Du vil gennemgå en grundig screening for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din primær hyperoxaluri type 1 (PH1) diagnose gennem genetiske tests, der viser ændringer i AGXT-genet.

Du skal kunne samle 24-timers urinprøver og følge instruktioner. Din alder skal være mellem 6-64 år afhængigt af din gruppe i studiet.

Du skal have en gennemsnitlig urinoxalat-udskillelse på mindst 0,7 mmol pr. 24 timer pr. 1,73 m² kropsoberflade.

Hvis du tager pyridoxin (vitamin B6) til behandling af PH1, skal du have taget det samme beløb i mindst 90 dage og være villig til at fortsætte med samme dosis under første del af studiet.

Du skal have taget blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion. Dine leverenzymer (AST og ALT) og bilirubin skal være normale.

Din nyrefunktion (eGFR) skal være mindst 30 ml/min/1,73m². Dette måles ved hjælp af særlige beregninger baseret på din alder.

Dine blodplader skal være over 100.000 pr. mm³, og dine koagulationstest skal være normale. Dette sikrer, at dit blod kan størkne korrekt.

Du må veje højst 90 kg for at kunne deltage i studiet.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention fra du underskriver samtykkeformularen og i 12 måneder efter du har fået medicinen.

Hvis du er en mand, skal du bruge sikker prævention fra du underskriver samtykkeformularen og i 4 måneder efter behandlingen. Du må heller ikke donere sæd i 4 måneder efter medicinen.

Du skal give dit informerede samtykke til at deltage. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre også give tilladelse.

Du må ikke deltage i andre medicinske forsøg under screening og i mindst 6 måneder efter du har fået ABO-101.

Før behandlingen starter, vil dine baseline værdier blive målt. Dette inkluderer 24-timers urinprøver for at måle din oxalat-udskillelse.

Du vil få taget blodprøver for at måle plasma glycolat niveauer og din nyrefunktion (eGFR).

Disse målinger vil blive brugt som sammenligningsgrundlag for at se, hvor godt medicinen virker senere i studiet.

Du vil få ABO-101 som en enkelt infusion direkte i en blodåre. Dette er en infusionsopløsning der gives på hospitalet.

Medicinen er designet til at hjælpe med at reducere produktionen af oxalat i din lever ved at målrette specifikke gener.

Dosen du får afhænger af, hvilken gruppe du er placeret i studiet. Studiet tester forskellige doser for at finde den mest sikre og effektive.

Efter infusionen vil du blive overvåget nøje for bivirkninger og din reaktion på medicinen.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der er i dit blod, og hvordan din krop behandler den.

Dette inkluderer måling af specifikke stoffer i både dit blod og din urin for at se, hvordan medicinen virker.

Du vil have regelmæssige besøg hvor din 24-timers urinoxalat-udskillelse måles for at se, om medicinen reducerer mængden af oxalat du udskiller.

Dine plasma glycolat niveauer vil blive kontrolleret for at måle medicinens effekt på dit stofskifte.

Din nyrefunktion (eGFR) vil blive overvåget for at sikre, at dine nyrer fungerer godt gennem hele studieperioden.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod ABO-101 eller dele af medicinen.

Antistoffer er din krops naturlige forsvar mod fremmede stoffer. Disse tests hjælper med at forstå, hvordan dit immunsystem reagerer på behandlingen.

Gennem hele studiet vil alle bivirkninger blive registreret og vurderet omhyggeligt.

Dette inkluderer både mindre bivirkninger og mere alvorlige hændelser, der kan være relateret til medicinen.

Din sundhed vil blive overvåget nøje for at sikre din sikkerhed gennem hele studieforløbet.

Du vil fortsætte med at have regelmæssige besøg for at måle de langsigtede effekter af behandlingen.

Dette inkluderer løbende måling af din oxalat-udskillelse og nyrefunktion for at vurdere medicinens vedvarende virkning.

Opfølgningen vil fortsætte for at sikre din fortsatte sundhed og evaluere behandlingens langsigtede sikkerhed.