Dette kliniske forsøg handler om Downs syndrom, som er en genetisk tilstand forårsaget af en ekstra kopi af kromosom 21. Forsøget undersøger to forskellige doser af et lægemiddel kaldet AEF0217, som gives som en flydende medicin til indtagelse gennem munden, samt placebo. AEF0217 er et stof, der påvirker et bestemt system i hjernen kaldet CB1-signalering. Formålet med forsøget er at finde ud af, hvilke doser af AEF0217 der efter 24 ugers behandling kan vise en forbedring i tilpasningsadfærd sammenlignet med placebo, samt at undersøge hvordan disse effekter udvikler sig over tid og om de påvirkes af faktorer som alder, graden af funktionsnedsættelse og visse genetiske forhold.

Deltagerne i forsøget vil være unge og voksne i alderen 16 til 32 år med Downs syndrom. De skal kunne gå selv og have tilstrækkelig syn og hørelse til at deltage i undersøgelserne. Deltagerne skal have en forælder eller omsorgsperson, der kender dem godt og kan følge dem til alle besøg på klinikken. Under forsøget vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at modtage enten en lav dosis AEF0217, en højere dosis AEF0217 eller placebo i 24 uger. Behandlingen gives som en flydende medicin, der tages gennem munden. I løbet af forsøget vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at måle ændringer i tilpasningsadfærd, tænkeevner, sproglige færdigheder, livskvalitet og søvnkvalitet. Der vil også blive foretaget sikkerhedsundersøgelser, herunder blodprøver, måling af blodtryk og puls samt hjertediagram.

Forsøget varer i alt 32 uger, hvor de første 24 uger er behandlingsperioden, efterfulgt af en opfølgningsperiode på 8 uger. Under hele forsøget vil deltagerne blive overvåget nøje for at vurdere både effekten af medicinen og eventuelle bivirkninger. Efter behandlingsperioden vil deltagerne fortsætte med at blive fulgt for at se, om eventuelle ændringer fortsætter eller forsvinder.