Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de kliniske forsøg
• Kemoterapi-induceret trombocytopeni ved kræft
• Primær immun trombocytopeni
• Trombocytopeni før hjertekirurgi
• Hvad måler forsøgene?
• Hvem deltager i forsøgene?
• Forsøgsfaser og studiedesign

Oversigt over de kliniske forsøg

De data, der er givet her, beskriver fem interventionalle studier af Romiplostim, også kaldet Nplate i forsøgsbeskrivelserne.^{[1][2][3][3][4]}

Studierne undersøger især, om behandlingen kan hjælpe patienter med lave blodplader til at fortsætte planlagt behandling eller komme bedre gennem en operation.^[1][2][3][4]

Kemoterapi-induceret trombocytopeni ved kræft

To fase 3-studier undersøger kemoterapi-induceret trombocytopeni, som betyder lavt antal blodplader forårsaget af kemoterapi.^[1][4]

I NCT03362177 deltager voksne med mave-tarmkræft, kræft i bugspytkirtlen eller tyktarmskræft, og forsøget er afsluttet.^[1]

Studiet ser på, om patienterne kan få kemoterapi til tiden og i fuld dosis uden ændringer på grund af lave blodplader i den anden og tredje behandlingscyklus.^[1]

De ændringer, forskerne vil undgå, er dosisnedsættelse, udsættelse, udeladelse eller afbrydelse af kemoterapi, når blodpladerne er under 100 x 10⁹/L.^[1]

I NCT03937154 undersøges voksne med ikke-småcellet lungekræft, ovariecancer eller brystkræft, og studiet er autoriseret.^[4]

Her er målet også at se, om Romiplostim kan mindske forsinkelser eller dosisændringer i kemoterapi i løbet af de første behandlingscykler.^[4]

Begge studier sammenligner aktiv behandling med placebo, som er en lignende behandling uden aktivt stof, så forskerne kan vurdere effekten mere retfærdigt.^[1][4]

Primær immun trombocytopeni

To studier handler om primær immun trombocytopeni, som er en tilstand, hvor immunsystemet er forbundet med et lavt antal blodplader.^[2][3]

I NCT05325593 undersøges patienter med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni i et fase 3-studie.^[2]

Her sammenlignes Romiplostim plus dexamethason med dexamethason alene for at se, om kombinationen giver en bedre vedvarende respons efter behandlingen er stoppet.^[2]

Det vigtigste mål er, hvor mange patienter der har blodplader på mindst 50 x 10⁹/L i mindst seks måneder uden nogen ITP-behandling og uden større blødning.^[2]

I 2023-505788-35-00 undersøges en mere kompleks immunmodulerende behandling hos patienter med immun trombocytopeni.^[3]

Dette fase 2-studie måler blodplader ved flere besøg og ser også på, hvor mange patienter der er i remission uden behov for behandling ved senere opfølgning.^[3]

Remission betyder her en periode uden tegn på aktiv sygdom og uden behov for behandling.^[3]

Trombocytopeni før hjertekirurgi

Et fase 2-studie undersøger patienter med trombocytopeni, som skal have hjertekirurgi.^[3]

Studiet ser på, om Romiplostim givet før operation kan mindske, hvor lavt blodpladetallet bliver efter operationen sammenlignet med placebo.^[3]

Det vigtigste mål er det laveste blodpladetal fra afslutningen af hjerte-lunge-maskinen og frem til den 7. postoperative dag, hvor postoperative betyder efter operationen.^[3]

Dette hjælper forskerne med at forstå, om behandlingen kan gøre perioden omkring operationen mere sikker for patienter med lave blodplader.^[3]

Hvad måler forsøgene?

Et primært endepunkt er det vigtigste resultat, som et klinisk forsøg er bygget op omkring.^{[1][2][3][3][4]}

I disse studier måler forskerne især blodpladetal, blødningsstatus, behov for ændringer i kemoterapi og om patienterne kan være uden anden ITP-behandling.^{[1][2][3][3][4]}

I kræftstudierne er et centralt mål, om patienterne kan få deres planlagte behandling uden dosisreduktion, forsinkelse, udeladelse eller stop på grund af lave blodplader.^[1][4]

I ITP-studiet er det centrale mål, om patienterne kan opnå en vedvarende blodpladerespons uden behandling og uden større blødning.^[2]

I hjertekirurgistudiet er fokus på det laveste blodpladetal i dagene efter operationen.^[3]

Hvem deltager i forsøgene?

De deltagere, der beskrives i kilderne, er voksne med forskellige former for lavt blodpladetal.^[1][2][3][4]

Der er voksne med kræft, som får kemoterapi, voksne med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni, og patienter med trombocytopeni, som skal have hjertekirurgi.^[1][2][3][4]

Et andet studie omfatter patienter med immun trombocytopeni og ser på en kombineret behandling med flere lægemidler.^[3]

Hvert forsøg har sine egne regler for, hvem der kan være med, men disse regler er ikke beskrevet i detaljer i de givne data.^{[1][2][3][3][4]}

Forsøgsfaser og studiedesign

De beskrevne studier er enten fase 2 eller fase 3, og de er alle interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og måler resultatet.^{[1][2][3][3][4]}

Fase 3-studierne er de største i materialet og bruges til at sammenligne behandlinger i større patientgrupper.^[1][2][4]

Fase 2-studierne undersøger tidlige tegn på effekt og fortsætter samtidig med at følge sikkerhed og resultater hos færre patienter.^[3][3]

En del af studierne er autoriserede, og ét er afsluttet, hvilket viser, at forskningen både omfatter igangværende og færdige forsøg.^{[1][2][3][3][4]}