Europas førende søgning efter kliniske forsøg

ATUMELNANT

Dette overblik beskriver kliniske studier af ATUMELNANT hos børn, unge og voksne med medfødt binyrebarkhyperplasi. Studierne undersøger især sikkerhed, tolerabilitet og effekt, herunder om behandlingen kan hjælpe med at kontrollere hormonniveauer og reducere behovet for glukokortikoider.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over studierne

De registrerede kliniske studier undersøger ATUMELNANT hos personer med medfødt binyrebarkhyperplasi, også kaldet congenital adrenal hyperplasia (CAH).[1][2][3]

Der er tre autoriserede, interventionelle studier, og de er placeret i fase 2, fase 3 og fase 4.[1][2][3] Studierne omfatter både voksne og pædiatriske deltagere, altså børn og unge.[2][3]

Det overordnede formål er at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effekt, især om behandlingen kan hjælpe med at kontrollere androgener og reducere behovet for glukokortikoider.[1][2][3]

Hvem studierne er lavet til

Ét studie er lavet til deltagere med congenital adrenal hyperplasia uden yderligere beskrivelse i titlen, mens de andre to studier specifikt er lavet til personer med klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi.[1][2][3]

Et af studierne er målrettet pædiatriske deltagere, hvilket betyder børn og unge.[2] Et andet studie er målrettet voksne med sygdommen.[3]

Studierne er derfor ikke kun lavet til én aldersgruppe, men til forskellige patientgrupper med samme grundsygdom.[2][3]

Studiefaser og hvad de betyder

Fase 2 er et trin, hvor forskerne især ser på tidlige tegn på effekt og fortsat vurderer sikkerhed.[1]

Fase 3 er et større trin, hvor man undersøger, om behandlingen virker i en bredere gruppe, og hvordan den sammenlignes med placebo.[3]

Fase 4 bruges til at undersøge behandlingen efter de tidlige faser, ofte i en mere specifik gruppe, her børn og unge med klassisk sygdom.[2]

Hvilke mål og endepunkter der måles

Et vigtigt endepunkt i studierne er ændringen i morgenmålt A4, som står for androstenedion, et hormon der bruges som mål for sygdomskontrol.[1][2]

Et andet mål er andelen af deltagere, der har morgen-A4 på eller under øvre normalgrænse, ofte skrevet som ≤ULN.[2][3] ULN betyder den øvre grænse for det normale område.[2][3]

Studierne ser også på, om den daglige glukokortikoid-dosis kan sænkes, mens hormonkontrollen bevares.[2][3]

Sikkerheden vurderes ved at registrere behandlingsfremkaldte bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der fører til, at behandlingen stoppes.[1][2]

Der måles også hændelser som glukokortikoidmangel, adrenal insufficiens, adrenal krise og hospitalsindlæggelser relateret til sygdommen.[1]

De enkelte ATUMELNANT-studier

Studie 2024-514846-35-00 er et fase 2-studie med 150 deltagere og status Authorised.[1] Det undersøger sikkerhed, tolerabilitet og effekt hos deltagere med congenital adrenal hyperplasia.[1] Det primære sikkerhedsmål er forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der fører til stop af behandlingen.[1] Det ser også på glukokortikoidmangel, adrenal insufficiens, adrenal krise og hospitalsindlæggelser relateret til sygdommen.[1] Det primære effektmål er ændring fra baseline i morgen-serum A4 over tid.[1]

Studie 2024-519578-38-00 er et fase 4-studie med 156 pædiatriske deltagere og status Authorised.[2] Det er lavet til børn og unge med klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi.[2] Studiet er delt op i tre dele: Part A, Part B og Part C.[2] I Part A undersøges sikkerhed og ændring i morgen-A4 ved uge 8.[2] I Part B undersøges, om den daglige glukokortikoiddosis kan reduceres ved uge 28, mens morgen-A4 forbliver på eller under normalgrænsen.[2] I Part C måles ændring i morgen-A4 over tid.[2]

Studie 2024-519579-24-00 er et fase 3-studie med 140 voksne deltagere og status Authorised.[3] Det er lavet til voksne med klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi.[3] Her sammenlignes ATUMELNANT med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.[3] Det primære mål er andelen af deltagere med morgen post-GC A4 på eller under normalgrænsen, mens de er på fysiologisk glukokortikoid-erstatning ved uge 32.[3] Det overordnede formål er at se, om den daglige glukokortikoiddosis kan reduceres, uden at hormonkontrollen forværres.[3]

Vigtige begreber i studierne

Interventionelt studie betyder, at forskerne giver en bestemt behandling og derefter måler resultaterne.[1][2][3]

Baseline er udgangspunktet før behandlingen starter, så man kan sammenligne ændringer senere.[1][2]

Serum betyder den flydende del af blodet, som bruges til laboratoriemålinger.[1]

Tolerabilitet handler om, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[1][2]

Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel, som bruges i nogle studier for at forstå, om effekten skyldes selve behandlingen.[3]

Fysiologisk glukokortikoid-erstatning betyder en dosis, der svarer til kroppens normale behov for denne type hormon.[3]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-514846-35-00 Phase 2 Congenital adrenal hyperplasia Authorised 150
2024-519578-38-00 Phase 4 Classic congenital adrenal hyperplasia Authorised 156
2024-519579-24-00 Phase 3 Classic congenital adrenal hyperplasia Authorised 140

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske studier med ATUMELNANT? Studierne undersøger, om ATUMELNANT er sikkert og effektivt hos personer med medfødt binyrebarkhyperplasi. De ser blandt andet på hormonkontrol, behov for glukokortikoider og bivirkninger.
  • Hvem kan deltage i studierne? Studierne omfatter både voksne og pædiatriske deltagere, altså børn og unge, med klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi. De præcise krav for deltagelse afhænger af det enkelte studie.
  • Hvilke faser er studierne i? De registrerede studier er i fase 2, fase 3 og fase 4. Faserne viser, hvor langt et studie er i udviklingen, fra tidlig vurdering til mere omfattende afprøvning.
  • Hvilke mål måles i studierne? Studierne måler blandt andet ændring i morgen-teen af hormonet A4, andelen af deltagere med A4 inden for normalområdet og ændring i den daglige glukokortikoiddosis. De måler også sikkerhedshændelser som alvorlige bivirkninger og behov for at stoppe behandlingen.
  • Hvad er hovedformålet med studierne? Hovedformålet er at finde ud af, om ATUMELNANT kan hjælpe med at kontrollere androgen-niveauer og samtidig gøre det muligt at bruge lavere doser glukokortikoider. Samtidig vurderes sikkerhed og tolerabilitet.

Igangværende kliniske forsøg for ATUMELNANT

  • Undersøgelse af atumelnant hos børn med medfødt binyrebarkhyperplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen

  • Undersøgelse af atumelnant hos voksne med klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +1

  • Undersøgelse af lægemidlet CRN04894 til behandling af medfødt binyrebarkshyperplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien

Ordliste

  • Medfødt binyrebarkhyperplasi: En arvelig sygdom, hvor binyrerne ikke fungerer normalt. Det kan påvirke kroppens hormonbalance.
  • Klassisk medfødt binyrebarkhyperplasi: En mere tydelig form for sygdommen, som ofte opdages tidligere i livet og kræver tæt opfølgning.
  • Pædiatrisk deltager: Et barn eller en ung person, som deltager i et klinisk studie.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling, så forskerne kan vurdere effekt og sikkerhed.
  • Fase 2: Et tidligere udviklingstrin, hvor man især ser på sikkerhed og tidlige tegn på effekt.
  • Fase 3: Et større studie, som undersøger, om behandlingen virker godt nok til videre brug.
  • Fase 4: Et studie efter tidligere udviklingstrin, hvor behandlingen undersøges i en større eller mere specifik gruppe.
  • A4: Forkortelse for androstenedion, et hormon som måles i studierne for at se, om sygdomskontrollen forbedres.
  • Glukokortikoider: En type hormonmedicin, som bruges til behandling ved medfødt binyrebarkhyperplasi.
  • Adrenal insufficiens: Når binyrerne ikke laver nok hormoner, så kroppen kan få for lidt støtte til vigtige funktioner.
  • Alvorlige bivirkninger: Bivirkninger, som er alvorlige nok til at kræve særlig opmærksomhed eller behandling.
  • Normalområde: Det område, hvor et målt hormon- eller laboratorietal forventes at ligge hos raske personer eller inden for et ønsket behandlingsmål.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-514846-35-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519578-38-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519579-24-00