Studiet fokuserer på personer med medfødt hæmofili A, en sjælden blødningssygdom hvor blodet har svært ved at størkne, og som kan føre til betændelse i ledkapslens, kaldet synovitis. Behandlingen består af intravenøs infusion af efanesoctocog alfa, som erstatter den manglende blodkoagulationsfaktor FVIII og hjælper kroppen med at stoppe blødninger.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om en mere intensiv erstatningsterapi kan mindske eller fjerne tegn på betændelse i leddene. Deltagerne får regelmæssige doser af medicinen i cirka tolv måneder, og deres led undersøges med ultralyd for at vurdere eventuelle ændringer i ledkapslens tykkelse.
Under hele perioden følges sikkerheden nøje, og eventuelle bivirkninger registreres. Målet er at forbedre ledfunktion og reducere antallet af blødninger hos personer med denne tilstand.



Tyskland
Østrig
