Dette studie undersøger behandling af MELAS, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne og nervesystemet. MELAS står for mitokondriell encefalomyopati, laktacidose og slagtilfælde-lignende episoder. Personer med MELAS oplever ofte træthed, hukommelsesproblemer og episoder, der ligner slagtilfælde. Sygdommen skyldes fejl i mitokondriernes DNA, som er de små strukturer i cellerne, der producerer energi til kroppen.
Det eksperimentelle lægemiddel zagociguat bliver testet for at se, om det kan hjælpe med at reducere træthed og forbedre tænkeevnen hos personer med MELAS. Formålet med studiet er at evaluere, om zagociguat er effektivt og sikkert til behandling af MELAS. Studiet er et crossover-design, hvilket betyder, at hver deltager vil få både det aktive lægemiddel og placebo i forskellige perioder, så forskerne kan sammenligne virkningen.
Under studiet vil deltagerne tage lægemidlet i form af tabletter over flere uger og gennemgå forskellige tests for at måle deres træthedsniveau og kognitive funktioner, som er tænke- og hukommelsesevner. Deltagerne vil også blive overvåget nøje for bivirkninger. Studiet inkluderer regelmæssige besøg på klinikken, hvor der vil blive taget blodprøver og foretaget forskellige undersøgelser for at se, hvordan behandlingen påvirker deres symptomer. Tests omfatter blandt andet hukommelsestests og vurderinger af, hvor trætte deltagerne føler sig i deres daglige aktiviteter.
Italien 
Tyskland 
