Afprøvning af ny medicin (BW-20805) til forebyggelse af hævelser hos voksne med arveligt angioødem

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige og smertefulde hævelser i forskellige dele af kroppen, især i ansigt, hals, hænder, fødder og kønsorganer. Disse hævelser, som kaldes anfald, kan være livstruende, hvis de opstår i svælget eller luftvejene. Sygdommen skyldes en genetisk defekt, der påvirker kroppens evne til at regulere væskebalancen og betændelsesprocesser.

Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet BW-20805, som gives som forebyggende behandling for at reducere antallet af anfald hos personer med hereditær angioødem. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt dette lægemiddel er til at forebygge anfald, samt at vurdere dets sikkerhed. Lægemidlet gives regelmæssigt for at holde sygdommen under kontrol og forhindre, at de smertefulde hævelser opstår.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling med BW-20805 over en længere periode, mens læger nøje overvåger deres tilstand. Der vil blive holdt regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deltagernes helbred bliver tjekket, og eventuelle bivirkninger bliver registreret. Læger vil måle, hvor mange anfald deltagerne oplever sammenlignet med før behandlingen startede. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

1 indløbsperiode og baseline evaluering

Du gennemgår en indløbsperiode på 8 uger, hvor dine HAE-anfald (hereditær angioødem-anfald) registreres nøje. Hereditær angioødem er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i hud og slimhinder.

I denne periode skal du have mindst 2 HAE-anfald, som bekræftes af en læge ifølge undersøgelsens specifikke definition.

Du skal have adgang til og kunne bruge mindst 1 akut medicin til behandling af anfald, hvis de opstår.

Der tages blodprøver for at måle koncentrationen af plasma PKK (prekalikrein), som er en vigtig markør for din tilstand.

2 start på hovedundersøgelsesperiode med BW-20805

Du begynder behandling med BW-20805, som gives som injektion.

Medicinen administreres for at forebygge HAE-anfald – dette kaldes profylaktisk behandling.

Der foretages regelmæssig overvågning af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

3 overvågning fra dag 29 til dag 169

I denne periode registreres alle HAE-anfald nøje for at vurdere, hvor effektiv medicinen er.

Din månedlige anfaldshyppighed (normaliseret per 4 uger) sammenlignes med baseline-perioden.

Du overvåges løbende for bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE – serious adverse events).

4 evaluering på dag 169

Der foretages en omfattende evaluering af behandlingens effekt ved at sammenligne din månedlige anfaldshyppighed fra baseline til dag 169.

Der tages nye blodprøver for at måle ændringer i plasma PKK-koncentration sammenlignet med baseline.

Alle bivirkninger og deres sværhedsgrad dokumenteres.

5 mulig forlængelsesperiode

Du kan have mulighed for at fortsætte i en forlængelsesperiode af undersøgelsen.

I denne periode fortsættes behandlingen med BW-20805, og der foretages løbende overvågning.

Din anfaldshyppighed og plasma PKK-koncentration overvåges fortsat sammenlignet med baseline.

Alle bivirkninger registreres gennem hele forlængelsesperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have givet skriftligt samtykke og være i stand til at følge alle krav i undersøgelsen
  • Du skal være mellem 18 og 70 år gammel på tidspunktet for samtykke
  • Du skal have en dokumenteret diagnose af HAE-1 eller HAE-2 – dette er typer af arvelig angioødem, som er en sygdom der forårsager hævelser i kroppen
  • Du skal have haft mindst 2 HAE-anfald inden for de 8 uger før undersøgelsen starter – anfald er episoder hvor sygdommen forårsager symptomer som hævelser
  • Du skal have adgang til og kunne bruge mindst 1 akut medicin til behandling af anfald
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder eller en mand med en partner i den fødedygtige alder, skal I følge kravene om prævention – dette betyder at bruge sikker svangerskabsforebyggelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har ikke hereditært angioødem (en arvelig sygdom, der forårsager pludselig hævelse i ansigt, hals eller andre kropsdele)
  • Du er under 18 år gammel
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har alvorlige problemer med nyrer eller lever
  • Du har hjerteproblemer eller har haft hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Du tager medicin, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du har deltaget i et andet medicinsk studie inden for de sidste 30 dage
  • Du har allergi (overfølsomhed) over for studiemedicineneller dens ingredienser
  • Du har problemer med at følge studiets instrukser eller møde til kontroller
  • Du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke studiet
  • Du har haft alvorlige bivirkninger (uønskede reaktioner) fra lignende medicin tidligere
  • Du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
  • Du har aktiv kræft eller har været i behandling for kræft inden for det sidste år
  • Du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer ikke
31.05.2025
Polen Polen
rekrutterer ikke
31.05.2025
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
31.05.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
31.05.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

BW-20805 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en forebyggende behandling for personer med hereditært angioødem (HAE). Dette lægemiddel er designet til at reducere antallet af HAE-anfald, som kan forårsage farlig hævelse i ansigtet, halsen og andre dele af kroppen. BW-20805 gives for at hjælpe med at kontrollere og forhindre disse anfald i at opstå, så patienterne kan opleve færre og mindre alvorlige episoder af hævelse. Lægemidlet er stadig under udvikling og testes for at se, hvor godt det virker, og om det er sikkert at bruge til langtidsforebyggelse af HAE-anfald.

Undersøgte sygdomme:

Hereditær angioødem – Hereditær angioødem er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens immunsystem og forårsager gentagne episoder af hævelser. Sygdommen opstår på grund af manglende eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterasehæmmer, som normalt kontrollerer inflammatoriske processer i kroppen. Når dette protein ikke fungerer korrekt, opstår der ukontrollerede inflammatoriske reaktioner, der fører til pludselige og smertefulde hævelser. Hævelserne kan forekomme i ansigtet, læberne, tungen, halsen, hænderne, fødderne og kønsorganerne, samt i maven og tarmene. Sygdommen forværres ofte i perioder med stress, sygdom eller efter mindre skader. Anfaldene kan vare fra nogle timer til flere dage og har tendens til at være mere hyppige og alvorlige uden forebyggende behandling.

Forsøgs-ID:
2024-518207-22-00
Protokolkode:
BW-20805-2001
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5