Afprøvning af lægemidlet bexicaserin mod epileptiske anfald hos børn og voksne med udviklings- og epileptisk encephalopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger udviklings- og epileptiske encefalopatier, som er en gruppe af alvorlige hjerneforstyrrelser, der påvirker både hjernens udvikling og forårsager epileptiske anfald. Disse tilstande omfatter Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom og andre relaterede sygdomme. Patienter med disse tilstande oplever ofte gentagne anfald, der er vanskelige at kontrollere med almindelige epilepsimedicin, og sygdommen påvirker også hjernens normale udvikling og funktion. Behandlingen, der undersøges, er et lægemiddel kaldet bexicaserin med kodenavnet LP352.

Formålet med dette studie er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af bexicaserin hos børn og voksne med udviklings- og epileptiske encefalopatier. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Dette er et opfølgningsstudie for patienter, der allerede har deltaget i tidligere studier med samme medicin og har haft gavn af behandlingen.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage bexicaserin over en længere periode for at overvåge medicinens langsigtede sikkerhed og virkning. Deltagerne eller deres pårørende skal føre dagbog over anfald og eventuelle bivirkninger. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne og tage blodprøver for at overvåge deres helbred. Studiet vil også måle, hvor ofte deltagerne har anfald sammenlignet med før behandlingen startede, og hvor mange deltagere oplever en betydelig reduktion i antallet af anfald.

1 Screening og baseline periode

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og elektrokardiogram (hjerterytme-test).

Du skal registrere dine anfald i en elektronisk dagbog i 28 dage før behandlingen starter. Dette giver lægen information om dine baseline anfald (anfaldshyppigheden før behandling).

Der vil blive målt højde, vægt og andre vækstparametre som reference for fremtidige målinger.

2 Start af behandling med bexicaserin

Du vil begynde at tage bexicaserin (LP352) som en oral opløsning (flydende medicin, der tages gennem munden).

Medicinen gives som en åben behandling, hvilket betyder, at både du og lægen ved, at du får den aktive medicin og ikke placebo.

Du skal fortsætte med at registrere dine anfald dagligt i den elektroniske dagbog gennem hele behandlingsperioden.

3 Behandlingsperiode

Du vil tage bexicaserin regelmæssigt som ordineret af lægen. Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive bestemt individuelt baseret på din tilstand.

Lægen vil overvåge dig for bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen) og justere dosis efter behov.

Du skal møde op til regelmæssige besøg, hvor lægen vil undersøge dig fysisk, tage blodprøver og kontrollere din hjerterytme med elektrokardiogram.

Du skal fortsætte med at registrere alle anfald i dagbogen, da dette hjælper lægen med at evaluere, hvor godt medicinen virker.

4 Vedligeholdelsesperiode

Efter den indledende behandlingsperiode vil du fortsætte med at tage bexicaserin i en længere periode.

Lægen vil beregne gennemsnittet af dine anfald over 28-dages perioder for at sammenligne med baseline-perioden.

Du skal fortsætte med daglig registrering af anfald og møde op til planlagte besøg for sikkerhedsevalueringer.

5 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Gennem hele studiet vil lægen overvåge dig for bivirkninger ved hjælp af forskellige tests og spørgeskemaer.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Der vil blive brugt C-SSRS (Columbia selvmordsvurderingsskala) til at overvåge dit mentale helbred og eventuelle selvmordstanker.

Du eller din omsorgsperson vil få PHQ-9 spørgeskema til at vurdere dit humør og mentale tilstand.

Lægen vil måle din højde og vægt regelmæssigt for at overvåge vækst og udvikling.

6 Vurdering af behandlingens effekt

Lægen vil analysere, om du oplever en reduktion i antallet af tællelige motoriske anfald (anfald, der involverer synlige muskelbevægelser, som kan tælles).

Der vil blive beregnet en procentvis ændring i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline-perioden.

Lægen vil vurdere, om du er en 50% responder, hvilket betyder, at du har mindst 50% færre anfald end før behandlingen.

Disse vurderinger vil blive foretaget for både behandlings- og vedligeholdelsesperioderne.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført et tidligere studie med lægemidlet LP352 (kaldet Study LP352-301 eller LP352-302) og være kommet til det 8. besøg. Din læge skal mene, at du kan have gavn af at fortsætte med at tage LP352
  • Du skal have en diagnose med udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati (en type alvorlig epilepsi som påvirker hjerneudviklingen). Dette inkluderer tilstande som Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, eller andre lignende tilstande, som blev bekræftet i det tidligere studie
  • Du skal have mindst én pålidelig og stabil forælder, værge eller omsorgsperson, som kan hjælpe dig gennem hele studiet
  • Du skal kunne og ville give dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet. Hvis du ikke kan give samtykke selv, skal en værge eller forælder give samtykke på dine vegne, og du skal stadig sige ja til at deltage, hvis du er i stand til det
  • Du, dine forældre eller din omsorgsperson skal være villige og i stand til at udfylde dagbøger gennem hele studiet, hvor I skal notere oplysninger om din tilstand. Din læge skal vurdere, at I kan klare denne opgave

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 2 år eller over 55 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft mere end 10 anfald om dagen i gennemsnit i løbet af de sidste 4 uger før undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du har ændret din anfaldsmedicin inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du tager mere end 3 forskellige typer anfaldsmedicin
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har en ustabil hjertesygdom eller hjertearytmi, som betyder uregelmæssig hjerterytme
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig nyre- eller leversygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv kræftdiagnose, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig psykiatrisk lidelse, der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du har status epilepticus inden for de sidste 6 måneder, hvilket betyder langvarige anfald, der ikke stopper af sig selv
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der kan påvirke serotonin, som er et signalstof i hjernen
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kendt allergi over for undersøgelsesmedicinen
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino Pavia Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Hospital Ruber Internacional Madrid Spanien
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting Zwolle Holland
Gesellschaft Fuer Epilepsieforschung Bielefeld Tyskland
Hospital La Milagrosa S.A. Madrid Spanien
Universita’ Degli Studi Di Verona Verona Italien
Hospital Vithas Parque San Antonio Malaga Spanien
Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH Radeberg Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Zentrum für Psychiatrie Südwürttemberg Epilepsie Zentrum Bodensee Ravensburg Tyskland
Wmwrwpaahm Ccfycudrv Hprzizbp Utrecht Holland
Bvrmb Kgfnyqox Ujwxinfhlybrb Sfjsotlh Vxqq Riga Letland
Hjgwmxab Uihjvdqbvjjuo Raqtjhev Dv Mmjxst Malaga Spanien
Ssyzgl Koidbq Veldbzwrgj Sm &xtjx Cnu Ks Vogtareuth Tyskland
Awitcrtvwv Pagijuuz Huhcrmwc Do Mikizizzb Marseille Frankrig
Hyghcbjy Dr Ln Scvzp Crro I Syyd Png Barcelona Spanien
Uzbzyhuvqo Ou Axglvvj Edegem Belgien
Ghawfk Urhfksgurz Fzlmysqmj Frankfurt am Main Tyskland
Hqjckalo Vukh dyyqoqzj Barcelona Spanien
Hzhtmcyh Utecivkaqqjxxc Sngzzxclbg &fkzkus Hclmwli du Hfxpygslpdw Strasbourg Frankrig
Cmelkp Hmxwrmfato E Ufgiutgmxqzim Da Chjtxsh Ejbqia Coimbra Portugal

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
01.09.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2025
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.09.2025
Italien Italien
rekrutterer
01.09.2025
Letland Letland
rekrutterer
01.09.2025
Portugal Portugal
rekrutterer
01.09.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
01.09.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.09.2025

Forsøgssteder

LP352 (bexicaserin) er et lægemiddel, der undersøges som en ny behandling for epilepsi. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at kontrollere epileptiske anfald hos børn og voksne, der lider af en særlig alvorlig form for epilepsi kaldet udviklings- og epileptisk encefalopati. LP352 virker ved at påvirke bestemte kemiske signaler i hjernen, der kan hjælpe med at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af epileptiske anfald. I dette studie vil forskerne undersøge, hvor sikkert lægemidlet er at bruge over en længere periode, og hvor effektivt det er til at kontrollere anfald hos patienter med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Developmental and Epileptic Encephalopathies – Dette er en gruppe af alvorlige neurologiske tilstande, der kombinerer epilepsi med udviklingsforstyrrelser. Sygdommen begynder typisk tidligt i livet, ofte i spæd- eller småbarnsalderen. Børn med denne tilstand oplever hyppige og forskellige typer af epileptiske anfald, der kan være svære at kontrollere. Samtidig med anfaldene udvikler børnene kognitive problemer, forsinket udvikling og adfærdsvanskeligheder. Sygdommen påvirker hjernens normale udvikling og funktion, hvilket resulterer i omfattende neurologiske og udviklingsmæssige udfordringer. Tilstanden varierer i sværhedsgrad, men påvirker altid barnets evne til at lære og udvikle sig normalt.

Forsøgs-ID:
2024-514974-39-00
Protokolkode:
LP352-303
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af S230815 givet intratekalt til børn med KCNT1-relateret udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien
  • Undersøgelse af LP352 (bexicaserin) til behandling af anfald hos børn og voksne med udviklings- og epileptisk encefalopati

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +5