Dette kliniske forsøg undersøger akut lymfoblastisk leukæmi, som er en kræftsygdom i blodet og knoglemarven, hvor der dannes for mange umodne hvide blodlegemer. Forsøget fokuserer specifikt på patienter, hvis sygdom er CD19-positiv, hvilket betyder at kræftcellerne har et bestemt protein på deres overflade, og hvor sygdommen er resistent eller tilbagevendende efter tidligere behandling. Den behandling, der vil blive anvendt, kaldes TranspoCART19, som er en type celleterapi. Ved denne behandling tages patientens egne T-celler, som er en type hvide blodlegemer, fra blodet gennem en proces kaldet lymfærese. Disse celler ændres derefter i laboratoriet ved hjælp af en særlig genetisk teknik kaldet Sleeping Beauty transposon, så de kan genkende og angribe kræftcellerne, der bærer CD19-proteinet. De modificerede celler vokser i antal uden for kroppen og gives derefter tilbage til patienten gennem en infusion i en blodåre.
Formålet med forsøget er at finde den bedste og sikreste dosis af TranspoCART19-celler og at undersøge, hvor godt behandlingen virker hos patienter med denne type leukæmi, der ikke har reageret på tidligere behandlinger. Forsøget er opdelt i to faser: den første fase skal fastlægge den maksimale dosis, som patienter kan tåle uden alvorlige bivirkninger, mens den anden fase skal vurdere, hvor effektiv behandlingen er til at bekæmpe sygdommen. Patienter, der deltager i forsøget, skal være mellem 4 og 70 år gamle og have målbar sygdom, hvilket betyder, at der skal kunne påvises kræftceller i knoglemarven eller blodet på tidspunktet for inklusion i forsøget.
Under forsøget vil patienterne blive nøje overvåget for bivirkninger og for, hvordan deres sygdom reagerer på behandlingen. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at vurdere sikkerheden af behandlingen og for at måle, om kræftcellerne forsvinder eller mindskes. Forsøget vil også følge patienterne over længere tid for at se, hvor længe behandlingen virker, og om sygdommen vender tilbage. Den samlede opfølgning inkluderer målinger efter tre måneder og efter et år for at vurdere både sikkerhed og effektivitet af TranspoCART19-behandlingen.
Spanien 
