Afprøvning af CNTY-101 behandling hos patienter med muskelinflammation og andre autoimmune sygdomme

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre forskellige autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber sine egne celler og væv. De tre sygdomme er systemisk lupus erythematosus (SLE), som kan påvirke mange organer herunder hud, led, nyrer og hjerte, systemisk sklerose (SSc), som forårsager fortykkelse og forhærdning af huden og indre organer, og idiopatisk inflammatorisk myositis (IIM), som er en gruppe af sygdomme der forårsager betændelse og svaghed i musklerne. Alle tre sygdomme er drevet af unormale B-celler, som er en type hvide blodlegemer der normalt hjælper med at bekæmpe infektioner ved at producere antistoffer.

Behandlingen som undersøges kaldes CNTY-101 og består af modificerede naturlige dræberceller (NK-celler), som er fremstillet fra stamceller og designet til at fjerne de skadelige B-celler fra kroppen. Disse NK-celler er udstyret med en særlig receptor kaldet CAR, som hjælper dem med at genkende og angribe B-cellerne mere effektivt. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af CNTY-101 hos patienter med aktiv B-celle-drevet autoimmun sygdom.

Studiet er opdelt i to faser og vil involvere patienter, som ikke har haft tilstrækkelig forbedring med standard behandlinger eller ikke kan tåle dem. Under studiet vil deltagerne modtage CNTY-101 gennem en infusion i blodet, og de vil blive nøje overvåget for bivirkninger og respons på behandlingen. Læger vil regelmæssigt vurdere patienternes tilstand gennem forskellige tests og målinger for at følge både sikkerheden og effektiviteten af behandlingen over tid.

1 indledende screening og vurdering

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet. Dette omfatter blodprøver, billeddiagnostik og vurdering af din autoimmune sygdom.

Lægen vil kontrollere dine antistoffer (kroppens forsvarsstoffer) og vurdere aktivitetsniveauset af din sygdom ved hjælp af forskellige scoringsmetoder.

For personer med systemisk lupus erythematosus (SLE) vil aktiviteten blive målt med BILAG-scoring, som vurderer hvor mange organsystemer der er påvirket.

For personer med systemisk sklerose vil hudfortykkelsen blive målt med mRSS-scoring, og der vil blive taget blodprøver for at vurdere sygdomsaktiviteten.

For personer med idiopatisk inflammatorisk myositis vil muskelstyrken blive testet, og der vil blive taget prøver for at måle muskelnedbrydning.

2 forberedelse til behandling

Du vil modtage en behandling, der forbereder dit immunsystem til at modtage de nye celler. Dette kaldes konditionering.

Behandlingen består af aldesleukin, som er en form for signalstof, der stimulerer immunsystemet.

3 administration af cnty-101 celler

Du vil modtage CNTY-101, som er specielt modificerede immunceller kaldet NK-celler (naturlige dræberceller).

Disse celler er fremstillet fra inducerede pluripotente stamceller og er programmeret til at angribe bestemte celler i dit immunsystem, der forårsager din autoimmune sygdom.

Cellerne gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at de sprøjtes direkte ind i din blodåre gennem et drop.

Behandlingen foregår på hospitalet, hvor du vil blive overvåget nøje under hele processen.

4 overvågning efter behandling

Efter behandlingen vil du blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Lægen vil holde særligt øje med tegn på graft-versus-host sygdom, hvor de nye celler angriber dit eget væv.

Du vil også blive overvåget for cytokinfrigivelsessyndrom, som er en reaktion hvor immunsystemet frigiver mange signalstoffer på én gang.

Der vil blive holdt øje med immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom, som kan påvirke dit nervesystem.

Alle bivirkninger grad 3 eller højere, som ikke forbedres til grad 2 eller lavere inden for 72 timer, vil blive nøje overvåget og behandlet.

5 opfølgende undersøgelser og vurderinger

Du vil have regelmæssige kontroller for at vurdere, hvordan behandlingen virker på din autoimmune sygdom.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauerne af forskellige antistoffer og immunceller.

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af de samme metoder som ved screening for at se, om behandlingen har haft effekt.

Lægen vil følge dit helbred over tid for at sikre, at behandlingen er sikker og effektiv.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en af følgende sygdomme: idiopatisk inflammatorisk myositis (muskelbetændelse uden kendt årsag), systemisk lupus erythematosus (bindevævssygdom der påvirker flere organer) eller systemisk sklerose (sklerodermie – en bindevævssygdom der gør huden hård)
Hvis du har systemisk lupus erythematosus, skal du opfylde de medicinske kriterier fra 2019 for denne sygdom
Hvis du har systemisk lupus erythematosus, skal du have bestemte antistoffer i blodet (anti-dsDNA, anti-histone, anti-nucleosome eller anti-Sm antistoffer)
Hvis du har systemisk lupus erythematosus, skal din sygdom være aktiv med mindst ét organsystem med alvorlig sygdomsaktivitet eller mindst to organsystemer med moderat sygdomsaktivitet
Hvis du har systemisk lupus erythematosus, skal du ikke have haft tilstrækkelig forbedring af eller ikke kunne tåle kortikosteroider (betændelsesdæmpende medicin) og mindst to andre behandlinger
Hvis du har systemisk sklerose, skal du opfylde de medicinske kriterier fra 2013 for denne sygdom
Hvis du har systemisk sklerose, skal du have den diffuse form med bestemte antistoffer i blodet
Hvis du har systemisk sklerose, skal du have tegn på hurtig forværring af sygdommen
Hvis du har systemisk sklerose, skal du ikke have haft tilstrækkelig forbedring af eller ikke kunne tåle kortikosteroider og mindst to andre behandlinger
Hvis du har idiopatisk inflammatorisk myositis, skal du opfylde de medicinske kriterier fra 2017 for denne sygdom
Hvis du har idiopatisk inflammatorisk myositis, skal du have aktiv muskelbetændelse påvist ved muskelbiopsi (vævsundersøgelse) eller billeddannelse, eller tegn på lungesygdom
Hvis du har idiopatisk inflammatorisk myositis, skal du have bestemte antistoffer i blodet
Hvis du har idiopatisk inflammatorisk myositis med muskelsvaghed, skal du have nedsat muskelstyrke og opfylde mindst to andre kriterier
Hvis du har idiopatisk inflammatorisk myositis, skal du ikke have haft tilstrækkelig forbedring af eller ikke kunne tåle kortikosteroider og mindst to andre behandlinger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har andre autoimmune sygdomme ud over systemisk lupus erythematosus (en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber egne væv), systemisk sklerose (en bindevævssygdom der gør hud og organer stive) eller idiopatisk inflammatorisk myositis (betændelse i musklerne uden kendt årsag)
Du kan ikke deltage hvis din sygdom ikke er aktiv eller ikke er drevet af B-celler (en type hvide blodlegemer der producerer antistoffer)
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige infektioner eller har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der undertrykker immunsystemet stærkt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med dit immunsystem ud over din autoimmune sygdom
Du kan ikke deltage hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge studieplanerne eller ikke kan give informeret samtykke

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer	01.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Aldesleukin

CNTY-101 er en eksperimentel behandling, der består af naturlige dræberceller (NK-celler), som er blevet modificeret i laboratoriet. Disse celler kommer fra stamceller og er blevet ændret til at kunne genkende og ødelægge B-celler i kroppen. B-celler er en type hvide blodlegemer, som kan forårsage autoimmune sygdomme ved fejlagtigt at angribe kroppens egne væv. CNTY-101 gives som en infusion direkte i blodbanen og har til formål at reducere antallet af skadelige B-celler, hvilket kan hjælpe med at kontrollere autoimmune sygdomme som lupus, sklerodermi og inflammatoriske muskelsygdomme.

Undersøgte sygdomme:

Idiopatisk inflammatorisk myopati

Idiopatisk inflammatorisk myositis – En gruppe af sjældne autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber musklerne og forårsager betændelse. Sygdommen påvirker primært skeletmuskulaturen og kan også ramme huden samt andre organer. Patienter oplever typisk muskelsvaghed, især i de store muskelgrupper som lårmuskler og skuldermuskler. Sygdommen udvikler sig ofte gradvist over flere måneder, men kan i nogle tilfælde opstå pludseligt. Tilstanden kan variere i sværhedsgrad og kan påvirke patienternes evne til at udføre daglige aktiviteter.

Systemisk lupus erythematosus – En kronisk autoimmun bindevævssygdom, hvor immunsystemet angriber kroppens egne væv og organer. Sygdommen kan påvirke næsten alle organsystemer, herunder hud, led, nyrer, hjerte, lunger og nervesystem. Symptomerne varierer meget mellem patienter og kan komme i perioder med opblussen efterfulgt af perioder med færre symptomer. Almindelige tegn inkluderer ledsmerter, hududslæt, træthed og feber. Sygdommen har tendens til at forløbe i bølger med aktive perioder og perioder med mindre aktivitet. Kvinder rammes oftere end mænd, og symptomerne kan blive værre under stress eller sygdom.

Systemisk sklerose – En kronisk autoimmun bindevævssygdom karakteriseret ved abnorm ophobning af kollagen i huden og indre organer. Sygdommen forårsager fortykkelse og strammering af huden, især på hænder, ansigt og arme. Der skelnes mellem to hovedformer: begrænset og diffus systemisk sklerose, hvor den diffuse form påvirker mere omfattende hudområder. Sygdommen kan også påvirke blodkar, lunger, nyrer, hjerte og fordøjelsessystemet. Udviklingen er typisk langsom og progressiv over flere år. Raynauds fænomen, hvor fingre og tæer skifter farve ved kulde, er ofte et tidligt symptom.

Forsøgs-ID:

2024-519532-16-00

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af CNTY-101 behandling hos patienter med muskelinflammation og andre autoimmune sygdomme

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?