Sikkerhed og effekt af AGA2115 hos voksne med osteogenesis imperfecta i en fase‑2‑undersøgelse

2 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den sjældne tilstand Osteogenesis Imperfecta er karakteriseret ved skrøbelige knogler, hyppige brud og lav BMD, som betyder knogletæthed. Tilstanden skyldes ofte genetiske variationer i generne COL1A1 og COL1A2, som er ansvarlige for produktionen af kollagen, et vigtigt protein i knoglerne.

I forsøget får deltagerne enten den undersøgende medicin AGA2115, et menneskelig igg4 bispecifikt monoklonalt antistof, eller et placebo. Lægemidlet gives som en injektion under huden hver anden uge i en periode på omkring et år. Deltagerne mødes regelmæssigt på klinikken til sikkerhedstjek, blodprøver og scanninger af rygsøjlens knogletæthed. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om behandlingen kan øge knogletætheden i lænden efter 12 måneder.

1 baselineundersøgelse og randomisering

baselineundersøgelse udføres kort efter at du er tilmeldt. der indsamles data om din knogletæthed, sundhedstilstand og eventuelle medicin du tager.

herefter foretages randomisering, hvor du tilfældigt får tildelt enten aga2115 eller placebo i en dobbeltblind opsætning, så hverken du eller de behandlende ved, hvilken behandling du modtager.

2 første injektion

på den planlagte startdato modtager du den første subcutane injektion. aga2115 leveres som en opløsning til injektion med en dosis på 2000 mg (milligram). hvis du er i placebo‑gruppen, modtager du en inaktiv opløsning, der er udformet til at ligne aga2115.

injektionen gives under huden af en sundhedsprofessionel i et klinisk miljø.

3 gentagne injektioner i løbet af studiet

du vil modtage yderligere subcutane injektioner ved hver planlagt besøgsdato i henhold til protokollen. hver injektion indeholder igen 2000 mg aga2115 eller den tilsvarende placebo‑opløsning.

antallet og tidsintervallerne for injektionerne bestemmes af studieplanen, men de udføres gennem hele studieperioden indtil den endelige måling i måned 12.

4 opfølgende besøg og sikkerhedsovervågning

ved hver besøgsdato foretages kliniske undersøgelser, blodprøver og vurdering af eventuelle bivirkninger for at sikre din sikkerhed.

du får også mulighed for at rapportere eventuelle nye symptomer eller ændringer i din helbredstilstand.

5 måned 12 – primær endepunktmåling

ved måned 12 måles din knogletæthed i lænden (lumbar spine) igen for at bestemme den procentvise ændring i forhold til baseline. dette er det primære mål for studiet.

resultaterne sammenlignes mellem gruppen, der har modtaget aga2115, og gruppen, der har modtaget placebo.

6 studieafslutning

efter den sidste måling afsluttes dit deltagelse i studiet. du får en afsluttende opsummering af de indsamlede data og information om eventuel videre opfølgning, som kan tilbydes efter studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være voksen (alder 18‑75 år), både mænd og kvinder, og have en klinisk diagnose af osteogenesis imperfecta type I, III eller IV, som er bekræftet ved en genetisk test for ændringer i generne COL1A1 eller COL1A2. (En genetisk test er en laboratorieundersøgelse af dine gener for at finde specifikke mutationer.)
Du skal kunne underskrive et informeret samtykke, hvilket betyder at du forstår og accepterer de krav og begrænsninger, som er beskrevet i studiets informationsdokument.
Din knogletæthed (BMD) skal have en T‑score på ≤ -1,0 i enten lænden (lumbar spine), hofte (total hip) eller lårhalsen (femoral neck). (BMD måler hvor tætte dine knogler er, og T‑score sammenligner din knogletæthed med en ung, sund voksen.)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Vitamin D-mangel – du har for lidt vitamin D i kroppen, hvilket kan påvirke knoglernes styrke.
Kræft de sidste 5 år – du har haft en ondartet tumor inden for de seneste fem år.
Gravide eller ammende kvinder – du er gravid, ammer, eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
Deltagelse i anden klinisk undersøgelse inden for de sidste 12 måneder – du har været med i en anden studie, hvor du fik et forsøgsmedikament, og du må ikke være i to studier på samme tid.
Ukontrollerede sygdomme, der påvirker knoglestofskiftet – f.eks. lav eller høj funktion i parathyroid- eller skjoldbruskkirtlen, eller andre hormonelle lidelser, som ikke er under kontrol.
Forhøjet eller sænket calcium i blodet – du har for meget eller for lidt calcium i blodet lige nu.
Historie med rakitis, osteomalaci eller anden knoglesygdom (undtagen OI) – du har tidligere haft knoglesygdomme, der giver bøjede lange knogler eller øget risiko for brud.
Behandling med bisfosfonater de sidste 6 måneder – du har fået medicin, der styrker knoglerne, inden for de sidste seks måneder.
Behandling med teriparatid, abaloparatid, strontiumranelat eller hormonerstatningsbehandling de sidste 12 måneder – du har fået disse knoglemediciner eller hormonbehandling inden for det seneste år.
Behandling med denosumab (eller lignende) de sidste 2 år – du har fået dette lægemiddel, der påvirker knoglerne, inden for de sidste to år.
Behandling med anti‑sclerostin antistof‑medicin på noget tidspunkt – du har tidligere fået medicin som romosozumab, setrusumab eller blosozumab, som påvirker knogleopbygning.
Hjerteanfald eller slagtilfælde de sidste 12 måneder – du har haft et hjerteinfarkt, et slagtilfælde eller en anden alvorlig hjerte‑/karsygdom inden for det seneste år.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Isala Klinieken Stichting	Zwolle	Holland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Egpnqai Uwrmeeyeimtd Mxkakzv Cebhdhy Rltxtflof (hmbpfca Mpf	Rotterdam	Holland
Lfkmw Uqgupdwhpewp Mfcyoky Cftvmcw (tyhxq	Leiden	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer endnu ikke	27.02.2026
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	27.02.2026
Holland	rekrutterer endnu ikke	27.02.2026

Forsøgssteder

AGA2115 er et menneskegenereret antistof, der er designet til at binde sig til to proteiner, sclerostin og dickkopf‑relateret protein 1, som påvirker knogledannelse. Ved at blokere disse proteiner kan stoffet hjælpe med at øge knogletætheden, så knoglerne bliver stærkere. I forsøget får deltagerne en subkutan (under huden) injektion af dette lægemiddel for at undersøge, om det kan forbedre knogletætheden i lænden hos voksne med osteogenesis imperfecta type I, III eller IV.

Undersøgte sygdomme:

Osteogenesis imperfecta

Osteogenesis Imperfecta – Osteogenesis Imperfecta er en arvelig knoglesygdom, hvor knoglerne er meget skrøbelige og let kan brække. Sygdommen skyldes en defekt i produktionen af kollagen, som er et vigtigt protein i knoglerne. Personer med tilstanden kan opleve hyppige knoglebrud allerede i barndommen. Over tid kan knoglerne blive deformerede, og der kan opstå problemer med vækst. Sygdommens sværhedsgrad kan variere fra milde til svære former.

Forsøgs-ID:

2025-522951-24-00

Protokolkode:

ACT24-001

NCT ID:

NCT07062588

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed og effekt af AGA2115 hos voksne med osteogenesis imperfecta i en fase‑2‑undersøgelse

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?