Du vil deltage i et studie, der undersøger langtidseffekten af forebyggende behandling med efanesoctocog alfa på ledhelbredet hos personer med hæmofili A. Hæmofili A er en arvelig lidelse, hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor.

For at være kvalificeret til studiet skal du have været i forebyggende behandling med andre hæmofili-produkter i mindst 12 måneder, før du blev ordineret efanesoctocog alfa. Du skal også have fået ordineret efanesoctocog alfa inden for de sidste 6 måneder eller på selve indmeldelsesdagen.

Du vil modtage efanesoctocog alfa under handelsnavnet ALTUVOCT som forebyggende behandling. Medicinen fås i forskellige styrker: 250 IE, 500 IE, 1.000 IE, 2.000 IE, 3.000 IE og 4.000 IE. IE står for internationale enheder og angiver styrken af medicinen.

Medicinen leveres som pulver og opløsningsmiddel til injektionsvæske, som du skal blande og give dig selv som en injektion. Den specifikke dosis og hyppighed af dine injektioner vil blive bestemt af din læge i henhold til din individuelle behandlingsplan og lokale retningslinjer.

Du skal registrere alle blødningsepisoder, der opstår under studiet, samt alle behandlinger du får for disse blødninger. Dette inkluderer både spontane blødninger og blødninger som følge af skader eller procedurer.

Dokumentationen skal være nøjagtig og omfattende, da den hjælper med at vurdere, hvor effektiv medicinen er til at forhindre blødninger, især i leddene.

Du skal deltage i planlagte besøg på hospitalet eller klinikken i henhold til en fast tidsplan. Under disse besøg vil dit ledhed blive vurderet ved hjælp af HJHS (Haemophilia Joint Health Score), som er et standardiseret system til at måle ledskader hos personer med hæmofili.

HJHS-vurderingen vil blive foretaget ved indmeldelse og igen efter 12, 24 og 36 måneder. Denne vurdering hjælper med at spore ændringer i dit ledhed over tid.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og symptomer. Disse kaldes patientrapporterede resultater og giver vigtig information om, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

Spørgeskemaerne skal udfyldes på bestemte tidspunkter under studiet som en del af den obligatoriske vurdering.

Hvis du vælger at deltage i HEAD-US undergruppen, vil du få foretaget årlige ultralydsundersøgelser af dine indeksled. Indeksled er de led, der mest almindeligt påvirkes af blødninger hos personer med hæmofili: ankler, albuer og knæ.

Ultralydsundersøgelsen er en ikke-invasiv procedure, der bruger lydbølger til at skabe billeder af leddene. Dette hjælper med at opdage tidlige tegn på ledskader, selv før de kan mærkes eller ses udefra.

Under studiet vil dit behandlingsteam overvåge, hvor mange injektioner og hvilken samlet dosis der er nødvendig for at kontrollere en blødningsepisode, hvis du skulle opleve en.

De vil også registrere udvikling, opløsning eller tilbagevenden af måled. Et måled er et led, hvor der har været tre eller flere blødninger inden for en periode på seks måneder.

Studiet vil følge dig over en længere periode for at vurdere den langsigtede effektivitet af efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødninger. Den prospektive (fremadrettede) observationsperiode vil tillade forskerne at sammenligne dine resultater med data fra tiden før du startede på denne medicin.

Den samlede studieperiode strækker sig fra maj 2025 til december 2028, hvilket giver tilstrækkelig tid til at vurdere langtidseffekterne af behandlingen på dit ledhed.