Efanesoctocog alfa behandling for patienter med medfødt hæmofili A og ledbetændelse (synovitis) – fase 3 randomiseret studie

3 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet fokuserer på personer med medfødt hæmofili A, en sjælden blødningssygdom hvor blodet har svært ved at størkne, og som kan føre til betændelse i ledkapslens, kaldet synovitis. Behandlingen består af intravenøs infusion af efanesoctocog alfa, som erstatter den manglende blodkoagulationsfaktor FVIII og hjælper kroppen med at stoppe blødninger.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om en mere intensiv erstatningsterapi kan mindske eller fjerne tegn på betændelse i leddene. Deltagerne får regelmæssige doser af medicinen i cirka tolv måneder, og deres led undersøges med ultralyd for at vurdere eventuelle ændringer i ledkapslens tykkelse.

Under hele perioden følges sikkerheden nøje, og eventuelle bivirkninger registreres. Målet er at forbedre ledfunktion og reducere antallet af blødninger hos personer med denne tilstand.

1 start af behandling

du modtager den første injektion af efanesoctocog alfa. dosis er 35 iu pr. kg kropsvægt. stoffet gives som intravenøs injektion. den nødvendige mængde beregnes ud fra din vægt, og den leveres i en passende styrke (250 iu, 500 iu, 1000 iu, 2000 iu eller 3000 iu). injektionen udføres af medicinsk personale.

2 fortsat dosering i 12 måneder

du fortsætter med at modtage efanesoctocog alfa i den samme dosis på 35 iu/kg i løbet af de næste 12 måneder. hver injektion gives i overensstemmelse med protokollen, som fastsættes af den behandlende læge.

3 regelmæssige kontrolbesøg

du mødes med klinikken med jævne mellemrum for at få blodprøver, der måler niveauet af koagulationsfaktor viii (den medicin, der hjælper blodet med at størkne).

under kontrolbesøg udføres en ultralyd af leddene for at vurdere betændelse i ledkapslen (synovitis). ultralyd er en billedteknik, der bruger lydbølger til at skabe et billede af indersiden af leddet.

4 overvågning af bivirkninger

du informeres om at rapportere eventuelle bivirkninger eller ubehag, der opstår i forbindelse med behandlingen. alle bivirkninger registreres og evalueres af studiepersonalet.

5 slutvurdering efter 12 måneder

efter 12 måneders behandling foretages en afsluttende ultralyd og blodprøver for at vurdere, om betændelsen i leddene er reduceret eller forsvundet.

resultaterne sammenlignes med de oprindelige målinger for at bestemme behandlingsrespons.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give et informeret samtykke, hvilket betyder at du skriftligt accepterer at deltage efter at have fået alle oplysninger om undersøgelsen.
  • Du skal være en mand mellem 18 og 70 år gammel på tidspunktet for den første screening‑undersøgelse.
  • Du skal kunne forstå og følge undersøgelsens instruktioner, så du kan give dit informerede samtykke korrekt.
  • Du skal have medfødt hæmofili A i en svær til moderat grad – en arvelig blødningsforstyrrelse, hvor blodet har svært ved at størkne.
  • Du skal have brugt regelmæssig forebyggende behandling med godkendte FVIII‑produkter (såsom SHL‑FVIII, EHL‑FVIII eller HS‑FVIII) i mindst de sidste 6 måneder, som din læge har ordineret.
  • Du skal have synovitis i albuen, knæet og/eller anklen, hvilket er betændelse i leddets slimhinde, bekræftet ved en blindet ultralydsundersøgelse (BLUE) med en score på mindst 1 for synovial hypertrofi.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Akut hemarthrose (pludselig blødning i et led) ved screening eller inden for de sidste 4 uger.
  • Brug af blodfortyndende eller blodpladehæmmende medicin ved screening.
  • Kendt blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A.
  • Forventet levetid på mindre end 12 måneder ved screening.
  • Overfølsomhed (allergi) over for den aktive substans eller nogen af hjælpestofferne i forsøgsmedicinen.
  • Patienter af asiatisk etnicitet.
  • Nær relation til forskeren eller personer, der arbejder på studieområdet, sponsor eller CRO.
  • Deltagelse i et andet klinisk interventionsforsøg inden for de sidste 3 måneder.
  • Andre grunde, som forskeren mener gør deltagelse uegnet af videnskabelige, overholdelses- eller sikkerhedsmæssige årsager.
  • Patient er i fængsel efter en dom eller administrativ ordre.
  • Aktuel faktor VIII-hæmmer ≥0,6 BU/mL (blodproteininhibitor).
  • Aktuel immuntoleransbehandling (behandling for at reducere hæmmer).
  • Planlagt intensivering af FVIII-profilakse over de tilladte doser i protokollen.
  • Radiosynovektomi eller ortopædisk operation inden for de sidste 3 måneder eller planlagt inden for de næste 12 måneder.
  • Historie med blodprop, hjerteinfarkt, andre væsentlige blodkarsygdomme eller atrieflimren, eller kombination af risikofaktorer som væsentligt øger den kardiovaskulære risiko under behandlingen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Medical University Of Graz Graz Østrig
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Saarland University Hospital Homburg Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Tyskland
Justus-Liebig-Universitaet Giessen Gießen Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH Berlin Tyskland
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Leipzig Tyskland
Uniklinikum Salzburg Salzburg Østrig
Gtzhbc Uzduaskyyh Fnosywtjk Frankfurt am Main Tyskland
Ueuoxzgqur Mtmitjo Cgcuct Hkopmbdslrlrdodbj Hamborg Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026
Østrig Østrig
rekrutterer endnu ikke
01.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Altuvoct (efanesoctocog alfa) er et medicinsk produkt, der indeholder en syntetisk version af koagulationsfaktor VIII, et protein som personer med hæmofili A mangler. Det gives som en intravenøs injektion og hjælper blodet med at danne en blodprop, så blødninger kan stoppes. I dette studie blev Altuvoct brugt som den aktive behandling (intensiveret erstatningsterapi) for at undersøge, om det kan reducere eller fjerne betændelse i leddene (synovitis) hos patienter med medfødt hæmofili A.

Undersøgte sygdomme:

Congenital hemophilia A – Congenital hemophilia A er en arvelig blødningsforstyrrelse, hvor kroppen mangler eller har meget lidt funktionelt koagulationsfaktor VIII. Tilstanden er til stede fra fødslen og påvirker blodets evne til at danne stabile blodpropper. Personer med sygdommen kan opleve længerevarende blødninger efter mindre skader eller operationer. Gentagne blødninger i led og muskler kan føre til ophobning af blod og efterfølgende hævelse. Over tid kan dette give en gradvis forværring af ledfunktionen.
Synovitis – Synovitis er en betændelse i ledkapslens slimhindebetegnelse, som kan opstå som reaktion på irritation eller hyppige blødninger i leddet. Betændelsen får den indre ledkapsel til at blive hævet og kan give smerte og begrænset bevægelighed. Hvis betændelsen fortsætter, kan den forårsage fortykkelse af synovialmembranen. Denne fortykkelse kan øge risikoen for yderligere blødninger i leddet. Over tid kan vedvarende synovitis bidrage til slid på leddet.

Forsøgs-ID:
2025-523896-44-00
Protokolkode:
EfaSyn (ID16438)
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekt og sikkerhed ved intraartikulær 4P004 (liraglutid) hos patienter med knæsynovitis og knæartrose

    Rekrutterer

    2 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Polen Spanien
  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    3 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2