Undersøgelse af effekten af omaveloxolon på cellernes funktion hos patienter med Friedreichs ataksi

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af lægemidlet omaveloxolone hos personer med Friedreichs Ataxi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker nervesystemet og musklerne. Formålet med studiet er at finde tegn på, hvordan medicinen påvirker cellernes energiproduktion. Under sygdommen kan der opstå problemer med mitokondrierne, som er de små dele inde i kroppens celler, der fungerer som cellernes kraftværker og producerer energi.

Deltagere vil modtage omaveloxolone i form af kapsler, der skal tages gennem munden. I løbet af undersøgelsen vil der blive kigget på forskellige biomarkører, hvilket er specielle stoffer eller tegn i kroppen, der kan vise, hvordan en behandling virker. Der vil blive undersøgt forskellige biologiske processer og proteiner, såsom PINK1 og TFEB, for at se, om medicinen kan forbedre cellernes funktion og beskytte dem mod skader.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være enten en person med Friedreichs ataksi (en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet) eller en rask person uden sygdomme i det centrale eller perifere nervesystem (hjernen, rygmarven eller de nerver, der går ud i kroppen).
  • Du skal være fyldt 18 år eller ældre.
  • Både mænd og kvinder kan deltage.
  • Du skal have evnen og lysten til at samarbejde om undersøgelsen.
  • Du skal skrive under på et informeret samtykke (et dokument, hvor du bekræfter, at du har forstået informationen om forsøget og ønsker at deltage).
  • Kvinder og mænd, der kan blive gravide, skal være villige til at bruge en meget effektiv form for prævention (metoder som f.eks. hormonel prævention eller spiral) under behandlingen og i mindst én måned efter den sidste dosis.
  • Hvis du allerede er i gang med behandlingen med medicinen omaveloxolone, kan du stadig deltage, hvis der findes en blodprøve fra før behandlingen startede, og hvis alle oplysninger om behandlingsstart er korrekt registreret.
  • For de raske personer i undersøgelsen skal alder og køn svare til de personer, der har sygdommen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer, der ikke giver deres samtykke, hvilket betyder, at de ikke giver lov til at deltage i undersøgelsen.
  • Personer, der er allergiske over for medicinen omaveloxolone eller de hjælpestoffer, som findes i medicinen Skyclarys. Allergi er en overfølsom reaktion fra kroppens immunforsvar.
  • I gruppen med raske frivillige kan man ikke deltage, hvis man har en genetisk risiko for at få sygdommen, for eksempel hvis ens forældre eller søskende er syge.
  • Personer, der har et misbrug af giftige stoffer eller alkohol.
  • Personer, der har andre nervesygdomme, som kan påvirke resultatet af undersøgelsen, såsom Alzheimers sygdom eller Parkinsons sygdom. Nervesygdomme er tilstande, der påvirker hjernen eller nerverne.
  • Patienter, som har kontraindikationer over for medicinen omaveloxolone. En kontraindikation betyder, at en bestemt medicin ikke må bruges, fordi den kan være farlig for netop den person.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Psychiatrii I Neurologii Warszawa Polen
Ukwvcfzhtjbhke Coxxhyi Kveuvbijd Gdańsk Polen
Fzydtxss numleecwg Mflyr a Hbywsvp Prag Tjekkiet

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
01.02.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Skyclarys er en medicin, der tages som en kapsel, som undersøges for sin evne til at hjælpe med at forbedre funktionen i kroppens celler hos personer med Friedreichs ataksi.

Undersøgte sygdomme:

Friedreich’s ataxia – Dette er en arvelig sygdom, der påvirker nervesystemet. Den medfører gradvis skade på nerverne og hjernen. Sygdommen forårsager tab af kontrol over muskelbevægelser og koordination. Tilstanden udvikler sig over tid og påvirker kroppens evne til at udføre daglige opgaver.

Forsøgs-ID:
2025-523881-26-00
Protokolkode:
MITO-FA
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af omaveloxolone til behandling af Friedreichs ataksi hos børn og unge i alderen 2 til 16 år

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Danmark Frankrig Tyskland Irland Italien +2
  • Langtidsstudie af sikkerheden og effektiviteten af vatiquinone hos patienter med Friedreichs ataksi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien