Dette studie undersøger myelofibrose i accelereret fase, som er en type kræft i knoglemarven, hvor knoglemarven producerer unormale blodceller og danner arvæv. Myelofibrose i accelereret fase betyder, at sygdommen er blevet værre og udviser tegn på at udvikle sig til en mere alvorlig form. Behandlingen består af en kombination af to lægemidler: fedratinib og CC-486, hvor CC-486 er et hypometylerende middel, som er en type medicin, der kan hjælpe med at gendanne normal funktion af gener i kræftceller.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv og sikker kombinationen af fedratinib og CC-486 er hos patienter med myelofibrose i accelereret fase. Studiet er opdelt i to faser. I første fase vil forskerne finde ud af, hvilken dosis af medicinen der er sikker at give, og om patienterne kan tåle behandlingen. I anden fase vil de undersøge, hvor godt behandlingen virker ved at måle, hvor mange patienter der får en forbedring af deres tilstand, hvilket kan være klinisk forbedring, delvis remission eller fuldstændig remission.
Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, herunder fysiske undersøgelser, blodprøver og EKG, som måler hjertets elektriske aktivitet. Forskerne vil også holde øje med bivirkninger og måle, hvor godt behandlingen hjælper med at reducere symptomer som træthed og ubehag fra en forstørret milt. De vil følge deltagernes tilstand over tid for at se, hvor længe behandlingen virker, og om sygdommen forbliver stabil eller forværres.
Tyskland 
