Lerodalcibep til børn og unge med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette forsøg undersøger heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, en arvelig sygdom, hvor kroppen har meget højt LDL-kolesterol i blodet. Højt LDL-kolesterol kaldes ofte det “dårlige” kolesterol og kan øge risikoen for hjerte- og karsygdom senere i livet. Formålet med studiet er at undersøge, om lerodalcibep kan sænke LDL-kolesterol hos børn og unge i alderen 6 til 17 år, som allerede følger en stabil kost og får kolesterolsænkende tabletter.

Studiet sammenligner lerodalcibep, som gives som en sprøjte under huden én gang om måneden, med placebo. Deltagerne følges i omkring 24 uger. I løbet af studiet gives behandlingen ved flere besøg, og der tages prøver og foretages almindelige kontroller for at se, hvordan kroppen reagerer, og om behandlingen ser ud til at være sikker. Der lægges også vægt på vækst, udvikling og eventuelle bivirkninger.

Der indgår kun én sygdom i studiet, og der bruges kun én aktiv behandling, lerodalcibep. Studiet er blindet, så hverken deltageren eller lægen ved, om der gives aktiv behandling eller placebo. Lerodalcibep gives som en færdigfyldt pen til injektion under huden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Der skal gives skriftligt, underskrevet samtykke før nogen forsøgsrelateret undersøgelse. Det betyder, at den voksne ansvarlige og/eller barnet giver tilladelse efter reglerne for studiet.
Patienten skal være dreng eller pige og være mellem 6 og 17 år ved det første screeningsbesøg. Screening betyder den første kontrol, hvor man vurderer, om patienten kan deltage.
Patienten skal veje mere end 18 kg og have et BMI over 17 og under 42 kg/m². BMI er et mål for forholdet mellem vægt og højde.
Patienten skal have en sikker eller sandsynlig diagnose på heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, enten ud fra kliniske kriterier eller genetisk test. Det betyder, at der er tegn på en arvelig tilstand med meget højt LDL-kolesterol.
Patientens LDL-kolesterol skal være 130 mg/dL eller højere ved vurderingen, og triglycerider skal være under 400 mg/dL. LDL-kolesterol er det “dårlige” kolesterol, og triglycerider er en type fedt i blodet.
Patienten skal være i behandling med en stabil kost og stabile kolesterolsænkende tabletter i mindst 6 uger. Det kan for eksempel være statin med eller uden ezetimib. Statin og ezetimib er medicin, der sænker kolesterol.
Hvis patienten ikke tåler de almindeligt godkendte doser af statin, kan lavere doser eller mindre hyppig brug accepteres, hvis lægen vurderer, at behandlingen er fast og ensartet. Patienter med dokumenteret statin-intolerance kan også deltage. Intolerance betyder, at kroppen ikke tåler medicinen godt.
Patienter må ikke være i behandling med visse andre kolesterolsænkende lægemidler, som studiet udelukker, herunder mipomersen, lomitapid og gemfibrozil.
Hvis patienten tidligere har fået en PCSK9-monoklonal antistofbehandling, skal der være gået mindst 8 uger siden sidste dosis. Et monoklonalt antistof er en type målrettet medicin.
Hvis patienten tidligere har fået en siRNA PCSK9-hæmmer, skal der være gået 360 dage siden sidste dosis. siRNA er en behandling, der påvirker kroppens produktion af et bestemt stof.
Piger og kvinder, som kan blive gravide, skal bruge en meget sikker præventionsmetode under studiet og indtil 60 dage efter sidste dosis, hvis de er seksuelt aktive. De skal også have en negativ graviditetstest i urinen under studiet og ved sidste screeningsbesøg.
Piger og kvinder, som kan blive gravide, må ikke donere æg under behandlingen eller i 90 dage efter sidste dosis.
Drenge skal enten være sterile efter operation eller bruge prævention frem til 90 dage efter sidste dosis. Acceptable metoder er kondom med sæddræbende middel sammen med en kvindelig partner, der er steril eller bruger en af de nævnte præventionsmetoder, såsom diaphragma, cervixkappe, spiral, p-piller, implantat eller indsprøjtning.
Drenge må ikke donere sæd før 90 dage efter sidste dosis af studiemedicinen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har brugt de forbudte kolesterolsænkende lægemidler mipomersen eller lomitapid inden for de sidste 6 måneder før screening, eller gemfibrozil inden for de sidste 6 uger før screening. Screening er den første undersøgelse, hvor man vurderer, om du kan være med.
Du kan ikke deltage, hvis du har fået LDL- eller plasmaferese inden for 2 måneder før første studiedag. Ferese betyder en behandling, hvor man fjerner bestemte stoffer fra blodet.
Du kan ikke deltage, hvis du har en dokumenteret historie med homozygot familiær hyperkolesterolæmi, herunder ægte homozygot form, compound heterozygot form eller andre kombinationer af to forskellige arvelige ændringer, som giver denne svære form.
Du kan ikke deltage, hvis du har eller tidligere har haft en anden alvorlig eller ustabil sygdom, som efter lægens vurdering gør dig uegnet til studiet eller kan påvirke sikkerheden eller resultaterne. Dette kan for eksempel være en vigtig sygdom i lunger, blod, mave-tarm, hormonsystemet, immunforsvaret, huden, nerverne eller en psykisk sygdom.
Du kan ikke deltage, hvis du er en kvinde, som kan blive gravid, er seksuelt aktiv og ikke bruger en meget sikker prævention, eller ikke vil bruge det under studiet og indtil 60 dage efter sidste dosis. Du kan heller ikke deltage, hvis du er gravid, ammer, eller hvis din graviditetstest ved screening er positiv.
Du kan ikke deltage, hvis du har moderat til svær nedsat nyrefunktion, det vil sige en eGFR under 30 mL/min/1,73 m². eGFR er et mål for, hvor godt nyrerne renser blodet.
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv leversygdom eller nedsat leverfunktion, for eksempel skrumpelever, alkoholskade på leveren, kendt hepatitis B eller C, autoimmun hepatitis, leversvigt eller leverkræft. Du kan heller ikke deltage, hvis du har haft levertransplantation, eller hvis dine levertal AST eller ALT er mere end 2,5 gange over normalgrænsen for din alder. AST og ALT er blodprøver, der viser leverens tilstand.
Du kan ikke deltage, hvis du har en ukontrolleret sygdom i skjoldbruskkirtlen. Det gælder både for højt stofskifte og lavt stofskifte. Dette vurderes ved blodprøven TSH. Hvis TSH er uden for grænserne, kan du kun være med, hvis FT3 ligger inden for normalområdet. FT3 er et andet skjoldbruskkirtelhormon. Hvis sygdommen er velkontrolleret, skal behandlingen have været stabil i mindst 3 måneder før screening.
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes, defineret som fastende blodsukker over 200 mg/dL og HbA1c over 9%. HbA1c er en blodprøve, der viser gennemsnitligt blodsukker over tid.
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig og ukontrolleret hjerterytmeforstyrrelse, for eksempel vedvarende hurtig hjerterytme fra hjertekamrene, hyppige korte episoder med sådan rytme, hjerteflimren, bredkomplekset takykardi, atrieflimren med hurtig puls eller svær 2. eller 3. grads blok i hjertets ledningssystem.
Du kan ikke deltage, hvis du har haft hjerteinfarkt (blodprop i hjertet), ustabil angina (brystsmerter på grund af hjertet), ballonudvidelse af kranspulsåre, bypassoperation, indsættelse af en implanterbar hjertestarter eller biventrikulær pacemaker, operation på aortaklappen eller slagtilfælde inden for 3 måneder før indskrivning.
Du kan ikke deltage, hvis du har planlagt hjerteoperation eller anden behandling, der genåbner blodkar, kaldet revaskularisering.
Du kan ikke deltage, hvis du har hjertesvigt i NYHA klasse III-IV, som betyder tydelige eller svære symptomer ved almindelig eller selv let aktivitet, eller hvis din seneste målte venstre ventrikels uddrivningsfraktion er under 30%. Det er et mål for, hvor godt hjertets venstre pumpekammer arbejder.
Du kan ikke deltage, hvis du har forhøjet blodtryk, som ikke er under kontrol, defineret som blodtryk på eller over 95. percentil for alder og køn trods behandling.
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet forsøg med medicin eller udstyr, eller hvis der er gået mindre end 30 dage eller 5 halveringstider siden et sådant forsøg sluttede. Du kan heller ikke deltage, hvis du stadig får andre forsøgslægemidler, for eksempel PCSK9, ANGPTL3, Lp(a) siRNA eller lægemidler med locked nucleic acid, inden for 12 måneder før screening.
Du kan ikke deltage, hvis du har en uforklaret forhøjelse af CK på mere end 5 gange den øvre normalgrænse, medmindre det skyldes motion eller usædvanlig aktivitet, og en ny prøve viser noget andet. CK er et enzym i blodet, som kan stige ved muskelpåvirkning.
Du kan ikke deltage, hvis du ikke forventes at kunne møde til de planlagte besøg eller undersøgelser i studiet.
Du kan ikke deltage, hvis du inden for de sidste 6 måneder har haft misbrug af receptpligtig medicin, ulovlige stoffer eller alkoholmisbrug ifølge din sygehistorie.
Du kan ikke deltage, hvis du har doneret eller mistet en stor mængde blod eller plasma, mere end 500 mL, inden for 30 dage før første studiedag.
Du kan ikke deltage, hvis du har fået blodtransfusion inden for 4 uger før lodtrækning, eller hvis du har kendt HIV-infektion. HIV er et virus, der angriber immunforsvaret.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere er blevet behandlet med lerodalcibep eller et andet adnectin-produkt. Adnectin er en type laboratoriefremstillet lægemiddelstof.
Du kan ikke deltage, hvis der er andre forhold, som lægen vurderer kan gøre deltagelse usikker eller påvirke studiets resultater.
Du kan ikke deltage, hvis du er ansat hos forsøgslægen eller studiepersonalet, eller hvis du er nært familiemedlem til dem.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Norge	rekrutterer endnu ikke	27.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Lerodalcibep

Lerodalcibep er den forsøgsmedicin, der bliver testet i studiet. Det gives som en indsprøjtning under huden med en fyldt pen. Medicinen skal hjælpe med at sænke det dårlige kolesterol i blodet, kaldet LDL-kolesterol, hos børn og unge med arveligt højt kolesterol. I studiet sammenlignes den med placebo for at se, hvor godt den virker og om den er sikker.

Oral lipid-sænkende behandling er den faste kolesterolsænkende medicin, som deltagerne allerede tager som tabletter eller anden medicin gennem munden. Den fortsættes under studiet, så man kan se, hvordan lerodalcibep virker oven i den sædvanlige behandling.

Stabil kost betyder, at deltagerne fortsætter med en fast kolesterolfattig kost under hele studiet. Kosten er en del af den behandling, der allerede bruges for at holde kolesterolet nede.

Heterozygous Familial Hypercholesterolemia – Heterozygous Familial Hypercholesterolemia er en arvelig sygdom, hvor kroppen har svært ved at fjerne LDL-kolesterol fra blodet. Det betyder, at LDL-kolesterol ofte er forhøjet fra barndommen. Over tid kan kolesterol ophobes i blodkarrene og i nogle tilfælde også give fedtaflejringer under huden eller omkring sener. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan variere i sværhedsgrad mellem personer.

Forsøgs-ID:

2025-524214-28-00

Protokolkode:

LIB003-008

NCT ID:

NCT07102511

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Lerodalcibep til børn og unge med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?