Dette studie undersøger seglcelleanæmi under såkaldte vaso-okklusive kriser. Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en abnorm seglform i stedet for deres normale runde form. En vaso-okklusiv krise opstår, når disse seglformede blodlegemer blokerer små blodkar og forårsager alvorlige smerter og potentielle organskader. Studiet vil teste et eksperimentelt lægemiddel kaldet CSL889, som også er kendt som human hemopexin, sammen med placebo for at sammenligne deres effekter.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effekten af CSL889 hos voksne og unge mennesker med seglcelleanæmi under vaso-okklusive kriser. Lægemidlet gives gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder, at det tilføres direkte i blodbanen gennem en slange i en vene. Studiet vil også undersøge, hvor længe det tager for lægemidlet at virke og forsvinde fra kroppen, hvilket kaldes farmakokinetik.
Under studiet vil deltagerne modtage enten CSL889 eller placebo i flere doser. Forskerne vil følge, hvor lang tid det tager, før deltagernes smerter bliver så små, at de ikke længere har brug for stærke smertestillende medicin givet gennem en vene, hvilket kaldes parenterale opioider. De vil også overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvor længe deltagerne skal være indlagt på hospitalet. Yderligere vil studiet registrere, om deltagerne oplever andre komplikationer som akut brystsyndrom, akut nyrebeskadigelse eller slagtilfælde, samt hvor ofte de skal vende tilbage til hospitalet efter udskrivelse på grund af nye kriser.



Belgien
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Spanien
Tyskland