BMN 333 versus vosoritide til børn med akondroplasi

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger achondroplasi, en arvelig tilstand som giver kortere knoglevækst og derfor meget lav højde, hos børn. Behandlingen, der testes, er BMN 333, som gives som indsprøjtning under huden, og den sammenlignes med vosoritide, som også gives som indsprøjtning under huden.

Formålet med studiet er at se, om BMN 333 kan være lige så god eller bedre end vosoritide til at støtte knoglevækst. Studiet er delt i to dele. I den første del får børnene forskellige doser af BMN 333 eller vosoritide, og resultaterne følges over tid. I den anden del får børnene den dosis af BMN 333, som ser bedst ud, eller vosoritide, og behandlingen fortsætter i omkring et år. Undervejs følges både virkning og sikkerhed.

1 start af deltagelse

Du deltager i et forsøg, hvor behandling med bmn 333 sammenlignes med vosoritid hos børn med akondroplasi, som er en sjælden form for kortvækst.

Forsøget er opdelt i en fase 2 og en fase 3. I fase 2 undersøges 3 doser af bmn 333 sammenlignet med vosoritid. I fase 3 undersøges den valgte dosis af bmn 333 sammenlignet med vosoritid.

2 behandling under fase 2

Du får en behandling under huden ved subkutan brug. Det betyder, at medicinen gives som en indsprøjtning under huden.

De mediciner, der bruges i forsøget, er bmn 333 og vosoritid.

vosoritid gives som 0,40 mg eller 0,80 mg ved hver dosis, afhængigt af hvilken behandling du får.

bmn 333 er forsøgsmedicinen i denne del af studiet. Den præcise dosis er angivet som 0,00 µg i de tilgængelige oplysninger.

Behandlingen fortsætter frem til de planlagte vurderinger ved uge 26 og uge 52.

3 vurderinger i fase 2

Ved uge 26 og uge 52 vurderes din årlige væksthastighed.årlige væksthastighed betyder, hvor meget du vokser i løbet af et år.

Der måles også ændringer i stående højde, højde z-score og forholdet mellem overkrop og underkrop ved uge 26 og uge 52. højde z-score er en måde at sammenligne din højde med højde hos andre børn på samme alder og køn.

Der registreres også bivirkninger, alvorlige bivirkninger og tegn på hændelser, der opstår under behandlingen.

Der udføres desuden fysisk undersøgelse, måling af vigtige kropslige funktioner, ekg, billedundersøgelser som røntgen og dxa, samt blodprøver og andre laboratorietests. ekg er en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet. dxa er en scanning, der måler knogleindhold.

4 behandling under fase 3

I fase 3 får du fortsat en indsprøjtning under huden med enten bmn 333 i den valgte dosis eller vosoritid.

Formålet er at vurdere årlige væksthastighed efter 52 ugers behandling.

5 vurderinger i fase 3

Ved uge 52 vurderes årlige væksthastighed.

Der måles også ændringer i stående højde, højde z-score og forholdet mellem overkrop og underkrop ved uge 52.

Hvem kan deltage i forsøget?

Personen skal være i alderen 2 til under 11 år i fase 2 eller 2 til under 18 år i fase 3, når de underskriver samtykket til at deltage.
Personen skal have achondroplasi, som skal være bekræftet ved en dokumenteret genetisk test (en test af arvematerialet).
Personen skal have åbne vækstzoner i knoglerne, vurderet med røntgen af venstre hånd. Vækstzoner er de områder i knoglerne, hvor knoglen stadig kan vokse.
Hvis personen er en pige på 10 år eller ældre, eller hvis hun allerede har fået menstruation, skal hun have en negativ graviditetstest ved screening og være villig til at få flere graviditetstests under studiet.
Personen skal være i Tanner stadium I i fase 2, eller i et hvilket som helst Tanner stadium i fase 3. Tanner stadium er en vurdering af pubertetsudvikling.
Personens kropsvægt skal være mindst 8,0 kg ved screeningsbesøget.
Personen skal kunne gå selv og kunne stå uden hjælp.
Omsorgspersonen skal være villig til at give indsprøjtninger til personen og gennemføre den nødvendige træning i, hvordan det skal gøres.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en anden årsag til kort højde end achondroplasi, for eksempel hypochondroplasi (en anden arvelig vækstforstyrrelse), trisomi 21 (også kaldet Downs syndrom), pseudoachondroplasi eller væksthormonmangel (for lidt af kroppens væksthormon).
Du kan ikke deltage, hvis du har stofskiftesygdom i skjoldbruskkirtlen som hypothyreose (for lavt stofskifte) eller hyperthyreose (for højt stofskifte), medmindre det er behandlet.
Du kan ikke deltage, hvis du har diabetes mellitus (sukkersyge), medmindre sygdommen vurderes som godt kontrolleret.
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun inflammatorisk sygdom, det vil sige en sygdom hvor kroppens eget immunforsvar angriber kroppen og giver betændelsesreaktioner.
Du kan ikke deltage, hvis du har autonom neuropati, som er en skade på nerverne, der styrer automatiske kropsfunktioner som puls, blodtryk og fordøjelse.
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft nyresvigt eller nedsat nyrefunktion.
Du kan ikke deltage, hvis du har eller har haft hjertesygdom eller karsygdom, som er sygdom i hjertet eller blodkarrene.
Du kan ikke deltage, hvis din helbredstilstand ikke er stabil, یعنی hvis din sygdom eller dit helbred er uforudsigeligt eller hurtigt ændrer sig.
Du kan ikke deltage, hvis du har en betydelig hoftesygdom eller et alvorligt problem med hoften.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Craiova	Craiova	Rumænien
National Institute Of Endocrinology C.I. Parhon	Bukarest	Rumænien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Scbhirzjmlz Plaishaer Swfcbuz Kjggnknoc Ny 1 Iqdrbpfwfmpmrkjxkt Smbdnja Syuvamdnt Uhimoadbeckg Mubvyqnlvv W Kglkwzmhxf	Zabrze	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer endnu ikke	06.05.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	06.05.2026
Rumænien	rekrutterer endnu ikke	06.05.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vosoritide

BMN 333 er det undersøgte lægemiddel i forsøget. Det gives som en indsprøjtning under huden. Formålet er at se, om det kan hjælpe børn med achondroplasi ved at forbedre væksten i knoglerne og øge deres årlige væksthastighed.

Voxzogo er det aktive sammenligningslægemiddel i forsøget. Det gives også som en indsprøjtning under huden. Det bruges som reference, så man kan sammenligne virkningen og sikkerheden af BMN 333 med en behandling, der allerede er kendt for børn med achondroplasi.

Achondroplasia – Achondroplasia er en arvelig vækstforstyrrelse, der påvirker knoglernes udvikling og især længdevæksten i arme og ben. Tilstanden skyldes en ændring i den måde, knoglerne vokser på, så kroppen får kortere lemmer end gennemsnittet, mens stammen ofte er mere normalt udviklet. Forandringerne er til stede fra fødslen og bliver tydeligere, når barnet vokser. Væksten fortsætter langsommere end normalt gennem barndommen, hvilket fører til vedvarende kortvækst og ændrede kropsproportioner.

Forsøgs-ID:

2025-523811-12-00

Protokolkode:

333-301

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

BMN 333 versus vosoritide til børn med akondroplasi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?