen vil vurdere forbedringer i din tilstand ved hjælp af PRINTO-kriterier, som er standardiserede målinger af forbedring.

Eventuelle bivirkninger eller problemer med medicinen vil blive registreret og vurderet.

4 Opfølgning efter 8 uger

Du vil komme til en ny kontrolundersøgelse efter 8 uger af behandling.

Igen vil der blive taget blodprøver og foretaget de samme målinger som tidligere.

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af forskellige scoringssystemer.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din reaktion på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

5 Opfølgning efter 12 uger

Efter 12 ugers behandling vil du komme til endnu en kontrolundersøgelse.

De samme tests og målinger vil blive gentaget for at spore din fremgang.

Lægen vil vurdere, om din tilstand er blevet klinisk inaktiv, hvilket betyder, at sygdomstegnene er blevet minimal eller fraværende.

6 Opfølgning efter 16 uger

Du vil komme til kontrolundersøgelse efter 16 uger af behandling.

Alle de sædvanlige tests og målinger vil blive foretaget igen.

Din fremgang vil fortsætte med at blive overvåget ved hjælp af PRINTO-kriterierne på forskellige niveauer (20%, 50%, 70% og 90% forbedring).

7 Afsluttende vurdering efter 24 uger

Efter 24 ugers behandling vil du komme til den afsluttende hovedundersøgelse af studiet.

Dette er det vigtigste tidspunkt for at måle, hvor effektiv behandlingen har været.

Der vil blive taget omfattende blodprøver for at måle alle de markører, der blev testet i begyndelsen.

Din overordnede forbedring vil blive vurderet ved hjælp af PRINTO 20-kriterierne, som er det primære mål for studiet.

Hvis du har haft lungeproblemer, vil lungefunktionen blive testet igen for at se, om der er sket forbedring.

Den samlede dosis af kortikosteroider, du har modtaget, vil blive registreret.

Alle bivirkninger gennem hele studieperioden vil blive gennemgået og dokumenteret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 3 og 18 år gammel og have nyligt udviklet juvenile dermatomyositis, som er en sygdom der påvirker muskler og hud
  • Patienten skal have muskelsvaghed, som måles gennem særlige tests kaldet MMT og CMAS
  • Patienten skal enten have antistoffer mod skoldkopper i blodet eller være vaccineret mod skoldkopper
  • For pige-patienter der har fået menstruation skal der være en negativ graviditetstest og brug af sikker prævention indtil 7 dage efter den sidste dosis medicin
  • Patienten eller forældrene skal have underskrevet et samtykkeskema om deltagelse i undersøgelsen
  • Patienten skal være tilknyttet det sociale sikringssystem

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 2 år eller over 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft juvenil dermatomyositis (en sygdom der påvirker muskler og hud) i mere end 6 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling med immunsupprimerende medicin (medicin der dæmper kroppens forsvarssystem) undtagen kortvarig behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormon medicin)
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens forsvarssystem angriber egne celler)
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage hvis du har tuberkulose (lungesygdom) eller andre alvorlige bakterie-, virus- eller svampeinfektioner
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget lave tal af hvide blodlegemer (celler der bekæmper infektioner) eller blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne)
  • Du kan ikke deltage hvis du har meget høje leverenzymer (stoffer der viser om leveren fungerer normalt)
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Auxhoetscr Prdhthym Hpbeiuxg Dc Mgiepdago Marseille Frankrig
Ccohnn Hznsfidgugf Rydlfnch Uzvkdwltdjigq Dt Tbsnt Tours Frankrig
Crzi Dh Nsjet Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Hrnrpjqz Uxwiwghnogskzx Syuazgdcrw &oqdmnc Hbaugks do Hpnstuqmfjf Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
10.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Baricitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle betændelse og autoimmune sygdomme. Det virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, der forårsager betændelse og skade på muskler og hud. I dette studie undersøges det, om baricitinib kan hjælpe børn og unge med juvenil dermatomyositis, som er en sjælden sygdom, der påvirker musklerne og huden. Lægemidlet tages som tabletter gennem munden og kan hjælpe med at reducere muskelsmerter, muskelsvaghed og hudproblemer, der er forbundet med denne tilstand.

Juvenil dermatomyositis – En sjælden autoimmun sygdom, der primært rammer børn og unge under 18 år og påvirker både muskler og hud. Sygdommen opstår, når immunsystemet ved en fejl angriber kroppens egne væv, især musklerne og de små blodkar i muskler og hud. Tilstanden viser sig typisk med karakteristiske hudforandringer som rødlige udslæt på øjenlåg, knoer og andre områder, sammen med muskelsvaghed især i de store muskelgrupper. Muskelsvækkelsen udvikler sig gradvist og påvirker ofte bevægelser som at rejse sig fra gulvet, klatre op ad trapper eller løfte armene over hovedet. Sygdommen kan også påvirke andre organer, herunder lungerne, hvor der kan udvikles betændelse i lungevævet. Uden behandling vil muskelsvækkelsen og betændelsen typisk forværres over tid.

Forsøgs-ID:
2024-513651-32-00
Protokolkode:
APHP211036
NCT ID:
NCT05524311
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet dazukibart til behandling af muskelbetændelse (dermatomyositis eller polymyositis)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Bulgarien Ungarn Italien Polen Spanien Sverige
  • Undersøgelse af lægemidlet anifrolumab til behandling af muskelbetændelse (polymyositis og dermatomyositis) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig +7