Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af det eksperimentelle lægemiddel ION582 hos børn og voksne med Angelman syndrom. Dette er en sjælden genetisk tilstand, der skyldes en mangel eller fejl i et specifikt gen kaldet UBE3A. Sygdommen påvirker typisk udviklingen og kan medføre udfordringer med tale, bevægelse og indlæring.

Behandlingen med ION582 gives som en injektion direkte ind i rygmarvsvæsken via en metode kaldet intratekal administration. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt denne behandling virker, og om den er sikker for de deltagende personer. Undervejs i forløbet vil der blive foretaget regelmæssige observationer af deltagernes udvikling og generelle helbred over en periode på 52 uger.