Dette studie undersøger heterozygot familiær hyperkolesterolæmi, som er en arvelig sygdom der forårsager meget høje kolesterolniveauer i blodet. Sygdommen gør, at kroppen ikke kan fjerne kolesterol fra blodet på normal vis, hvilket kan føre til hjerte-kar-sygdomme senere i livet. Studiet sammenligner tre forskellige behandlingsmuligheder: alirocumab givet som injektion under huden sammen med rosuvastatin i tabletform, inclisiran givet som injektion under huden sammen med rosuvastatin i tabletform, eller kun standardbehandling med rosuvastatin alene i tabletform. Rosuvastatin er et statin, som er en type medicin der hjælper med at sænke kolesterolniveauet ved at blokere kroppens produktion af kolesterol.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv behandlingen er til at opnå et målniveau for LDL-kolesterol under 100 mg/dl efter 104 ugers behandling hos børn og unge med denne sygdom. LDL-kolesterol kaldes også “dårligt kolesterol”, fordi det kan ophobes i blodkarrene og skabe problemer. Under studiet vil deltagerne få deres kolesterolniveauer målt regelmæssigt gennem blodprøver for at se, hvor godt behandlingen virker. Der vil også blive taget målinger af CIMT, som står for tykkelsen af blodkarrenes vægge i halsen og kan vise, om der sker forbedringer i karenes sundhed.
Studiet varer i alt 104 uger, hvilket svarer til cirka to år. Deltagerne vil blive inddelt i tre grupper, hvor hver gruppe får en af de tre forskellige behandlinger. Under hele forløbet vil der være regelmæssige besøg på hospitalet, hvor læger vil kontrollere deltagernes helbred og tage blodprøver. Der vil også blive spurgt til, hvordan deltagerne har det generelt gennem spørgeskemaer om livskvalitet, så forskerne kan forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv og trivsel.
Polen 
