Afprøvning af lægemidlet etidronate til behandling af kalkaflejringer i hjernen hos personer med Fahrs sygdom

1

Hvad handler dette forsøg om?

Fahrs sygdom er en sjælden tilstand, hvor der sker ophobning af kalk i bestemte dele af hjernen, særligt i områder kaldet basalganglierne. Denne kalkaflejring kan påvirke hjernens funktion og føre til problemer med tankeevne, bevægelse, psykiske symptomer og dagligdags aktiviteter. Sygdommen kan være arvelig og vise sig på forskellige måder hos forskellige mennesker. Dette studie undersøger, om medicinen etidronat kan hjælpe med at stoppe eller bremse forværringen af tankeevnen hos personer med Fahrs sygdom eller Fahrs syndrom.

Studiet er designet som et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt vil få enten etidronat eller placebo, og hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet. Etidronat er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle knoglesygdomme, men som også kan påvirke kalkaflejringer andre steder i kroppen, herunder hjernen. Studiet vil følge deltagerne i 12 måneder for at se, om der er forskelle mellem de to behandlingsgrupper.

Under studiet vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle ændringer i deltagernes tilstand. Dette inkluderer tests af tankeevne, vurdering af bevægelighed, undersøgelse af psykiske symptomer, evaluering af evnen til at klare daglige opgaver og måling af livskvalitet. Derudover vil der blive taget CT-scanninger af hovedet for at se, om der sker ændringer i mængden af kalk i hjernen over tid. Disse scanninger bruger røntgenstråler til at skabe detaljerede billeder af hjernens struktur og kan vise kalkaflejringerne tydeligt.

1 Baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at etablere dit udgangspunkt før behandlingen begynder.

Der vil blive foretaget tests af din kognitive funktion (hukommelse, tænkning og koncentration) for at måle dit nuværende niveau.

Din mobilitet og bevægelsesevne vil blive vurderet gennem forskellige tests.

Du vil blive undersøgt for psykiatriske symptomer som humørændringer, angst eller andre følelsesmæssige problemer.

Din daglige funktionsevne vil blive evalueret for at se, hvor godt du klarer almindelige aktiviteter.

Din livskvalitet vil blive målt gennem spørgeskemaer.

Der vil blive taget en CT-scanning af hovedet for at måle mængden af kalk i hjernen, specifikt i områder som basale ganglier (hjerneceller der kontrollerer bevægelse).

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten behandlingsgruppen eller placebogruppen. Hverken du eller lægen vil vide, hvilken gruppe du er i.

Du vil modtage kapsler der enten indeholder etidronate disodium 400 mg eller placebo (inaktive kapsler der ser identiske ud).

Du skal tage én kapsel dagligt gennem hele undersøgelsesperioden.

Etidronate disodium er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere eller forhindre kalkaflejringer i kroppen.

3 Daglig behandling

Du skal fortsætte med at tage én kapsel dagligt i hele behandlingsperioden på 12 måneder.

Det er vigtigt at tage kapslen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde et stabilt niveau af medicinen i kroppen.

Du skal opbevare kapslerne som anvist og ikke dele dem med andre.

4 Opfølgende undersøgelser gennem 12 måneder

Du vil blive indkaldt til regelmæssige besøg gennem de 12 måneder behandlingsperioden.

Ved hvert besøg vil dit helbred og eventuelle bivirkninger blive overvåget.

Der vil blive foretaget tests for at følge eventuelle ændringer i dine symptomer.

Du skal rapportere eventuelle problemer eller bekymringer til undersøgelsesteamet.

5 12-måneders evaluering

Efter 12 måneder med behandling vil du gennemgå de samme undersøgelser som ved baseline.

Din kognitive funktion vil blive testet igen for at måle eventuelle ændringer i hukommelse, tænkning og koncentration.

Din mobilitet og bevægelsesevne vil blive vurderet på ny.

Psykiatriske symptomer vil blive evalueret for at se, om der er sket ændringer.

Din daglige funktionsevne og livskvalitet vil blive målt igen.

Der vil blive taget en ny CT-scanning af hovedet for at sammenligne mængden af kalk i hjernen med baseline-scanningen.

Alle disse målinger vil blive sammenlignet med dine baseline-resultater for at vurdere effekten af behandlingen.

6 Afslutning af behandling

Efter 12 måneder vil du stoppe med at tage kapslerne.

Du vil få besked om, hvilken behandling du har fået gennem undersøgelsen.

Resultaterne af alle dine tests vil blive analyseret som del af den samlede undersøgelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en klinisk diagnose af Fahr’s sygdom eller Fahr’s syndrom, som er en tilstand hvor der dannes kalkaflejringer i hjernen
  • Du skal have symptomer, der passer med diagnosen Fahr’s sygdom eller syndrom
  • Du skal have bilaterale kalkaflejringer i basalganglier – det betyder, at der skal være kalkaflejringer på begge sider af hjernen i de områder, der kontrollerer bevægelse og andre funktioner. Dette skal kunne ses på en CT-scanning af hovedet
  • Kalkaflejringerne i din hjerne skal have en score, der er højere end den normale grænse for din alder. Dette måles ved hjælp af et særligt pointsystem, der vurderer kalkaflejringer i forskellige områder af hjernen
  • Det er en fordel, men ikke et krav, hvis du har familiemedlemmer med lignende symptomer, da sygdommen ofte nedarves
  • Det er også en fordel, men ikke et krav, hvis du har en genetisk mutation i et af de gener, der er forbundet med Fahr’s sygdom. Dette er ændringer i dit DNA, der kan forårsage sygdommen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller nyresvigt, hvilket betyder at dine nyrer ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer eller leversvigt, hvilket betyder at din lever ikke fungerer ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har fået kræftbehandling inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesvigt, hvilket betyder at dit hjerte ikke pumper blod effektivt nok
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager medicin kaldet bisfosfonater, som er medicin der styrker knoglerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for etidronate eller andre lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at sluge tabletter eller har lidelser i spiserøret
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lavt indhold af calcium i blodet, hvilket kaldes hypokalcæmi
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give dit informerede samtykke på grund af alvorlige mentale eller kognitive problemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
03.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Etidronat er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle knoglesygdomme. I denne undersøgelse bliver det testet for at se, om det kan hjælpe patienter med Fahrs sygdom eller syndrom. Fahrs sygdom er en tilstand, hvor der dannes unormale kalkaflejringer i hjernen, hvilket kan påvirke tænkeevnen og hukommelsen. Forskerne vil undersøge, om etidronat kan stoppe eller bremse forværringen af hjernefunktionen hos disse patienter ved at påvirke de kalkaflejringer, der dannes i hjernen.

Fahrs sygdom – En sjælden neurologisk lidelse karakteriseret ved unormal ophobning af calcium i hjernen, især i basalganglier og andre dybe hjernestrukturer. Sygdommen forårsager progressive neurologiske symptomer, herunder bevægelsesforstyrelser, kognitive problemer og adfærdsændringer. Patienter kan opleve rigiditet, tremor og andre parkinson-lignende symptomer. Tilstanden påvirker gradvist patientens evne til at tænke klart og huske ting. Psykiatriske symptomer som humørsvingninger, angst eller depression kan også udvikle sig over tid. Sygdommen forværres langsomt og påvirker daglige aktiviteter og livskvalitet.

Fahrs syndrom – En tilstand der ligner Fahrs sygdom, men opstår som følge af andre underliggende medicinske problemer snarere end genetiske faktorer. Syndromet involverer også calcium-aflejringer i hjernen, primært i basalganglier og andre centrale hjerneområder. Patienter oplever lignende symptomer som ved Fahrs sygdom, herunder bevægelsesproblemer, kognitive vanskeligheder og ændringer i adfærd. Tilstanden kan føre til problemer med koordination, tale og hukommelse. Psykiatriske manifestationer kan omfatte personlighedsændringer og stemningslidelser. Symptomerne udvikler sig typisk gradvist og påvirker patientens funktionsevne i hverdagen.

Forsøgs-ID:
2024-512300-19-00
Protokolkode:
22U-0320
NCT ID:
NCT05662111
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland