Dette studie undersøger behandling af personer med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS), en sjælden sygdom der påvirker blodkarrene og kan skade nyrerne samt andre organer. Sygdommen forårsager dannelse af små blodpropper i de små blodkar, hvilket kan føre til nedsat nyrefunktion og andre alvorlige komplikationer. Deltagerne i studiet får behandling med iptacopan, et lægemiddel der gives som tabletter, efter at de skifter fra deres nuværende behandling med anti-C5 antistof medicin som eculizumab eller ravulizumab, der gives som infusioner.
Formålet med studiet er at undersøge hvor mange deltagere der forbliver fri for TMA manifestationer (tegn på sygdomsaktivitet hvor små blodpropper dannes i blodkarrene) i løbet af 12 måneder efter skiftet til iptacopan behandling. Studiet følger deltagerne i 12 måneder, hvor de regelmæssigt kommer til kontrol for at vurdere deres helbred og sikkerhed. Under studiet overvåges blodprøver der viser hvordan nyrerne fungerer og andre vigtige værdier som blodpladetal, LDH (et enzym der kan være forhøjet ved sygdomsaktivitet) og hæmoglobin (der måler mængden af røde blodlegemer).
Før behandlingen med iptacopan påbegyndes, skal deltagerne vaccineres mod bestemt bakterieinfektioner, da medicinen kan påvirke immunsystemets evne til at bekæmpe visse typer bakterier. Studiet er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og vurdere om behandlingen hjælper med at holde sygdommen under kontrol uden behov for den tidligere anti-C5 antistof behandling.
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 