Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af iadademstat til behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som ikke har effekt af eller ikke kan tåle hydroxyurea

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten af lægemidlet iadademstat til behandling af personer med essentiel trombocytæmi. Ved denne sygdom producerer kroppen for mange blodplader, som er de små celler i blodet, der hjælper med at størkne ved sår. Formålet med studiet er at se, om medicinen kan sænke antallet af blodplader hos voksne, som ikke har haft tilstrækkelig effekt eller har oplevet bivirkninger ved brug af hydroxyurea.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage iadademstat som en oral opløsning, hvilket betyder, at medicinen indtages som en væske gennem munden. Under forløbet vil der blive holdt øje med, om medicinen er sikker at bruge, og om den kan hjælpe med at bringe antallet af blodplader ned på et normalt niveau uden at forårsage uønskede hændelser i kroppen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel.
  • Du skal kunne og ønske at give dit samtykke (en formel tilladelse) og følge alle undersøgelser i studiet, herunder måling af knoglemarv (det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodet dannes) og perifært blod (blod taget fra en åre i armen).
  • Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest og bruge prævention (metoder til at undgå graviditet) under hele studiet og i 4 måneder efter sidste dosis.
  • Mænd, der kan forplante sig, skal bruge effektiv prævention fra behandlingens start og i 4 måneder efter sidste dosis.
  • Du må ikke donere eller fryse æg eller sædceller under studiet eller i 4 måneder efter sidste dosis.
  • Du må have haft eller have en anden form for kræft, så længe denne ikke påvirker sikkerheden eller resultaterne af det nye lægemiddel.
  • Din kropsvægt skal være mindst 50 kg.
  • Du skal have diagnosen Essentiel Thrombocytæmi (en sygdom, hvor kroppen laver for mange blodplader) og være i en højrisiko-gruppe. Dette betyder, at du enten har haft trombose (en blodprop) eller har en bestemt genetisk ændring kaldet JAK2-mutation og er over 60 år.
  • Du skal have modtaget behandling med Hydroxyurea (HU) før, men enten ikke kunne tåle det eller ikke have haft tilstrækkelig effekt af det.
  • Effekt af tidligere behandling måles blandt andet på dit blodpladetal (antallet af celler, der hjælper blodet med at størkne) og dit hæmoglobinniveau (et protein i blodet, der transporterer ilt).
  • Du må ikke have haft bivirkninger som feber, pneumonitis (betændelse i lungerne) eller sår på huden eller benene som følge af tidligere behandling med HU.
  • Du skal have holdt en pause fra din tidligere behandling: 24 timer for visse typer, 4 uger for interferon (et stof, der påvirker immunforsvaret) og 7 dage for alle andre typer medicin.
  • Før studiet starter, skal dine blodprøver vise: et højt blodpladetal (over 450×10^9/L), et normalt niveau af neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer, der bekæmper infektioner), et passende hæmoglobin (over 10g/dL) og et meget lavt antal blaster (umodne, umodne celler i blodet).
  • Du må ikke have for meget fibrose i knoglemarven. Fibrose betyder, at der er dannelsen af arvæv i knoglemarven, hvilket kan forstyrre blodproduktionen.
  • Din forventede levetid skal være over 9 måneder.
  • Du skal være i stand til at synke piller (oral medicin).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis man er afhængig af blodtransfusioner, hvilket betyder, at man skal have tilført røde blodlegemer mere end to gange om måneden i over tre måneder, eller hvis ens hæmoglobinniveau (proteinet i blodet, der transporterer ilt) har været for lavt i de seneste 8 uger.
  • Hvis man har lungehypertension, som er et højt blodtryk i lungernes blodkar, og som kræver brug af ilt.
  • Hvis man har hjertesvigt i de svære stadier (klasse 3 eller 4), hvor hjertet ikke pumper blod effektivt nok til kroppen.
  • Hvis ens venstre ventrikels ejektionsfraktion (et mål for, hvor meget blod hjertet pumper ud ved hvert slag) er under 45 % målt ved en ultralydsscanning af hjertet.
  • Hvis ens QT-interval (et mål for den elektriske aktivitet i hjertet) er for langt under undersøgelsen.
  • Hvis man har en ubehandlet infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C (levervirus). Personer med HIV, hepatitis B eller C kan dog deltage, hvis infektionen er under kontrol med medicin, og mængden af virus i blodet er umulig at måle.
  • Hvis man bruger bestemte forbudte lægemidler, såsom cellegift, vækstfaktorer til blodet eller visse typer medicin mod depression (MAO-hæmmere), eller hvis man planlægger at bruge dem under forsøget.
  • Hvis man har vist overfølsomhed eller en allergisk reaktion over for medicin, der minder om MAO-hæmmere.
  • Hvis man har problemer med mave-tarm-funktionen, der kan gøre det svært for kroppen at optage medicinen, som for eksempel kronisk diarré eller hvis man er blevet opereret i maven (gastrisk bypass).
  • Hvis man tidligere har brugt anden forsøgsmedicin, skal der være gået en vis periode efter ophør, før man kan deltage.
  • Hvis man har reageret uden effekt på anden behandling rettet mod den samme type enzym-hæmmer (LSD-1 hæmmere).
  • Hvis ens generelle funktionsevne og aktivitetsniveau (målt ved en spørgeskemaundersøgelse kaldet ECOG) er for lavt.
  • Hvis man er kendt for at være allergisk over for det medicin, der skal testes (iadademstat).
  • Hvis der er kendt misbrug af medicin eller alkohol.
  • Hvis man har andre sygdomme, som lægen vurderer øger risikoen ved at deltage i forsøget.
  • Hvis man er gravid, ammer, planlægger at blive gravid eller planlægger at amme under forsøget.
  • Hvis man ikke er i stand til at følge de procedurer og regler, som lægen har fastlagt for forsøget.
  • Hvis man modtager levende vacciner. Man må gerne modtage vacciner, der ikke er levende, såsom vacciner mod corona eller influenza.
  • Hvis man har fået fjernet sin milt (splenektomi).
  • Hvis man har gennemgået en stor operation inden for de sidste 4 uger, eller ikke er kommet sig helt over bivirkninger fra en operation.
  • Hvis man har ubehandlede bivirkninger fra tidligere medicinsk behandling.
  • Hvis der er tegn på øget blødningsrisiko, herunder unormale tal for blodets evne til at størkne, eller hvis man har en kendt blødersygdom.
  • Hvis man har betydelig nyre- eller leversvigt, målt ved blodprøver, eller hvis man har skrumpelever (cirrose) eller aktive betændelsestilstande i leveren.
  • Hvis man har en aktiv infektion (bakterier, virus, svamp eller parasitter), som ikke er under kontrol, inden behandlingen starter.
  • Hvis man har haft feber over 38,5°C i ugen op til den første behandling.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Jerez de la Frontera Jerez de la Frontera Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Morales Meseguer Murcia Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Ipmwffkm Cmvhno Ddyyummupnrselmsa L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hjcfmnpc Vfcj dukzceqg Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
31.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iadademstat er en medicin, der gives som en væske, som patienten skal drikke. Formålet med denne medicin er at hjælpe voksne patienter, der har en sygdom i blodet kaldet essentiel trombocytæmi, som ikke reagerer godt nok eller ikke kan tåles med den nuværende standardbehandling.

Essential Thrombocythemia – Dette er en tilstand, hvor knoglemarven producerer et unormalt højt antal blodplader. Denne proces skyldes ofte en fejl i de celler, der styrer produktionen i marven. Over tid kan de høje niveauer af blodplader føre til ændringer i blodets sammensætning. Sygdommen udvikler sig gradvist ved, at antallet af blodplader forbliver stabilt højt eller stiger yderligere.

Forsøgs-ID:
2025-523864-19-00
Protokolkode:
CL06-ORY-1001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af bomedemstat og hydroxyurea til behandling af forhøjet blodpladetal (essentiel trombocytæmi)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Danmark Frankrig Tyskland Ungarn Italien +3

  • Sammenligning af bomedemstat med standardbehandling hos patienter med essentiel trombocytæmi, der ikke tåler hydroxyurea

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Ungarn Italien Holland +4