Dette studie undersøger kongenital adrenal hyperplasi, som er en medfødt sygdom, der påvirker binyrebarken og forårsager unormal produktion af hormoner. Sygdommen kan medføre for høje niveauer af visse mandlige hormoner og kræver livslang behandling med glukokortikoider, som er hormoner der hjælper med at erstatte dem, kroppen ikke kan producere tilstrækkeligt af. Deltagerne i dette studie vil modtage lægemidlet CRN04894, som er under udvikling til behandling af denne tilstand.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af CRN04894 over en længere periode. Dette er et forlængelsesstude, hvilket betyder at det kun er åbent for personer, der allerede har deltaget i tidligere studier med det samme lægemiddel og har haft gavn af behandlingen. Studiet vil måle, hvor godt medicinen virker ved at se på ændringer i niveauet af androstendion, som er et hormon der produceres i for store mængder ved denne sygdom.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige glukokortikoid-behandling sammen med CRN04894. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver om morgenen for at måle hormon-niveauer, og læger vil overvåge deltagernes helbred og eventuelle bivirkninger. Studiet vil også undersøge, om behandlingen kan hjælpe med at reducere den daglige dosis af glukokortikoider, som deltagerne har brug for. Gennem hele forløbet vil forskerne nøje følge deltagernes sikkerhed og justere behandlingen efter behov.
Italien 
Tyskland 
