Dette undersøgelse handler om en sygdom, der kaldes hypophosphatasi, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan danne knogler og tænder ordentligt på grund af et problem med et bestemt enzym. Undersøgelsen vil teste et nyt lægemiddel, der hedder ALE1, som gives som kapsler, man sluger. Nogle deltagere vil få ALE1, mens andre vil få placebo. Lægemidlet findes i forskellige styrker, som kaldes ALE1, ALE1 I og ALE1 III.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om ALE1 er sikkert og godt tålt af både raske voksne og voksne patienter med hypophosphatasi. Undersøgelsen vil også se på, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet, og om det har nogen virkning på bestemte stoffer i blodet. Derudover vil man undersøge, om det gør en forskel, om man tager medicinen sammen med mad eller ej.
Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del vil raske voksne mellem 18 og 50 år få stigende doser af ALE1 for at se, hvordan kroppen reagerer på medicinen. I den anden del vil voksne patienter med hypophosphatasi, som har en påvist ændring i det gen, der forårsager sygdommen, deltage i undersøgelsen. Både raske deltagere og patienter vil få medicinen over en periode, og der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan lægemidlet virker i kroppen. Gennem hele undersøgelsen vil man holde øje med eventuelle bivirkninger for at sikre, at behandlingen er sikker.
Tyskland 
