Pulmonær arteriel hypertension er en sjælden sygdom, hvor blodtrykket i lungernes blodkar bliver for højt. Dette betyder, at hjertet skal arbejde hårdere for at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til, at højre side af hjertet bliver svækket over tid. Børn med denne sygdom kan opleve åndenød, træthed og nedsat fysisk ydeevne.
Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet macitentan hos børn med pulmonær arteriel hypertension. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt lægemidlet virker, hvor sikkert det er, og hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen sammenlignet med standardbehandling. Macitentan virker ved at blokere stoffer i kroppen, som får blodkarrene i lungerne til at snævre sig sammen, så blodkarrene i stedet kan udvide sig og blodtrykket kan falde.
Deltagerne i studiet vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage macitentan eller fortsætte med deres nuværende standardbehandling. Studiet varer i samlet 48 uger, hvor deltagerne vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at få taget blodprøver, få foretaget hjertescanning og andre undersøgelser for at se, hvordan behandlingen virker. Under studiet vil lægerne måle blodets indhold af medicinen og holde øje med eventuelle bivirkninger. Der vil også blive foretaget målinger af hjertets funktion ved hjælp af ultralyd af hjertet, som kaldes ekkokardiografi, og livskvaliteten vil blive vurderet gennem spørgeskemaer.
Polen 
Portugal 
Spanien 
Ungarn 
