Undersøgelse af nedosiran hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 og alvorlig nyresvigt med eller uden dialyse

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger en sygdom kaldet primær hyperoxaluri, som er en sjælden arvelig sygdom hvor kroppen danner for meget oxalat, et stof som kan ophobes og skade nyrerne. Forsøget er beregnet til patienter med primær hyperoxaluri type 1 som også har alvorlig nedsat nyrefunktion, uanset om de er i dialyse eller ej. Den medicin som undersøges hedder nedosiran med kodenavnet DCR-PHXC, og det er en opløsning som gives som indsprøjtning under huden. Medicinen virker ved at reducere mængden af oxalat som kroppen producerer.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere om DCR-PHXC kan sænke mængden af oxalat i blodet hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 og alvorlig nyresygdom. Undersøgelsen vil også se på sikkerheden og tolerabiliteten af medicinen, hvilket betyder hvor godt patienter tåler behandlingen og om der opstår bivirkninger. Desuden vil man undersøge ændringer i dialysebehandlingen hvis patienten får dialyse, ændringer i nyresten som kan ses ved ultralyd, samt ændringer i aflejringer af oxalat i nyrer og hjerte.

Forsøget er et åbent studie, hvilket betyder at både læger og patienter ved hvilken behandling der gives. Deltagere vil modtage behandling med DCR-PHXC i en periode på 60 måneder. Under forsøget vil der blive taget blodprøver for at måle oxalatniveauet, og den vigtigste måling vil være ændringen i oxalat i blodet fra start af forsøget til dag 180. Forsøget inkluderer patienter i forskellige aldersgrupper, fra nyfødte til voksne, og alle deltagere skal have en bekræftet diagnose af primær hyperoxaluri type 1 gennem genetisk test.

1 Start af behandling med nedosiran

Du vil modtage behandling med nedosiran, som er det aktive stof i forsøgsmedicinen.

Medicinen gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion).

Behandlingen vil fortsætte gennem hele forsøgsperioden.

2 Måling af oxalat i blodet ved baseline

Ved starten af forsøget vil der blive taget blodprøver for at måle dit baseline-niveau af plasma oxalat.

Plasma oxalat er mængden af oxalat i din blodplasma. Dette er et vigtigt mål, da forsøget undersøger, om medicinen kan sænke dette niveau.

Denne måling vil blive brugt som sammenligningsgrundlag for senere målinger.

3 Behandlingsperiode indtil dag 180

Du vil modtage løbende behandling med nedosiran gennem de første 180 dage af forsøget.

I denne periode vil der regelmæssigt blive taget blodprøver for at måle niveauet af oxalat i dit blod.

Hvis du er i dialyse (hæmodialyse eller peritonealdialyse), vil din dialysebehandling fortsætte som normalt, og eventuelle ændringer i dialyseplanen vil blive registreret.

4 Vurdering på dag 180

På dag 180 vil der blive foretaget en omfattende vurdering af behandlingens effekt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle den absolutte og procentvise ændring i plasma oxalat sammenlignet med dit baseline-niveau.

Der vil blive foretaget en ultrasканning for at vurdere eventuelle ændringer i mængden af sten i dine nyrer sammenlignet med baseline.

Der vil blive vurderet ændringer i nephrocalcinose, som er aflejringer af calcium i nyrerne.

Der vil blive undersøgt for eventuelle ændringer i oxaloseaflejringer i hjertet.

5 Fortsættelse af forsøget efter dag 180

Forsøget fortsætter efter dag 180 med løbende behandling og opfølgning.

Den samlede varighed af forsøget kan strække sig over flere år, med planlagt afslutning i 2031.

Du vil fortsætte med at modtage behandling og blive fulgt tæt gennem hele forsøgsperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Deltagere kan være fra fire aldersgrupper: voksne og unge fra 12 år og opefter, børn fra 6 til 11 år, børn fra 2 til 5 år, samt spædbørn og nyfødte fra fødslen til under 2 år.
Unge mellem 12 og 18 år skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen.
For børn under 12 år følges lokale regler for samtykke.
Deltageren skal være tilknyttet eller være berettiget til en sygesikring, hvis dette kræves ifølge nationale regler.
Deltageren skal have en bekræftet diagnose af PH1 (primær hyperoxaluri type 1) ved genotypning (en test der undersøger arveanlæg). Tidligere testresultater kan bruges.
Deltageren skal have en estimeret GFR (et mål for nyrefunktion) under 30 mL/min ved screening. For spædbørn under 12 måneder skal kreatinin i blodet (et stof der viser nyrefunktion) være over den 97,5. percentil sammenlignet med raske.
Gennemsnittet af 2 målinger af oxalat i blodet (et stof der ophobes ved sygdommen) skal være over 20 μmol/L under screeningen.
Hvis deltageren er i hæmodialyse (blodrensning) eller peritonealdialyse (blodrensning gennem bughindens væv), må behandlingen ikke have varet mere end 24 måneder, og behandlingen skal have været stabil i mindst 2 uger før screeningen.
Deltageren kan være mand eller kvinde.
Mandlige deltagere med en kvindelig partner i den fødedygtige alder skal bruge prævention (svangerskabsforebyggelse) under behandlingen og i mindst 12 uger efter sidste dosis af studiemedicinen, og må ikke donere sæd i denne periode.
Kvindelige deltagere kan deltage hvis de ikke er gravide, ikke ammer, og enten ikke er i den fødedygtige alder, eller hvis de er i den fødedygtige alder og bruger prævention 4 uger før undersøgelsen starter, under behandlingen og i mindst 12 uger efter sidste dosis af studiemedicinen, samt ikke må udtage eller fryse æg i denne periode.
Deltageren, og hvis deltageren er mindreårig også forælderen eller den juridiske værge, skal kunne give informeret samtykke og være i stand til at følge kravene i undersøgelsen.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige data for dette kliniske forsøg.
For at deltage i undersøgelsen skal du have primær hyperoxaluri, som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen danner for meget oxalat (et stof der normalt udskilles gennem nyrerne).
Undersøgelsen er kun for personer med alvorlig nedsat nyrefunktion, hvilket betyder at nyrerne ikke fungerer godt nok til at rense kroppen for affaldsstoffer.
Deltagere skal enten være i hæmodialyse (en behandling hvor blodet renses gennem en maskine) eller peritonealdialyse (en behandling hvor blodet renses gennem mavehinden), eller have alvorlig nyresvigt uden dialyse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Knugfswbcgixpvrbclk Bnxx	Bonn	Tyskland
Haamvxat Vyoa dlfcputw	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	01.02.2021
Spanien	rekrutterer	01.02.2021
Tyskland	rekrutterer	01.02.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nedosiran

DCR-PHXC er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af primær hyperoxaluri type 1. Dette lægemiddel har til formål at sænke mængden af oxalat i kroppen hos patienter med alvorlig nedsat nyrefunktion. Det virker ved at påvirke produktionen af oxalat i leveren.

Primary Hyperoxaluria – Primary Hyperoxaluria er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde et stof kaldet oxalat. Når kroppen ikke kan nedbryde oxalat korrekt, ophobes det i urinen og danner krystaller. Disse krystaller kan samle sig i nyrerne og danne nyresten. Over tid kan ophobningen af oxalat beskadige nyrerne og føre til nedsat nyrefunktion. Når nyrerne bliver alvorligt beskadiget, kan de ikke længere fjerne affaldsstoffer fra kroppen effektivt. Oxalat kan også aflejres i andre organer som hjertet, når nyresygdommen bliver alvorlig.

Forsøgs-ID:

2024-512259-19-00

Protokolkode:

DCR-PHXC-204

NCT ID:

NCT04580420

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af nedosiran hos patienter med primær hyperoxaluri type 1 og alvorlig nyresvigt med eller uden dialyse

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?