Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvad studeres i forsøget?
- Hvem kan deltage?
- Fase og studiedesign
- Hvilke mål og resultater måles?
- Hvad betyder det for patienter og familier?
Oversigt over forsøget
Der er registreret ét klinisk forsøg med S230815-2, og det er et interventionsstudie, hvor deltagerne får selve forsøgsbehandlingen.[1]
Forsøget er authorised og har NCT-nummeret NCT07227857.[1]
Det er et forsøg hos pædiatriske deltagere, altså børn, med KCNT1-relateret udviklings- og epileptisk encefalopati.[1]
Hvad studeres i forsøget?
Forsøget undersøger, om S230815 kan være sikkert og tåles af børn med KCNT1-relateret udviklings- og epileptisk encefalopati.[1]
I forsøgets korte beskrivelse står der, at formålet er at evaluere sikkerhed og tolerabilitet i denne patientgruppe.[1]
Det vigtigste kliniske fokus er derfor ikke kun, om behandlingen kan gives, men også hvordan kroppen reagerer på den.[1]
Hvem kan deltage?
Forsøget er lavet til børn med KCNT1-relateret udviklings- og epileptisk encefalopati.[1]
Det betyder, at deltagerne skal have den specifikke sygdom, som er nævnt i forsøgsdataene.[1]
Der er planlagt 28 deltagere i alt, så det er et lille tidligt forsøg.[1]
Fase og studiedesign
Forsøget er i fase 1/2, som er en tidlig fase i klinisk forskning.[1]
Det beskrives som et first-in-human-forsøg, hvilket betyder, at det er første gang, behandlingen testes i mennesker.[1]
Studiet er multicentre, så det foregår på flere forskningssteder, og det er open-label, hvilket betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.[1]
Det er også et multiple ascending dose-studie, hvor doserne kan gives i flere trin og gradvist øges for at undersøge, hvordan behandlingen tåles.[1]
Ifølge forsøgsdataene er behandlingen angivet som en opløsning til injektion med intrathekal brug.[1]
Hvilke mål og resultater måles?
Det primære mål i forsøget er forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger.[1]
Det betyder, at forskerne især vil se på, hvor ofte uønskede hændelser opstår, og hvor alvorlige de er.[1]
Sådanne mål er vigtige i tidlige forsøg, fordi de hjælper med at vurdere, om en behandling kan undersøges videre i større studier.[1]
Hvad betyder det for patienter og familier?
For familier betyder dette forsøg, at forskerne prøver at lære mere om, hvordan S230815-2 virker i en meget specifik gruppe børn med en sjælden epilepsisygdom.[1]
Da forsøget er tidligt, handler det først og fremmest om sikkerhed og om at forstå, hvordan behandlingen tåles i praksis.[1]
De data, der er tilgængelige her, beskriver ikke effektmål som anfaldsreduktion, så fokus i denne registrering er på det tidlige sikkerhedsarbejde.[1]
